Nova esperança para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD): Vamos conhecer o medicamento Duvyzat?

Entendo o quão difícil e assustador deve ser ouvir do médico que seu filho tem distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa é uma doença genética que afeta principalmente meninos e causa enfraquecimento muscular progressivo. Os sintomas geralmente aparecem na primeira infância. Ainda não existe cura definitiva para a DMD. Mas não se preocupe. A medicina está avançando a cada dia. Com esse avanço, surge uma nova esperança: um medicamento chamado Duvyzat. Vamos falar sobre ele de forma simples.

O que é Duvyzat? Como funciona?

Em termos simples, nossos músculos precisam de manutenção constante para se manterem fortes. Imagine os músculos do nosso corpo como uma parede de tijolos. Para manter essa parede forte e unida, ela precisa de uma boa camada de argamassa. Da mesma forma, para manter nossas células musculares fortes, uma proteína especial chamada distrofina , que funciona como argamassa, é essencial.

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética que ocorre quando o corpo não produz distrofina suficiente, seja em quantidade insuficiente ou em quantidade insuficiente. Quando essa "cola" é perdida, a parede muscular enfraquece, se rompe e não pode ser reparada. É por isso que os músculos enfraquecem com o tempo.

Além desse problema, crianças com DMD apresentam enzimas hiperativas chamadas histona desacetilases (HDACs) . Isso causa inflamação crônica nos músculos. Consequentemente, a capacidade de reparação muscular é reduzida, e o músculo é substituído por gordura e tecido cicatricial.

Até agora, os médicos têm usado esteroides, fisioterapia e dispositivos auxiliares, como cadeiras de rodas, para tratar a DMD. Mas o Duvyzat é o primeiro medicamento não esteroide. Ele age controlando a enzima HDAC hiperativa. Isso reduz a inflamação nos músculos e permite que eles se degradem. Isso significa que a velocidade com que os músculos enfraquecem é retardada.

Como devo usar este medicamento?

Duvyzat é um medicamento líquido que se toma por via oral. Deve ser tomado duas vezes ao dia, de manhã e à noite, com alimentos .

• É muito importante tomar o medicamento sempre no mesmo horário .
• Antes de usar o frasco do medicamento, agite-o bem por pelo menos 30 segundos .
• Meça a dose do medicamento utilizando a seringa especial que acompanha o produto.
• Muito importante: Não misture este medicamento com água ou qualquer outro líquido.

Seu médico pode prescrever este medicamento isoladamente ou em conjunto com esteroides. A decisão será tomada com base na condição da criança.

Como as propriedades deste medicamento foram estudadas?

Em um importante estudo para examinar a eficácia e a segurança desse medicamento, meninos com DMD foram divididos em dois grupos.

1. Primeiro grupo: A eles foi administrado o medicamento Duvyzat.

2. Grupo 2: Eles receberam algo que parecia um medicamento, mas não continha nenhum princípio ativo. Em medicina, chamamos isso de 'placebo' .

Isso é feito para medir o verdadeiro efeito da droga, ou seja, o quão diferente é o efeito da simples presença da substância. Todos os participantes deste estudo eram meninos. A idade média deles era de 9 anos.

Após 72 semanas de tratamento, as mudanças nas habilidades das crianças foram medidas. Vários outros testes foram utilizados para isso.

• Pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA): um método para medir a capacidade de uma pessoa com DMD (Distrofia Muscular de Duchenne) de realizar atividades diárias.
• Teste de caminhada de seis minutos: mede a distância que você consegue percorrer a pé em 6 minutos.
• Exames de ressonância magnética: medem alterações nos depósitos de gordura nos músculos da região da coxa.

Quais foram os resultados do estudo?

Os resultados são realmente encorajadores. A DMD é uma doença em que os sintomas pioram com o tempo. O que ficou claro neste estudo foi que a taxa de deterioração nas crianças que tomaram Duvyzat foi muito mais lenta do que nas crianças que não tomaram o medicamento (placebo) .

• Força e mobilidade: O tempo necessário para subir quatro lances de escada aumentou apenas 1,25 segundos após 72 semanas nas crianças que tomaram Duvyzat. Já nas crianças que não tomaram o medicamento, o tempo foi cerca de 3 segundos maior. Isso significa que o Duvyzat reduziu em cerca de 40% a perda de capacidade de subir escadas.
• Pontuações NSAA: Ao final do estudo, a diminuição nas pontuações NSAA foi significativamente menor em crianças que tomaram Duvyzat do que naquelas que não tomaram o medicamento. Isso também indica que a taxa de declínio da força muscular foi reduzida.

Esses resultados podem variar para o seu filho, portanto, você deve discutir os benefícios e os riscos deste medicamento com o seu médico antes de tomar uma decisão.

Efeitos colaterais e como lidar com eles?

Assim como qualquer medicamento, Duvyzat pode causar efeitos colaterais. É importante estar ciente disso.

Esses não são os únicos sintomas. Se você apresentar quaisquer outros sintomas incomuns, converse com seu médico sobre eles.

Pode haver problemas com outros medicamentos?

Sim, Duvyzat pode interagir com alguns outros medicamentos. Portanto, é importante informar o médico sobre todos os medicamentos que seu filho está tomando, incluindo medicamentos com receita, medicamentos sem receita, vitaminas e produtos fitoterápicos.

Em particular, informe o seu médico se estiver a tomar os seguintes medicamentos:

• Alguns medicamentos para baixar o colesterol (por exemplo, atorvastatina, sinvastatina)
• Medicamentos para diabetes como a metformina
• Medicamentos que afetam o ritmo cardíaco (ex.: amiodarona)
• Alguns antibióticos (por exemplo, azitromicina, ciprofloxacina)
• Alguns medicamentos para doenças mentais
• Alguns medicamentos para alergias

Esta lista não está completa, por isso é melhor informar o seu médico sobre todos os medicamentos que seu filho está tomando.