Dacă dumneavoastră sau cineva din familia dumneavoastră aveți o afecțiune numită hiperplazie adrenală congenitală (HCA), aceasta este o veste foarte importantă pentru dumneavoastră. După 70 de ani, a fost aprobat un nou tratament special pentru această boală. Aceasta este o mare speranță pentru persoanele care trăiesc cu HCA. Așadar, haideți să aruncăm o privire la ce este acest nou medicament, cum funcționează și care sunt beneficiile sale.
Mai întâi, să înțelegem ce este CAH?
Simplu spus, CAH este o boală genetică care afectează glandele suprarenale. Aceste glande sunt situate deasupra rinichilor. Ele produc mai mulți hormoni esențiali pentru organismul nostru.
Gândește-te la glanda suprarenală ca la o fabrică. Principalul produs al acestei fabrici este un hormon numit cortizol. Acesta este un hormon foarte important care ajută organismul nostru să facă față stresului, bolilor și pericolelor.
Când nivelurile de cortizol la o persoană sănătoasă scad, creierul (asemănător unui manager de fabrică) trimite un semnal (ordin) numit ACTH către glanda suprarenală pentru a „produce cortizol”. Dar la o persoană cu CAH, glandei suprarenale îi lipsește o enzimă cheie, sau un „lucrător”, necesar pentru a produce cortizol. Așadar, indiferent cât de mult ACTH trimite creierul, fabrica nu poate produce cortizol.
Aceasta ridică două întrebări:
1. Corpul nu produce cortizolul necesar .
2. Pe măsură ce semnalele ACTH din creier continuă să curgă, un alt tip de hormon produs de glanda suprarenală , numit androgeni, este produs în exces .
Acești androgeni (de exemplu, testosteronul) sunt hormoni masculini. Atât bărbații, cât și femeile au nevoie de unii dintre ei, dar în cazul hemoragiei androgenetice cronice (HAC), aceștia devin prea mari. Acest lucru poate provoca pubertate precoce, infertilitate și alte probleme de dezvoltare a copilului .
Timp de decenii, principalul tratament pentru aceasta a fost administrarea externă de steroizi (glucocorticoizi) care acționează ca și cortizolul. Aceasta nu numai că înlocuiește cortizolul care îi lipsește organismului, dar controlează și semnalul ACTH din creier, reducând producția de androgeni. Cu toate acestea, problema este că acest lucru necesită administrarea de doze mai mari de steroizi decât în mod normal pentru o perioadă lungă de timp. Acest lucru poate provoca o mulțime de efecte secundare, cum ar fi creșterea în greutate, subțierea oaselor și probleme de somn .
Cum ai descoperit acest nou medicament?
Oamenii de știință s-au întrebat dacă există o altă soluție la această problemă a steroizilor. În loc să administrăm o mulțime de steroizi extern, ce-ar fi dacă am găsi o modalitate de a reduce direct semnalul ACTH provenit de la creier?
Acolo au găsit o nouă țintă. Era un receptor din creier numit CRF1. Când nivelurile de cortizol scad, semnalul ACTH este declanșat de CRF1. În CAH, acest proces este perturbat.
Așadar, oamenii de știință s-au gândit că, dacă blocăm acest CRF1, am putea reduce producția de ACTH, nu-i așa? Dacă se întâmplă asta, producția de androgeni va fi, de asemenea, controlată, iar doza de steroizi pe care pacientul trebuie să o ia va fi, de asemenea, redusă.
Această nouă idee a condus la dezvoltarea unui nou medicament numit Crinecerfont. Acesta este un medicament conceput pentru a aborda o problemă fundamentală a CAH prin blocarea CRF1.
Teste efectuate înainte de administrarea unui medicament oamenilor
Un medicament nou nu poate fi administrat oamenilor imediat ce este descoperit. Trebuie să fie supus unei serii de teste pentru a confirma dacă este sigur și eficient. Medicamentul Crinecerfont a trecut prin toate aceste etape.
1. Testarea în laborator și pe animale: Primul pas este testarea medicamentului pe celule și animale în laborator. Aceasta se face pentru a determina dacă medicamentul este toxic sau dacă va dăuna organelor. Imaginați-vă, doar aproximativ unul din 10.000 de medicamente noi trece toate aceste obstacole și este aprobat.
2. Studii clinice: După ce testele pe animale au succes, studiile pe oameni se desfășoară în mai multe etape.
Cum sunt rezultatele testelor pentru Crinecerfont?
Studiile efectuate asupra acestui medicament au dat rezultate foarte bune. În special studiile de fază II și III sunt foarte importante.
Faza II - Rezultatele copiilor mai mici
Aici, unui grup mic de copii mici (cu vârste cuprinse între 14 și 17 ani) cu CAH li s-a administrat medicamentul timp de 14 zile, iar modificările nivelurilor hormonale ale acestora au fost observate. Rezultatele au fost surprinzătoare.
- ACTH (semnalul cerebral) a scăzut cu 57% .
- 17-OHP (un indicator al producției de androgeni) a scăzut cu 69% .
- Androstendiona (un tip de androgen) a scăzut cu 58% .
Faza III - Rezultatele grupurilor mari
Încurajați de aceste rezultate, oamenii de știință au efectuat două studii ample pe adulți și copii, în care unora li s-a administrat medicamentul Crinecerfont, iar altora li s-a administrat un placebo care arăta ca un medicament, dar nu avea niciun efect.
| Echipă | Rezultat principal | Descriere |
|---|---|---|
| Adulți (care iau Crinecerfont) | Reducerea dozei de steroizi | Prin controlul nivelurilor hormonale, a fost posibilă reducerea dozei zilnice de steroizi cu 27% . |
| Adulți (au luat placebo) | Reducerea dozei de steroizi | Doza de steroizi a fost redusă doar cu 10%. |
| Copii (care iau Crinecerfont) | Nivelurile de androgeni și dozajul de steroizi | După 4 săptămâni, nivelurile de androgeni au scăzut semnificativ. La sfârșitul studiului, doza de steroizi a fost redusă cu 18% . |
| Copii (au luat placebo) | Nivelurile de androgeni și dozajul de steroizi | Nivelurile de androgeni au crescut. Doza de steroizi a trebuit crescută cu aproximativ 6%. |
Aceste rezultate arată clar că Crinecerfont ajută la controlul nivelului de androgeni, reducând în același timp doza de steroizi care pot fi dăunători pacienților pe termen lung.
Cât de sigur este acest medicament?
Studiile au arătat că acest medicament nu are practic efecte secundare grave. Majoritatea efectelor secundare raportate sunt minore și temporare.
- Oboseală
- Durere de cap
- Nas rece sau înfundat
- Dureri musculare sau abdominale
- Dureri articulare
Singurul avertisment major care vine odată cu acest medicament este că , dacă nu luați exact doza de steroizi prescrisă de medicul dumneavoastră , nivelul de cortizol poate scădea periculos de mult, ducând la o afecțiune care vă pune viața în pericol, numită insuficiență suprarenală. Cu toate acestea, nicio persoană care a luat medicamentul corect în cadrul studiilor nu a prezentat această afecțiune . Prin urmare, este foarte important să urmați instrucțiunile medicului dumneavoastră.
O nouă speranță pentru tratamentul CAH
Datorită acestor rezultate pozitive, FDA (principala agenție care aprobă medicamentele) din Statele Unite a acordat o aprobare specială pentru acest medicament. Crinecerfont (denumirea comercială Crenessity) nu este un leac pentru CAH. Cu toate acestea, reprezintă un pas major înainte în tratamentul CAH.
Medicii pot prescrie acum acest medicament pe lângă tratamentul dumneavoastră actual cu steroizi (terapie suplimentară) . Acest lucru poate ajuta la reducerea dozei de steroizi. Aceasta înseamnă că este posibil să aveți mai puține efecte secundare ale steroizilor, să vă controlați mai bine nivelurile hormonale și să aveți o calitate a vieții mai bună.
Mesaj de luat acasă
- Hiperplazia suprarenală congenitală (CAH) este o boală genetică care afectează glandele suprarenale și provoacă dezechilibre hormonale.
- Crinecerfont (Crenessity) este un medicament recent aprobat pentru CAH, administrat în plus față de tratamentul cu steroizi.
- Acest lucru reduce nivelurile ridicate de hormoni androgeni din organism și poate ajuta la reducerea dozei zilnice de steroizi.
- Prin reducerea dozei de steroizi, există posibilitatea de a minimiza efectele secundare asociate cu utilizarea pe termen lung a steroizilor.
- Deși acesta nu este un leac pentru boală, este un pas major înainte în îmbunătățirea calității vieții pacienților cu CAH.
- Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți CAH, este important să discutați cu endocrinologul sau medicul de familie pentru a vedea dacă acest nou tratament este potrivit pentru dumneavoastră .
💬 Comments (0)
Nu au fost postate încă comentarii. Adaugă comentariul tău aici pentru prima dată.
Adaugă comentariul tău