Sunteți îngrijorat de creșterea copilului dumneavoastră din cauza acondroplaziei? Să aflăm mai multe despre medicamentul Voxzogo (vosoritidă)

Poate că ești îngrijorat, poate chiar speriat, în legătură cu creșterea copilului tău, în special înălțimea lui. Este normal să te simți așa ca părinte care trăiește cu o afecțiune numită acondroplazie. Dar nu ești singurul. Datorită progreselor în știința medicală, există acum noi tratamente care pot ajuta în cazul acestor afecțiuni. Astăzi, vorbim despre un medicament numit Voxzogo, care a adus o nouă speranță, în special pentru copiii cu acondroplazie.

Ce este mai exact acondroplazia?

Simplu spus, acondroplazia este o afecțiune genetică care provoacă nanism. Aceasta afectează modul în care cresc oasele copiilor, în special oasele lungi (cele din brațe și picioare). Este o afecțiune foarte rară, care apare la aproximativ una din 15.000 până la 40.000 de nașteri.

În majoritatea cazurilor, aceasta nu este o afecțiune moștenită de la părinți, ci ceva ce apare în propriul corp al copilului din cauza unei noi modificări genetice (mutații). Așadar, nu vă simțiți vinovați pentru asta. Această afecțiune poate cauza probleme de sănătate suplimentare pe măsură ce copilul crește, cum ar fi obezitatea, infecțiile urechii și probleme cu nervii din coloana vertebrală și creier.

Există mai multe simptome comune care pot fi observate la un copil cu acondroplazie.

Cum funcționează Voxzogo?

Pentru a înțelege acest lucru, trebuie mai întâi să învățăm puțin despre plăcile de creștere . Gândiți-vă la aceste plăci de creștere de la capetele oaselor noastre lungi ca la spațiul în care se așterne constant asfalt nou atunci când se construiește un drum. Sunt alcătuite dintr-un țesut puternic și flexibil numit cartilaj. Pe măsură ce un copil crește, acest cartilaj se transformă în os, iar osul se lungește. Când copilul este complet crescut, aceste plăci de creștere se închid, iar creșterea în înălțime se oprește.

La copiii cu acondroplazie, o mutație a genelor (ADN) perturbă unul dintre sistemele de transmitere a mesajelor din organism. Există două sisteme de mesagerie în corpul nostru care afectează creșterea oaselor:

1. Sistem care stimulează creșterea osoasă.

2. Sistemul care reduce (oprește) creșterea osoasă.

În acondroplazie, modificarea genetică determină hiperactivitatea sistemului de semnalizare care încetinește creșterea osoasă.

Scopul acestui tratament este de a utiliza acest medicament în timp ce plăgile de creștere ale copilului sunt deschise, ajutându-l să atingă o creștere maximă. Când plăgile de creștere se închid, ceea ce înseamnă că copilul se oprește din creștere, administrarea medicamentului este oprită. Acest lucru este stabilit de medicul dumneavoastră.

Cum folosești acest medicament?

Voxzogo este o injecție care se administrează subcutanat copilului dumneavoastră în fiecare zi, aproximativ la aceeași oră în fiecare zi . Este concepută astfel încât să o puteți administra acasă.

• Locuri de injectare: Aceasta se injectează sub pielea copilului dumneavoastră. Puteți folosi coapsa, abdomenul (la aproximativ cinci centimetri de buric), fesele sau partea din spate a brațului copilului dumneavoastră.
• Cel mai important lucru: Nu repetați injectarea în același loc. Dacă vă injectați astăzi într-un loc, mâine injectați în alt loc. Numim aceasta „rotație a locului de injectare”. Aceasta poate reduce disconfortul precum roșeața și durerea. Nu injectați în zone cu piele umflată, învinețită, roșie sau întărită.
• O măsură obligatorie: Cu o oră înainte de injecție, hrăniți copilul cu o masă sănătoasă și dați-i un pahar mare (aproximativ 225-290 ml) de apă, lapte sau suc de fructe. Acest medicament poate provoca uneori scăderea tensiunii arteriale, ceea ce vă poate face să vă simțiți obosiți sau amețiți. Administrarea de alimente și lichide copilului dumneavoastră în prealabil poate reduce considerabil acest risc.

Doza de medicament administrată unui copil este determinată de greutatea acestuia. Trebuie să-i spuneți medicului dacă greutatea copilului se modifică. Medicul dumneavoastră vă va instrui cu privire la modul exact de injectare a medicamentului în copilul dumneavoastră. Nu încercați niciodată să faceți acest lucru singur până nu ați primit această instruire. De asemenea, citiți cu atenție prospectul cu instrucțiuni care vine împreună cu medicamentul.

Care sunt posibilele efecte secundare?

Ca orice medicament, Voxzogo poate provoca unele reacții adverse. Este important să fiți conștienți de acestea.

• Reacții la locul injectării: Acesta este cel mai frecvent efect secundar. Pot apărea roșeață, umflături, mâncărimi, vânătăi sau durere la locul injectării. Acestea pot fi tratate prin aplicarea unei comprese reci pe zona afectată. Asigurați-vă că discutați cu medicul dumneavoastră înainte de a lua orice medicament pentru durere sau mâncărime.
• Tensiune arterială scăzută: După cum am menționat anterior, cel mai bine este să evitați acest lucru prin administrarea de alimente și băuturi înainte de injecție. Dacă copilul dumneavoastră se simte amețit sau obosit, spuneți-i să se ridice încet, folosind un suport dacă este necesar. Dacă se simte amețit, spuneți-i să se așeze sau să se întindă. Dacă această afecțiune persistă sau se agravează, solicitați sfatul medicului.
• Deranjamente stomacale și vărsături: Unii copii pot avea deranjamente stomacale (gastroenterită) sau vărsături. În această perioadă, dați-le multe lichide și cantități mici de alimente ușoare și fade (de exemplu, biscuiți prăjiți, pâine prăjită, banane, supă ușoară). Dacă acestea persistă, spuneți medicului dumneavoastră.
• Dureri articulare: Unii copii pot avea dureri articulare. Discutați și cu medicul dumneavoastră despre acest aspect.
• Modificări ale analizelor de sânge: Acest medicament poate crește nivelul unui test de sânge numit fosfatază alcalină. Aceasta este o măsură a funcției hepatice sau osoase. Prin urmare, este foarte important să continuați să faceți analizele de sânge conform prescripției medicului dumneavoastră.

Câteva lucruri mai importante de știut

Cât durează până când acest medicament își face efectul?

Conform cercetărilor, este nevoie de câteva luni pentru a observa o creștere a ratei de creștere a copiilor. Cu toate acestea, rezultatele pot varia de la copil la copil. Așadar, aveți răbdare și continuați tratamentul așa cum vă spune medicul. Medicul monitorizează constant progresul copilului.

Pentru cine nu este potrivit acest medicament?

Dacă copilul dumneavoastră are afecțiuni renale, asigurați-vă că îl informați pe medic. Este posibil ca medicul să decidă să nu prescrie acest medicament copiilor cu afecțiuni renale severe.

Este acesta un medicament special?

Da. Voxzogo este un medicament de specialitate.Asta înseamnă că acesta nu este un medicament pe care îl puteți obține de la o farmacie obișnuită. Acestea sunt medicamente scumpe pentru boli rare sau complexe. Există o procedură specială pentru obținerea acestora. După ce medicul dumneavoastră vă prescrie acest medicament, o farmacie specializată vă va contacta și vă va explica cum să primiți medicamentul la domiciliu.