Новый метод лечения врожденной гиперплазии надпочечников! Что вам нужно знать об этом заболевании.

Есть ли в вашей семье кто-нибудь, особенно ребенок, с врожденным гормональным расстройством? Возможно, вам знакомы такие проблемы, как задержка роста, раннее половое созревание и нерегулярные менструальные циклы у женщин. Редкое генетическое заболевание, которое может вызывать эти симптомы, называется «врожденная гиперплазия надпочечников». Мы будем называть ее сокращенно ВГН (врожденная гиперплазия надпочечников). Сегодня мы кратко поговорим об этом заболевании и о новом методе его лечения.

Проще говоря, что такое ВГС?

Врожденная гиперплазия надпочечников (ВГН) — это генетическое заболевание, при котором надпочечники, две небольшие железы, расположенные над почками, не вырабатывают кортизол — гормон, необходимый для нашей жизни.

Представьте наш организм как фабрику. Когда уровень одного из продуктов (кортизола) на этой фабрике падает, центр управления в головном мозге (гипофиз) приходит в сбой и посылает сигналы (АКТГ) в надпочечники, чтобы они работали интенсивнее. Из-за этой чрезмерной стимуляции, хотя выработка кортизола не увеличивается, вместо этого начинается производство большего количества мужских гормонов, называемых андрогенами .

Этот гормональный дисбаланс может вызвать множество проблем:

• Девочки: При рождении наружные половые органы могут выглядеть так же, как у мальчика.
• Для обеих сторон: в более позднем возрасте могут возникнуть такие проблемы, как задержка роста, преждевременное половое созревание и бесплодие.

Кроме того, у некоторых пациентов с ВГН может быть снижена выработка другого важного гормона, альдостерона. Без этого гормона ВГН может протекать в очень тяжелой форме, приводя к шоку, коме или даже смерти.

70-летнее лечение и новая надежда

В течение десятилетий единственным методом лечения ВГН было восполнение низкого уровня гормона кортизола в организме с помощью высоких доз стероидов , таких как гидрокортизон. Однако длительный прием таких высоких доз стероидов может вызвать ряд побочных эффектов. Наиболее распространенными из них являются увеличение веса, повышение артериального давления, ослабление костей и задержка роста у детей.

Как действует этот новый препарат (Кринецерфонт)?

Это самое важное. В отличие от старого лечения, это новое лекарство действует совершенно по-другому.

Препарат «Кринесурфонт» не содержит гормонов извне. Вместо этого он напрямую воздействует на центр управления головного мозга (гипофиз) и блокирует высвобождение нежелательного сигнала (АКТГ), стимулирующего надпочечники.

Проще говоря, это как выключить «выключатель» ненужной системы. Это контролирует выработку организмом ненужных гормонов «андрогенов».

Главное преимущество этого метода заключается в том, что, поскольку уровень андрогенов контролируется, дозу стероидов, необходимую для поддержания гормонального баланса, можно значительно снизить . Это означает, что побочные эффекты, вызываемые стероидами, также могут быть значительно уменьшены.

Кому этот препарат подходит лучше всего?

Препарат «Кринесурфонт» в настоящее время одобрен для лечения пациентов с ВГС старше 4 лет . Он не заменяет стероиды, а является дополнением к ним.Дополнительная процедура.

• Для детей: Поскольку дети еще растут, высокие дозы стероидов могут оказать существенное влияние на их рост. Поэтому это лекарство, позволяющее снизить дозу стероидов, может быть для них очень полезным. Это особенно важно в подростковом возрасте, когда сложно контролировать гормоны.
• Для взрослых: Это лечение также может облегчить состояние взрослых, страдающих от побочных эффектов длительного приема стероидов или испытывающих трудности с поддержанием стабильного уровня гормонов.

Узнайте о побочных эффектах и ​​мерах безопасности.

В ходе клинических испытаний было зарегистрировано лишь несколько незначительных, временных побочных эффектов этого препарата.

• У взрослых: усталость, головная боль, головокружение, боли в суставах.
• У детей: головная боль, боль в животе, усталость, заложенность носа.

Важно отметить, что большинство этих симптомов были легкими, и число пациентов, которым пришлось прекратить прием лекарства, было очень низким.

Особое предупреждение: Остерегайтесь надпочечникового криза!

При приеме этого препарата очень важно помнить о серьезном состоянии, называемом «надпочечниковый криз». Проще говоря, это состояние может возникнуть, если организм не получает необходимое количество кортизола во время сильного стресса (например, тяжелой инфекции, операции, несчастного случая).

Как мне узнать, подходит ли это лекарство мне/моему ребенку?

Это решение следует принимать после консультации с вашим врачом, особенно с эндокринологом . Ваш врач учтет множество факторов, включая результаты анализов крови, темпы роста, вес, артериальное давление и текущий уровень гормонов, чтобы определить, подходит ли вам это лекарство.

Это не лекарство от ВГС, но есть большая надежда, что оно поможет улучшить качество жизни пациентов, уменьшить побочные эффекты стероидов и упростить гормональную терапию.