Как родитель, я понимаю, как тяжело на душе, когда врач говорит, что у вашего малыша спинальная мышечная атрофия, или, как мы все знаем, «спинальная мышечная атрофия» (СМА). Но с развитием медицинской науки появились новые, очень перспективные методы лечения таких заболеваний. Сегодня мы поговорим об одном таком особенном, современном препарате. Это препарат под названием Онасемноген Абепарвовек.
Know your body mass index (BMI) and weight classification
Проще говоря, что же это за онасемноген абепарвовек?
Название немного сложное, но давайте не будем усложнять. Возможно, вы слышали об этом препарате под торговой маркой «Золгенсма». Это не обычная таблетка или капсула. Это генная терапия .
Представьте, что каждая функция нашего организма контролируется генами. Как компьютерная программа. При СМА (спинально-мышечной атрофии) дефект наблюдается в гене, который производит белок, необходимый для функционирования мышц. Таким образом, лечение онасемногеном абепарвовеком заключается в том, чтобы ввести в организм ребенка копию здорового гена вместо дефектного. Этот здоровый ген переносится к нервным клеткам организма с помощью безвредного модифицированного вируса (аденоассоциированного вируса).
Важно понимать, что это не тот метод лечения, который полностью излечит СМА. Однако он может помочь остановить прогрессирование заболевания и способствовать нормальному функционированию и укреплению мышц ребенка.
Как проводится это лечение?
Этот препарат вводится в больнице под полным наблюдением врачей-специалистов и медперсонала. Это внутривенное введение. Подобно физиологическому раствору, препарат медленно вводится в организм в течение примерно часа. Обычно эта процедура проводится только один раз в жизни.
Это лечение может быть назначено новорожденным и маленьким детям. Решение о целесообразности данного лечения примет врач-специалист, осматривающий ребенка. Поэтому не стоит беспокоиться.
Что нужно сообщить врачу перед началом лечения
Поскольку это очень современный метод лечения, крайне важно сообщить медицинской команде все подробности о состоянии здоровья вашего ребенка до начала лечения. Обязательно расскажите им именно об этих моментах.
- Если у ребенка заболевание сердца .
- Если ранее у вас были зарегистрированы какие-либо заболевания печени или изменения уровня печеночных ферментов.
- В кровиЕсли у вас заболевание крови, например, низкое количество тромбоцитов.
- Если у вас ранее была аллергическая реакция на это лекарство или на любые другие лекарства или продукты питания.
- Если мать беременна, пытается забеременеть или кормит грудью.
Предоставление этой информации в точном виде крайне важно для безопасности ребенка.
Какие возможные побочные эффекты могут возникнуть при этом лечении?
Как и любое лекарство, это лечение может вызывать некоторые побочные эффекты. Некоторые из них нормальны, но есть и такие, на которые следует обратить особое внимание. Давайте разберем их подробнее.
| Побочный эффект | Описание и что делать |
|---|---|
| О серьезных побочных эффектах следует немедленно сообщить врачу. | |
| Симптомы поражения печени | Это наиболее важный и наиболее распространенный серьезный побочный эффект. Следите за такими симптомами, как пожелтение глаз или кожи (похоже на желтуху), темно-желтая/коричневая моча, темный стул, боль в верхней правой части живота, тошнота, потеря аппетита и сильная усталость. Если вы заметите что-либо из перечисленного , немедленно сообщите об этом своему врачу . |
| Аллергические реакции | Если у вас появились такие симптомы, как кожная сыпь, зуд, отек лица, губ или языка, или затруднение дыхания, это неотложная ситуация. Немедленно сообщите об этом своему врачу. |
| Необычное кровотечение или синяк | Из-за снижения уровня тромбоцитов кровотечение может не прекращаться даже из-за небольшой раны, и под кожей могут появиться синяки. Сообщите об этом своему врачу. |
| Признаки инфекции | Если у вас без видимой причины поднялась температура, появился озноб, боль в горле или кашель, сообщите об этом своему врачу. |
| Побочные эффекты, как правило, не являются серьезными, но о них следует сообщить врачу. | |
| Рвота | После лечения у вашего ребенка может быть рвота. Обычно это проходит в течение нескольких дней. Однако, если рвота не проходит или если у ребенка возникают трудности, сообщите об этом врачу. |
Что, если я получу передозировку?
Поскольку это лекарство вводится под наблюдением врача в стационаре, вероятность передозировки невелика. Однако, если вы подозреваете, что это произошло, следует немедленно сообщить об этом в отделение неотложной помощи больницы . При необходимости вы также можете обратиться за консультацией в Национальный токсикологический центр при Национальной больнице Коломбо .
Что следует учитывать во время и после лечения
Анализы крови
До и после лечения вашему ребенку необходимо будет регулярно сдавать анализы крови для контроля функции печени и уровня тромбоцитов в течение определенного периода времени. Это необходимо для безопасности вашего ребенка, поэтому очень важно сдавать эти анализы строго в запланированные даты, как это указано врачом.
Обращение с биологическими жидкостями и отходами.
Это очень важный момент, на который многие не обращают внимания. После лечения часть этого лекарства (модифицированного вируса) может выделяться с калом и мочой ребенка в течение месяца и более. Поэтому членам семьи следует быть особенно внимательными при смене и чистке подгузников ребенка.
- При каждой смене подгузника надевайте перчатки .
- Использованный подгузник поместите в плотно закрытый пластиковый пакет и выбросьте в отдельный мусорный бак.
- После смены подгузника тщательно вымойте руки с мылом.
- Если одежда или постельное белье вашего ребенка испачкались фекалиями или мочой, постирайте их отдельно в горячей воде.
Не беспокойтесь об этом. Перед выпиской из больницы и возвращением домой медицинская бригада даст вам четкие инструкции о том, как это делать.
Главный вывод
- Онасемноген Абепарвовек (Золгенсма) — это специфическая генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), которая вводится внутривенно один раз в течение всей жизни.
- Хотя это и не излечивает болезнь полностью, это значительно помогает контролировать ее прогрессирование и улучшить качество жизни ребенка.
- Перед началом лечения крайне важно сообщить врачу полную историю болезни ребенка (особенно о проблемах с печенью, сердцем и кровью).
- Будьте очень внимательны к признакам поражения печени (пожелтение кожи/глаз, потемнение мочи) после лечения. Если вы заметите какие-либо из этих признаков, немедленно сообщите об этом своему врачу.
- В течение нескольких месяцев после лечения крайне важно следовать рекомендациям врача при обращении с подгузниками и отходами детского организма.
- Если у вас есть какие-либо опасения по поводу этого лечения, никогда не гадайте, а спросите врача или медицинскую команду, лечащую вашего ребенка.
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.