Что нужно знать о препарате Спинраза (Нусинерсен), используемом для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

Иногда нас, родителей, очень беспокоят даже незначительные изменения в поведении наших детей, не так ли? Представьте, если ваш малыш не держит шею прямо, как другие дети, не переворачивается как следует или не садится – вполне естественно, что вы немного волнуетесь. Иногда причиной таких проблем может быть спинальная мышечная атрофия , или сокращенно СМА . Сегодня мы поговорим о препарате «Спинраза», используемом во всем мире для лечения этого заболевания.

Проще говоря, что такое спинальная мышечная атрофия (СМА)?

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это генетическое заболевание . Это означает, что оно может передаваться из поколения в поколение. При этом заболевании мышцы нашего тела постепенно ослабевают. Эта слабость может затруднить ребенку держание шеи в прямом положении, самостоятельное сидение, ходьбу, а в некоторых тяжелых случаях — даже такие простые действия, как глотание и дыхание.

Существует несколько типов этого заболевания, которые различаются по возрасту, в котором начинают проявляться симптомы.

• СМА с ранним началом: Когда симптомы появляются у очень маленького ребенка (до 6 месяцев).
• Ювенильная/поздняя спинальная мышечная атрофия: если симптомы появляются в детстве (после 6 месяцев).
• СМА с началом во взрослом возрасте: если симптомы появляются после достижения совершеннолетия.

В лечении этого заболевания препарат Спинраза играет очень важную роль. Давайте поговорим о нем подробнее.

Как проводится лечение препаратом Спинраза (Нусинерсен)?

Спинраза вводится не в виде обычной инъекции, а в виде интратекальной инъекции . Проще говоря, препарат вводится непосредственно в спинномозговую жидкость, которая находится внутри позвоночника. Эту процедуру должны проводить только специально обученные врачи. Поэтому лечение обычно проводится в специализированном лечебном центре при больнице. Этот процесс может занять несколько часов.

В начале лечения вводят четыре дозы, называемые «нагрузочными дозами», с небольшими интервалами.

1. Первые три дозы вводятся с интервалом в 14 дней.

2. Четвертая доза вводится через 30 дней после третьей дозы.

После этих четырех доз лечение продолжается одной дозой каждые четыре месяца .

Иногда перед назначением этого лекарства вам могут провести анализы крови и мочи .Ваш врач может назначить несколько доз. Это необходимо для того, чтобы проверить, оказывает ли лекарство какое-либо действие. Однако только ваш врач может решить, как часто вам будут давать лекарство, какую дозировку следует назначить и какие анализы вам необходимо пройти.

Каковы результаты применения этого лекарства?

Для изучения эффективности препарата Спинраза были проведены два крупных исследования: одно — на очень маленьких детях (с ранним началом заболевания), а другое — на детях старшего возраста (с поздним началом заболевания).

В этих исследованиях некоторым детям давали препарат Спинраза. Другой группе проводили фиктивную процедуру . Это означает, что им фактически не вводили препарат, а просто прокалывали тонкой иглой. Это делается для измерения истинного эффекта препарата.

Результаты действительно обнадеживают.

• В исследовании с участием маленьких детей было отмечено значительное улучшение двигательных навыков почти у половины младенцев, получавших препарат Спинраза, в то время как ни у одного из младенцев, получавших плацебо, улучшений не наблюдалось.
• В исследовании с участием детей старшего возраста: через 15 месяцев у 57% детей, получавших Спинразу, наблюдалось улучшение мышечной функции, по сравнению с лишь 26% детей, получавших плацебо.

Это показывает, насколько сильно это лечение может изменить жизнь пациентов с СМА. Но помните, это результаты исследований, и результаты у вашего ребенка могут отличаться. Лучше всего это поймет ваш врач.

Побочные эффекты и серьезные риски применения препарата Спинраза

Как и любое лекарство, Спинраза может вызывать побочные эффекты. Они незначительно различаются в зависимости от возраста, в котором начинают проявляться симптомы.

Советы по управлению распространенными побочными эффектами

• При головной боли: хорошо высыпайтесь, ешьте вовремя и пейте много воды.
• При запорах: ешьте больше фруктов, овощей и продуктов, богатых клетчаткой, и пейте много воды.
• Профилактика инфекций: часто мойте руки и избегайте прикосновений к лицу.

Хотя это распространенные побочные эффекты, если они не проходят или кажутся серьезными, обязательно сообщите об этом своему врачу.

Будьте предельно осторожны, это серьёзный риск!

Вам следует знать о двух очень редких, но очень серьезных рисках, связанных со спинразой.