Представьте, что только одна часть вашего тела, например, рука, нога или определенный участок кожи, растет аномально быстрее, чем остальные. Это очень редкое состояние, с которым некоторые люди рождаются. В медицинской терминологии мы называем эту группу состояний спектром избыточного роста, связанного с PIK3CA, или сокращенно PROS . Это действительно доставляет много проблем как человеку, который это видит, так и человеку, который это испытывает. Сегодня в этой статье мы поговорим о том, что такое PROS и о Виджойсе, первом препарате, одобренном специально для лечения этого состояния.

⚡ Interactive Clinical Tool

⚖️

BMI Calculator

Know your body mass index (BMI) and weight classification

Open Interactive Calculator →

Что же такое PROS?

Проще говоря, ПРОС — это генетическое заболевание. У всех нас в организме есть гены, которые контролируют рост, деление и гибель клеток. Ген PIK3CA — один из таких важных генов. Представьте этот ген как «переключатель», который управляет ростом наших клеток.

Однако у человека с PROS обнаруживается дефект, или мутация, в гене PIK3CA. Это приводит к тому, что «переключатель» застревает в положении «включено». Затем соответствующий белок начинает работать слишком быстро и в избытке. В результате некоторые части тела, например, кожа, кровеносные сосуды , кости и мозг, начинают бесконтрольно расти.

Важно отметить, что ПРОС поражает не все части тела. Симптомы могут различаться в зависимости от части тела и от человека к человеку. Поэтому и проявления симптомов очень разнообразны.

До настоящего времени не существовало полного излечения от PROS. Лечение было направлено на купирование симптомов. Например, применялись лекарства от боли, зуда и судорог, а также хирургическое удаление аномальных новообразований. Однако существовал риск повторного роста этих новообразований после операции.

Как действует препарат Виджойс (алпелисиб)?

Именно здесь на помощь приходит препарат Виджойс. Виджойс — первый препарат, воздействующий на основную причину ПРОС, гиперактивность, вызванную генетической мутацией.

Активным ингредиентом этого препарата является алпелисиб . Этот препарат фактически используется для лечения некоторых видов рака молочной железы . Причина в том, что онРаковые клетки растут из-за чрезмерной активности сигнального пути PIK3, как и при PROS.

Таким образом, Vijoice блокирует путь PIK3, который действует как «переключатель», застрявший в положении «включено». Это замедляет аномальный рост клеток, уменьшает размер уже растущих тканей и контролирует симптомы.

Каковы преимущества этого лекарства?

Исследования, проведенные с этим препаратом (EPIK-P1 и EPIK-P3), показали значительную пользу для пациентов.

Выгода	Простое объяснение
Более мелкие новообразования (поражения)	Было замечено, что у многих людей, принимавших этот препарат, объем аномально развившихся жировых опухолей (липом) и сосудистых мальформаций уменьшился на 20% и более.
Снижение потребности в хирургическом вмешательстве	Примерно 70% детей и 90% взрослых, принимавших Виджойс, не нуждались в хирургическом вмешательстве.
Облегчение симптомов	Пациенты сообщают о значительном уменьшении таких симптомов, как боль, зуд и усталость.
Упрощение повседневных задач	Примерно 81% пациентов, участвовавших в исследованиях, сообщили об улучшении своей способности выполнять повседневные действия и качества жизни по сравнению с периодом до начала приема препарата.

Важно: результаты могут отличаться у разных людей. Проконсультируйтесь с врачом о том, подходит ли вам это лекарство, а также о его преимуществах и рисках.Лучше всего поговорить с ними и принять решение.

Какие побочные эффекты встречаются чаще всего и как с ними справиться?

Как и любое лекарство, Виджойс может вызывать побочные эффекты . Однако большинство из них являются легкими или умеренными и поддаются лечению.

Побочный эффект	Как управлять и на что обращать внимание
Диарея	Пейте много жидкости, например, воды и сока. Если у вас появятся такие симптомы, как сильная диарея, спазмы в животе или кровь или слизь в стуле, немедленно сообщите об этом врачу .
Обезвоживание	Диарея может привести к обезвоживанию. Следите за такими симптомами, как сильное головокружение, усталость и уменьшение количества мочи. Это может негативно сказаться на почках, поэтому немедленно сообщите об этом врачу.
Язвы во рту (стоматит)	Могут появиться язвы во рту и боль. Избегайте ополаскивателей для рта, содержащих спирт. Полощите рот теплой соленой водой. Избегайте острой и кислой пищи.
Повышенный уровень сахара в крови (гипергликемия)	Перед началом приема этого лекарства и во время лечения ваш врач будет проверять уровень сахара в крови. Сообщите врачу, если у вас появятся такие симптомы, как сильная жажда, частое мочеиспускание или усталость. Людям с сахарным диабетом следует быть особенно внимательными в этом отношении.
Истончение волос (алопеция)	Во время лечения может наблюдаться выпадение или истончение волос. Используйте мягкие шампуни. Обсудите это со своим врачом.

Могут ли возникнуть проблемы при одновременном приеме других лекарств?

Да. Виджойс может взаимодействовать с некоторыми другими лекарствами. Проще говоря, некоторые лекарства могут снизить эффективность Виджойса. Виджойс также может изменить эффективность некоторых других лекарств.

Например, на это могут влиять такие лекарства, как карбамазепин для лечения эпилепсии, рифампицин для лечения туберкулеза, а также растительные препараты, такие как зверобой.

Поэтому, прежде чем начать прием этого препарата, крайне важно сообщить врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете в настоящее время (включая витамины, растительные препараты и обезболивающие), чтобы он или она могли внести необходимые корректировки.

Главный вывод

ПРОС — это редкое заболевание, при котором части тела растут аномально из-за мутации в гене под названием «PIK3CA».
Виджойс (алпелисиб) — первый препарат, одобренный для воздействия на основной процесс, вызывающий это заболевание.
Это может помочь уменьшить аномальные новообразования, снизить необходимость в хирургическом вмешательстве и улучшить качество жизни.
Могут возникнуть побочные эффекты, такие как диарея, повышение уровня сахара в крови и язвы во рту, и очень важно своевременно принимать меры и сообщить об этом врачу.
Крайне важно сообщить врачу обо всех других лекарствах, которые вы принимаете. Никогда не начинайте и не прекращайте прием каких-либо лекарств без консультации с врачом.