Predstavte si, že iba jedna časť vášho tela, napríklad ruka, noha alebo určitá oblasť kože, rastie abnormálne rýchlejšie ako zvyšok. Ide o veľmi zriedkavý stav, s ktorým sa niektorí ľudia rodia. V medicíne túto skupinu stavov nazývame PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum alebo skrátene PROS . Je to niečo, čo spôsobuje veľa problémov osobe, ktorá to vidí, ako aj osobe, ktorá to zažíva. Dnes si v tomto článku povieme, čo je toto PROS a o lieku Vijoice, prvom lieku schválenom špeciálne na tento stav.
Čo presne je PROS?
Jednoducho povedané, PROS je genetická porucha. Všetci máme v tele gény, ktoré riadia rast, delenie a smrť buniek. „PIK3CA“ je jeden z takýchto dôležitých génov. Predstavte si tento gén ako „prepínač“, ktorý riadi rast našich buniek.
U osoby s PROS sa však nachádza chyba alebo mutácia v géne „PIK3CA“. To spôsobuje, že „prepínač“ zostane zaseknutý v polohe „zapnuté“. Potom daný proteín začne pracovať príliš rýchlo a príliš intenzívne. V dôsledku toho niektoré časti tela, napríklad koža, cievy , kosti a mozog, začnú nekontrolovateľne rásť.
Dôležité je, že PROS nepostihuje každú časť tela. Môže sa líšiť od jednej časti tela k druhej a od človeka k človeku. Preto sú aj príznaky veľmi rozmanité.
Doteraz neexistoval úplný liek na PROS. Liečba sa zameriavala na zvládnutie symptómov. Napríklad lieky proti bolesti, svrbeniu a záchvatom a chirurgický zákrok na odstránenie abnormálnych výrastkov. Existovalo však riziko, že tieto výrastky po operácii opäť vyrastú.
Ako účinkuje liek Vijoice (alpelisib)?
A tu prichádza na rad liek Vijoice. Vijoice je prvý liek, ktorý sa zameriava na základnú príčinu PROS, hyperaktivitu spôsobenú genetickou mutáciou.
Liečivom v tomto lieku je alpelisib . Tento liek sa v skutočnosti používa na liečbu niektorých typov rakoviny prsníka . Dôvodom je, že...Rakovinové bunky rastú v dôsledku nadmernej aktivity dráhy PIK3, rovnako ako pri PROS.
Vijoice teda blokuje dráhu PIK3, ktorá funguje ako „prepínač“ zaseknutý v polohe „zapnuté“. To spomaľuje abnormálny rast buniek, zmenšuje veľkosť už rastúcich tkanív a kontroluje príznaky.
Aké sú výhody tohto lieku?
Štúdie vykonané s týmto liekom (EPIK-P1 a EPIK-P3) preukázali významný prínos pre pacientov.
| Výhoda | Jednoduché vysvetlenie |
|---|---|
| Menšie výrastky (lézie) | Bolo pozorované, že u mnohých ľudí, ktorí užívali tento liek, sa objem abnormálne vyvinutých tukových nádorov (lipómov) a cievnych malformácií znížil o 20 % alebo viac. |
| Znížená potreba chirurgického zákroku | Približne 70 % detí a 90 % dospelých užívajúcich Vijoice nepotrebovalo chirurgický zákrok. |
| Úľava od príznakov | Pacienti hlásili významné zníženie príznakov, ako je bolesť, svrbenie a únava. |
| Zjednodušenie každodenných úloh | Približne 81 % pacientov, ktorí sa zúčastnili štúdií, uviedlo, že ich schopnosť vykonávať každodenné činnosti a kvalita života sa zlepšili v porovnaní s obdobím pred užívaním lieku. |
Dôležité: Tieto výsledky nemusia byť u každého rovnaké. Porozprávajte sa so svojím lekárom o tom, či je tento liek pre vás vhodný a aké sú jeho výhody a riziká.Najlepšie je sa s nimi porozprávať a rozhodnúť.
Aké sú najčastejšie vedľajšie účinky a ako ich zvládnuť?
Tak ako každý liek, aj Vijoice môže spôsobovať vedľajšie účinky . Väčšina z nich je však mierna alebo stredne závažná a možno ich zvládnuť.
| Vedľajší účinok | Ako sa zvládať a na čo si dať pozor |
|---|---|
| Hnačka | Pite veľa tekutín, ako je voda a džús. Ak sa u vás vyskytnú príznaky, ako je silná hnačka, žalúdočné kŕče alebo krv či hlien v stolici, okamžite to povedzte svojmu lekárovi . |
| Dehydratácia | Hnačka môže spôsobiť dehydratáciu. Dávajte si pozor na príznaky, ako sú extrémne závraty, únava a znížené močenie. Tieto môžu ovplyvniť vaše obličky, preto to ihneď oznámte svojmu lekárovi. |
| Vredy v ústach (stomatitída) | Môžu sa vyskytnúť vredy a bolesť v ústach. Vyhýbajte sa ústnym vodám obsahujúcim alkohol. Vypláchnite si ústa vlažnou slanou vodou. Vyhýbajte sa koreneným a kyslým jedlám. |
| Zvýšená hladina cukru v krvi (hyperglykémia) | Pred začatím užívania tohto lieku a počas liečby vám lekár skontroluje hladinu cukru v krvi. Informujte svojho lekára, ak máte príznaky, ako je nadmerný smäd, časté močenie alebo únava. Ľudia s cukrovkou by mali byť v tomto smere obzvlášť opatrní. |
| Riedenie vlasov (alopécia) | Počas liečby sa môže vyskytnúť vypadávanie alebo rednutie vlasov. Používajte jemné šampóny. Poraďte sa o tom so svojím lekárom. |
Môžu byť problémy s inými liekmi?
Áno. Vijoice môže interagovať s niektorými inými liekmi. Jednoducho povedané, niektoré lieky môžu znížiť účinnosť lieku Vijoice. Vijoice môže tiež zmeniť účinnosť niektorých iných liekov.
Napríklad lieky ako karbamazepín na epilepsiu, rifampicín na tuberkulózu a rastlinné produkty ako ľubovník bodkovaný to môžu ovplyvniť.
Preto je pred začatím užívania tohto lieku nevyhnutné informovať svojho lekára o všetkých liekoch, ktoré v súčasnosti užívate (vrátane vitamínov, rastlinných produktov a liekov proti bolesti), aby mohol vykonať potrebné úpravy.
Posolstvo na odnesenie domov
- PROS je zriedkavý stav, pri ktorom časti tela rastú abnormálne v dôsledku mutácie v géne nazývanom „PIK3CA“.
- Vijoice (alpelisib) je prvý liek schválený na cielené pôsobenie na základný proces, ktorý toto ochorenie spôsobuje.
- To môže pomôcť zmenšiť abnormálne výrastky, znížiť potrebu chirurgického zákroku a zlepšiť kvalitu života.
- Môžu sa vyskytnúť vedľajšie účinky, ako je hnačka, zvýšená hladina cukru v krvi a afty v ústach, a je veľmi dôležité ich zvládnuť a informovať lekára.
- Je nevyhnutné informovať svojho lekára o všetkých ostatných liekoch, ktoré užívate. Nikdy nezačínajte ani neprestávajte užívať žiadne lieky bez lekárskej rady.
💬 Comments (0)
Zatiaľ neboli pridané žiadne komentáre. Prvýkrát sem pridajte svoj komentár.
Pridajte svoj komentár