Novo upanje za Duchennovo mišično distrofijo (DMD): Spoznajmo zdravilo Duvyzat?

Razumem, kako težko in strašljivo mora biti, ko vam zdravnik pove, da ima vaš otrok Duchennovo mišično distrofijo (DMD). To je genetska bolezen, ki prizadene predvsem dečke in postopoma slabi njihove mišice. Simptomi se običajno pojavijo v zgodnjem otroštvu. Popolnega zdravila za DMD še ni. Ampak brez skrbi. Medicinska znanost napreduje iz dneva v dan. S tem napredkom je novo upanje to novo zdravilo, imenovano Duvyzat. Pogovorimo se o tem preprosto.

Kaj je zdravilo Duvyzat? Kako deluje?

Preprosto povedano, naše mišice potrebujejo nenehno vzdrževanje, da ostanejo močne. Predstavljajte si mišice v našem telesu kot opečnato steno. Da bi ta stena ostala močna in povezana, potrebuje dobro plast malte. Podobno je za ohranjanje močnih mišičnih celic bistvena posebna beljakovina, imenovana distrofin , ki je kot malta.

Duchennova mišična distrofija (DMD) je genetska bolezen, ki se pojavi, ko telo bodisi ne proizvaja dovolj beljakovine distrofina, bodisi je ne proizvaja dovolj bodisi je ne proizvaja dovolj. Ko se to »lepilo« izgubi, mišična stena postane šibka, se razgradi in je ni mogoče popraviti. Zato mišice sčasoma oslabijo.

Poleg te težave imajo otroci z DMD prekomerno aktivne encime, imenovane histonske deacetilaze (HDAC) . To povzroča kronično vnetje v mišicah. To še dodatno zmanjša obnovo mišic, mišice pa nadomesti maščobno in brazgotinsko tkivo.

Do sedaj so zdravniki za zdravljenje DMD uporabljali steroide, fizioterapijo in pripomočke, kot so invalidski vozički. Vendar je Duvyzat prvo nesteroidno zdravilo. Deluje tako, da nadzoruje prekomerno aktiven encim HDAC. To zmanjša vnetje v mišicah in jim omogoči razgradnjo. To pomeni, da se hitrost slabljenja mišic upočasni.

Kako naj uporabljam to zdravilo?

Duvyzat je tekoče zdravilo, ki ga jemljete peroralno. Jemati ga je treba dvakrat na dan, zjutraj in zvečer, s hrano .

• Zelo pomembno je, da zdravilo jemljete vsak dan ob istem času .
• Pred uporabo stekleničke z zdravilom jo morate dobro pretresti vsaj 30 sekund .
• Zdravilo odmerite s posebno brizgo , ki je priložena.
• Najpomembneje: tega zdravila ne mešajte z vodo ali katero koli drugo tekočino.

Zdravnik vam lahko to zdravilo predpiše samostojno ali pa ga predpiše skupaj s steroidi. Odločitev bo odvisna od otrokovega stanja.

Kako so bile lastnosti tega zdravila preučene?

V obsežni študiji, ki je preučevala učinkovitost in varnost tega zdravila, so fante z DMD razdelili v dve skupini.

1. Prva skupina: Prejeli so zdravilo Duvyzat.

2. Skupina 2: Prejeli so nekaj, kar je bilo videti kot zdravilo, vendar ni vsebovalo aktivne sestavine. V medicini temu pravimo »placebo« .

To se naredi za merjenje dejanskega učinka droge, koliko se razlikuje od samega bivanja tam. Vsi udeleženci te študije so bili fantje. Njihova povprečna starost je bila 9 let.

Po 72 tednih zdravljenja so izmerili spremembe v otrokovih sposobnostih. Za to so uporabili več drugih testov.

• Ocena sposobnosti osebe z DMD za opravljanje vsakodnevnih dejavnosti (NSAA) po lestvici North Star Ambulatory Assessment: Metoda za merjenje sposobnosti osebe z DMD za opravljanje vsakodnevnih dejavnosti.
• Šestminutni test hoje: Preverite, koliko lahko prehodite v 6 minutah.
• MRI testi: Merijo spremembe maščobnih oblog v mišicah stegenskega predela.

Kakšni so bili rezultati študije?

Rezultati so resnično spodbudni. DMD je stanje, pri katerem se simptomi sčasoma poslabšujejo. V tej študiji je bilo jasno, da je bila stopnja poslabšanja pri otrocih, ki so jemali zdravilo Duvyzat, veliko počasnejša kot pri otrocih, ki zdravila niso jemali (placebo) .

• Moč in gibljivost: Čas, potreben za vzpon po štirih stopnicah, se je pri otrocih, ki so jemali zdravilo Duvyzat, po 72 tednih povečal za le 1,25 sekunde. Pri otrocih, ki zdravila niso jemali, pa je trajalo približno 3 sekunde dlje. To pomeni, da je zdravilo Duvyzat upočasnilo upad njihove sposobnosti vzpenjanja po stopnicah za približno 40 %.
• Rezultati NSAA: Na koncu študije je bilo zmanjšanje rezultatov NSAA pri otrocih, ki so jemali zdravilo Duvyzat, bistveno manjše kot pri tistih, ki zdravila niso jemali. To kaže tudi na zmanjšanje stopnje upada mišične moči.

Ti rezultati se lahko pri vašem otroku razlikujejo, zato se morate pred odločitvijo o koristih in tveganjih tega zdravila pogovoriti s svojim zdravnikom.

Neželeni učinki in kako jih obvladati?

Kot vsako zdravilo ima lahko tudi zdravilo Duvyzat neželene učinke. Pomembno se je tega zavedati.

To niso edini simptomi. Če opazite kakršne koli druge nenavadne simptome, se o njih pogovorite s svojim zdravnikom.

Ali lahko pride do težav z drugimi zdravili?

Da, zdravilo Duvyzat lahko medsebojno deluje z nekaterimi drugimi zdravili. Zato je pomembno, da svojega zdravnika obvestite o vseh zdravilih, ki jih vaš otrok jemlje, vključno z zdravili na recept, zdravili brez recepta, vitamini in zeliščnimi izdelki.

Še posebej obvestite svojega zdravnika, če jemljete naslednja zdravila:

• Nekatera zdravila za zniževanje holesterola (npr. atorvastatin, simvastatin)
• Zdravila za sladkorno bolezen, kot je metformin
• Zdravila, ki vplivajo na srčni ritem (npr. amiodaron)
• Nekateri antibiotiki (npr. azitromicin, ciprofloksacin)
• Nekatera zdravila za duševne bolezni
• Nekatera zdravila za alergije

Ta seznam ni popoln, zato je najbolje, da svojega zdravnika obvestite o vsem, kar vaš otrok jemlje.