Kot starš razumem, kako težko vam je pri srcu, ko vam zdravnik pove, da ima vaš malček spinalno mišično atrofijo oziroma tisto, kar vsi poznamo kot "spinalno mišično atrofijo" (SMA). Toda z napredkom medicinske znanosti so se pojavila nova, zelo obetavna zdravljenja za obravnavo takšnih stanj. Danes govorimo o enem takem zelo posebnem, sodobnem zdravilu. To je zdravilo z imenom Onasemnogen Abeparvovec.
Know your body mass index (BMI) and weight classification
Preprosto povedano, kaj je ta Onasemnogen Abeparvovec?
To je nekoliko zapleteno ime, ampak naj bo preprosto. Morda ste že slišali za to zdravilo pod blagovno znamko 'Zolgensma'. To ni navadna tableta ali kapsula. To je genska terapija .
Predstavljajte si, da vsako funkcijo v našem telesu nadzorujejo naši geni. Tako kot računalniški program. Pri SMA obstaja napaka v genu, ki proizvaja beljakovino, ki je bistvena za delovanje mišic. Zdravljenje z Onasemnogenom Abeparvovec torej v otrokovo telo namesto okvarjenega gena vstavi kopijo zdravega gena . Ta zdravi gen se s pomočjo neškodljivo spremenjenega virusa (adeno-asociiranega virusa) prenese v živčne celice telesa.
Pomembno je, da to ni zdravljenje, ki bo popolnoma pozdravilo SMA. Vendar pa lahko pomaga ustaviti napredovanje bolezni in pomaga otrokovim mišicam, da delujejo in postanejo močnejše.
Kako se to zdravljenje izvaja?
To zdravilo se daje v bolnišnici pod polnim nadzorom zdravnikov specialistov in medicinskih sester. Gre za infuzijsko zdravljenje. Tako kot fiziološka raztopina se tudi to zdravilo počasi vnaša v telo približno eno uro. To zdravljenje se običajno da le enkrat v življenju.
To zdravljenje se lahko daje novorojenčkom in majhnim otrokom. Specializirana zdravniška ekipa, ki pregleda otroka, bo odločila, ali je to zdravljenje primerno za vašega otroka ali ne. Zato ne skrbite.
Stvari, ki jih morate povedati svojemu zdravniku pred zdravljenjem
Ker gre za zelo napredno zdravljenje, je izjemno pomembno, da pred začetkom zdravljenja zdravniško ekipo obvestite o vseh podrobnostih o zdravstvenem stanju vašega otroka. O teh stvareh jim obvezno povejte še posebej.
- Če ima otrok srčno bolezen.
- Če ste že kdaj poročali o kakršni koli bolezni jeter ali spremembah jetrnih encimov.
- V krviČe imate krvno bolezen, kot je nizko število trombocitov.
- Če ste že kdaj imeli alergijsko reakcijo na to zdravilo ali katero koli drugo zdravilo ali hrano.
- Če je mati noseča, poskuša zanositi ali doji.
Natančno posredovanje teh informacij je zelo pomembno za varnost otroka.
Kakšni so možni stranski učinki zdravljenja?
Kot vsako zdravilo lahko tudi to zdravljenje povzroči nekaj stranskih učinkov. Nekateri so normalni, vendar obstajajo nekatere stvari, na katere moramo biti zelo previdni. Oglejmo si jih jasno.
| Stranski učinek | Opis in kaj storiti |
|---|---|
| Resni neželeni učinki, o katerih je treba nemudoma obvestiti zdravnika | |
| Simptomi poškodbe jeter | To je najpomembnejši in najpogostejši resen neželeni učinek. Bodite pozorni na simptome, kot so porumenelost oči ali kože (podobno kot zlatenica), temno rumen/rjav urin, temno blato, bolečine v zgornjem desnem delu trebuha, slabost, izguba apetita in izjemna utrujenost. Če opazite katerega od teh simptomov , nemudoma obvestite svojega zdravnika . |
| Alergijske reakcije | Če opazite simptome, kot so kožni izpuščaj, srbenje, otekanje obraza, ustnic ali jezika ali težave z dihanjem, gre za nujno stanje. Nemudoma obvestite svojega zdravnika. |
| Nenavadna krvavitev ali modrice | Zaradi zmanjšanja števila trombocitov se krvavitev morda ne bo ustavila niti iz majhne rane, pod kožo pa se lahko pojavijo modrice. O tem obvestite tudi svojega zdravnika. |
| Znaki okužbe | Če se vam brez razloga pojavi vročina, mrzlica, boleče grlo ali kašelj, o tem obvestite svojega zdravnika. |
| Neželeni učinki, ki običajno niso resni, vendar jih je treba sporočiti zdravniku | |
| Bruhanje | Vaš otrok lahko po zdravljenju bruha. To običajno mine v nekaj dneh. Če pa bruhanje vztraja ali če ima vaš otrok težave, obvestite svojega zdravnika. |
Kaj pa, če dobim prevelik odmerek?
Ker se to zdravilo daje pod zdravniškim nadzorom v bolnišnici, je možnost prevelikega odmerjanja majhna. Če pa sumite, da se je to zgodilo, morate o tem nemudoma obvestiti bolnišnično enoto za nujno medicinsko pomoč (ETU) . Po potrebi lahko za nasvet pokličete tudi Nacionalni center za informacije o zastrupitvah v Nacionalni bolnišnici Colombo .
Stvari, ki jih je treba upoštevati med in po zdravljenju
Krvne preiskave
Pred in po zdravljenju bo moral vaš otrok redno opravljati krvne preiskave za spremljanje delovanja jeter in ravni trombocitov . To je zaradi otrokove varnosti, zato je zelo pomembno, da te preiskave opravite natančno ob predvidenih datumih, kot vam je naročil zdravnik.
Ravnanje s telesnimi tekočinami in odpadki
To je zelo pomembna točka, na katero mnogi ljudje ne posvečajo pozornosti. Po zdravljenju se lahko deli tega zdravila (spremenjeni virus) izločajo z otrokovim blatom in urinom še mesec dni ali več. Zato morajo biti družinski člani še posebej previdni pri menjavi in čiščenju otrokovih plenic.
- Vsakič, ko menjate plenico, nosite rokavice .
- Rabljeno plenico dajte v dobro zaprto plastično vrečko in jo odvrzite v ločen koš za smeti.
- Po menjavi plenice si temeljito umijte roke z milom.
- Če se otrokova oblačila ali posteljnina umažejo z blatom ali urinom, jih operite ločeno v vroči vodi.
Ne skrbite zaradi tega. Preden zapustite bolnišnico in greste domov, vam bo zdravstvena ekipa dala jasna navodila, kako to storiti.
Sporočilo za domov
- Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma) je specifično gensko zdravljenje za spinalno mišično atrofijo (SMA), ki se daje intravensko enkrat v življenju.
- Čeprav to ne ozdravi bolezni popolnoma, je v veliko pomoč pri nadzoru napredovanja bolezni in izboljšanju kakovosti otrokovega življenja.
- Pred zdravljenjem je nujno, da zdravnika obvestite o celotni zdravstveni anamnezi otroka (zlasti o težavah z jetri, srcem in krvjo).
- Bodite zelo previdni glede znakov okvare jeter (porumenelost kože/oči, temen urin) po zdravljenju. Če opazite kakršne koli takšne znake, nemudoma obvestite svojega zdravnika.
- Zelo pomembno je, da pri ravnanju z otroškimi plenicami in odpadki več mesecev po zdravljenju upoštevate zdravniška navodila.
- Če imate kakršne koli pomisleke glede tega zdravljenja, nikoli ne ugibajte, ampak se posvetujte z zdravnikom ali zdravniško ekipo, ki zdravi vašega otroka.
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.