Nëse ju ose dikush në familjen tuaj vuan nga një gjendje e quajtur Hiperplazia e Gjëndrës Mbiveshkore Kongjenitale (CAH), ky do të jetë një lajm shumë i rëndësishëm për ju. Pas 70 vitesh, është miratuar një trajtim i ri posaçërisht për këtë sëmundje. Ky është vërtet një shpresë e madhe për njerëzit që jetojnë me CAH. Pra, le të hedhim një vështrim se çfarë është ky ilaç i ri, si funksionon dhe cilat janë përfitimet.
Së pari, le të kuptojmë se çfarë është CAH?
Thënë thjesht, CAH është një sëmundje gjenetike që prek gjëndrat mbiveshkore. Këto gjëndra ndodhen sipër veshkave. Ato prodhojnë disa hormone që janë thelbësore për trupin tonë.
Mendojeni gjëndrën mbiveshkore si një fabrikë. Produkti kryesor i kësaj fabrike është një hormon i quajtur kortizol. Ky është një hormon shumë i rëndësishëm që ndihmon trupin tonë të përballojë stresin, sëmundjet dhe rrezikun.
Kur nivelet e kortizolit tek një person i shëndetshëm bien, truri (si një menaxher fabrike) dërgon një sinjal (urdhër) të quajtur ACTH në gjëndrën mbiveshkore për të "prodhuar kortizol". Por tek dikush me CAH, gjëndrës mbiveshkore i mungon një enzimë kyçe, ose "punëtor", e nevojshme për të prodhuar kortizol. Pra, pavarësisht se sa ACTH dërgon truri, fabrika nuk mund të prodhojë kortizol.
Kjo ngre dy pyetje:
1. Trupi nuk prodhon kortizolin e nevojshëm .
2. Ndërsa sinjalet e ACTH nga truri vazhdojnë të rrjedhin, një lloj tjetër hormoni i prodhuar nga gjëndra mbiveshkore , i quajtur androgjene, prodhohet me tepri .
Këto androgjene (p.sh. testosteroni) janë hormone mashkullore. Si burrat ashtu edhe gratë kanë nevojë për disa prej tyre, por në CAH, ato bëhen shumë të larta. Kjo mund të shkaktojë pubertet të hershëm, infertilitet dhe probleme të tjera me zhvillimin e një fëmije .
Për dekada të tëra, trajtimi kryesor për këtë ka qenë administrimi i steroideve (glukokortikoideve) që veprojnë si kortizol nga jashtë. Kjo jo vetëm që zëvendëson kortizolin që i mungon trupit, por kontrollon edhe sinjalin ACTH nga truri, duke zvogëluar prodhimin e androgjeneve. Megjithatë, problemi është se kjo kërkon marrjen e dozave më të larta të steroideve se normalja për një kohë të gjatë. Kjo mund të shkaktojë shumë efekte anësore, të tilla si shtim në peshë, hollim të kockave dhe probleme me gjumin .
Si e gjetët këtë ilaç të ri?
Shkencëtarët pyesnin veten nëse kishte një zgjidhje tjetër për këtë problem me steroidet. Në vend që të jepnim shumë steroide nga jashtë, çfarë do të ndodhte nëse do të gjenim një mënyrë për të zvogëluar drejtpërdrejt sinjalin ACTH që vjen nga truri?
Atje ata gjetën një objektiv të ri. Ishte një receptor në tru i quajtur CRF1. Kur nivelet e kortizolit bien, sinjali i ACTH shkaktohet nga CRF1. Në CAH, ky proces ndërpritet.
Pra, shkencëtarët menduan se nëse e bllokojmë këtë CRF1, mund të zvogëlojmë prodhimin e ACTH-së, apo jo? Nëse kjo ndodh, prodhimi i androgjenëve do të kontrollohet gjithashtu dhe doza e steroideve që pacienti duhet të marrë do të reduktohet gjithashtu.
Kjo ide e re çoi në zhvillimin e një ilaçi të ri të quajtur Crinecerfont. Ky është një ilaç i projektuar për të adresuar një problem themelor të CAH duke bllokuar CRF1.
Testet e bëra para se t'u jepet një ilaç njerëzve
Një ilaç i ri nuk mund t'u jepet njerëzve menjëherë sapo zbulohet. Ai duhet t'i nënshtrohet një sërë testesh për të konfirmuar nëse është i sigurt dhe efektiv. Ilaçi Crinecerfont kaloi nëpër të gjitha këto hapa.
1. Testimi në laborator dhe në kafshë: Hapi i parë është testimi i ilaçit në qeliza dhe kafshë në laborator. Kjo bëhet për të përcaktuar nëse ilaçi është toksik apo nëse do të dëmtojë organet. Vetëm imagjinoni, vetëm rreth një në 10,000 ilaçe të reja i kalon të gjitha këto pengesa dhe miratohet.
2. Provat Klinike: Pasi testimi në kafshë është i suksesshëm, provat në njerëz kryhen në disa faza.
Si janë rezultatet e testit për Crinecerfont?
Testet e kryera mbi këtë ilaç kanë dhënë rezultate shumë të mira. Sidomos testet e Fazës II dhe Fazës III janë shumë të rëndësishme.
Faza II - Rezultatet e fëmijëve më të vegjël
Këtu, një grupi të vogël fëmijësh të vegjël (mosha 14-17 vjeç) me CAH iu dha ilaçi për 14 ditë dhe u vunë re ndryshimet në nivelet e tyre hormonale. Rezultatet ishin të habitshme.
- ACTH (sinjali i trurit) u ul me 57% .
- 17-OHP (një tregues i prodhimit të androgjenëve) u ul me 69% .
- Androstenediona (një lloj androgjeni) u ul me 58% .
Faza III - Rezultatet e grupeve të mëdha
Të inkurajuar nga këto rezultate, shkencëtarët kryen dy prova të mëdha duke përdorur të rritur dhe fëmijë, ku disave iu dha ilaçi Crinecerfont dhe të tjerëve iu dha një placebo që dukej si një ilaç, por nuk pati efekt.
| Ekipi | Rezultati kryesor | Përshkrimi |
|---|---|---|
| Të rriturit (që marrin Crinecerfont) | Ulja e dozës së steroideve | Duke kontrolluar nivelet e hormoneve, ishte e mundur të zvogëlohej doza ditore e steroideve me 27% . |
| Të rriturit (morën placebo) | Ulja e dozës së steroideve | Doza e steroideve u ul vetëm me 10%. |
| Fëmijët (që marrin Crinecerfont) | Nivelet e androgjenit dhe doza e steroideve | Pas 4 javësh, nivelet e androgjenëve u ulën ndjeshëm. Në fund të provës, doza e steroideve u ul me 18% . |
| Fëmijët (morën placebo) | Nivelet e androgjenit dhe doza e steroideve | Nivelet e androgjenëve u rritën. Doza e steroideve duhej të rritej me rreth 6%. |
Këto rezultate tregojnë qartë se Crinecerfont ndihmon në kontrollin e niveleve të androgjenit, ndërkohë që zvogëlon edhe dozën e steroideve që mund të jenë të dëmshme për pacientët në planin afatgjatë.
Sa i sigurt është ky ilaç?
Studimet kanë treguar se ky ilaç ka pak efekte anësore serioze. Shumica e efekteve anësore të raportuara janë të vogla dhe të përkohshme.
- Lodhje
- Dhimbje koke
- Hundë e ftohtë ose e bllokuar
- Dhimbje muskujsh ose barku
- Dhimbje të kyçeve
I vetmi paralajmërim i madh që vjen me këtë ilaç është se nëse nuk merrni dozën e saktë të steroideve që ju përshkruan mjeku , nivelet e kortizolit mund të bien në mënyrë të rrezikshme, duke çuar në një gjendje kërcënuese për jetën të quajtur pamjaftueshmëri mbiveshkore. Megjithatë, askush që e mori ilaçin siç duhet në studime nuk e ka përjetuar këtë gjendje . Prandaj, është shumë e rëndësishme të ndiqni udhëzimet e mjekut tuaj.
Shpresa e re për trajtimin e CAH
Për shkak të këtyre rezultateve të suksesshme, FDA (agjencia kryesore që miraton ilaçet) në Shtetet e Bashkuara ka dhënë miratim të veçantë për këtë ilaç. Crinecerfont (emri i markës Crenessity) nuk është kurë për CAH. Megjithatë, është një hap i madh përpara në trajtimin e CAH.
Mjekët tani mund ta përshkruajnë këtë ilaç përveç trajtimit tuaj aktual me steroide (terapi shtesë) . Kjo mund të ndihmojë në uljen e dozës së steroideve. Kjo do të thotë që mund të përjetoni më pak efekte anësore nga steroidet, të kontrolloni më mirë nivelet e hormoneve dhe të keni një cilësi më të mirë jetese.
Mesazh për t’u marrë me vete
- CAH (Hiperplazia Kongjenitale e Gjëndrave Mbiveshkore) është një sëmundje gjenetike që prek gjëndrat mbiveshkore dhe shkakton çekuilibër hormonal.
- Crinecerfont (Crenessity) është një ilaç i miratuar rishtazi për CAH, i dhënë përveç trajtimit me steroide.
- Kjo ul nivelet e larta të hormoneve androgjene në trup dhe mund të ndihmojë në uljen e dozës ditore të steroideve.
- Duke zvogëluar dozën e steroideve, ekziston një mundësi për të minimizuar efektet anësore të lidhura me përdorimin afatgjatë të steroideve.
- Edhe pse kjo nuk është një kurë për sëmundjen, është një hap i madh përpara në përmirësimin e cilësisë së jetës për pacientët me CAH.
- Nëse ju ose fëmija juaj keni CAH, është e rëndësishme të flisni me endokrinologun ose mjekun tuaj të familjes për të parë nëse ky trajtim i ri është i përshtatshëm për ju .
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න