PNH (పారాక్సిస్మల్ నాక్చురల్ హిమోగ్లోబిన్యూరియా) అనే అరుదైన రక్త వ్యాధి మరియు ఎంపావెలి చికిత్స గురించి మాట్లాడుకుందాం.

ఉదయం పూట మీ మూత్రం కొద్దిగా ముదురు రంగులో, కొన్నిసార్లు రక్తంతో కూడి ఉండటాన్ని మీరు ఎప్పుడైనా గమనించారా? మీరు ఎల్లప్పుడూ అలసటగా, పాలిపోయినట్లుగా అనిపించడంతో ఇబ్బంది పడుతున్నారా? ఇవి PNH లేదా పారాక్సిమల్ నాక్టర్నల్ హిమోగ్లోబిన్యూరియా అని పిలువబడే ఒక అరుదైన రక్త రుగ్మత యొక్క లక్షణాలు కావచ్చు, దీని గురించి చాలా మందికి తెలిసి ఉండదు. ఈ పేరు విన్నప్పుడు భయపడకండి. మనం అన్ని విషయాల గురించి సరళంగా మరియు స్పష్టంగా మాట్లాడుకుందాం.

PNH అంటే సరిగ్గా ఏమిటి?

సులభంగా చెప్పాలంటే, మన సొంత రోగనిరోధక వ్యవస్థ పొరపాటున మన ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలపై దాడి చేసి వాటిని నాశనం చేయడాన్నే PNH అంటారు. ఊహించుకోండి, ఇక్కడ జరుగుతున్నది ఒక దేశాన్ని రక్షించాల్సిన సైన్యం, ఆ దేశ ప్రజలపైనే దాడి చేయడం లాంటిది.

దీనికి కారణం మన ఎముక మజ్జలోని కొన్ని కణాలలో జన్యుపరమైన మార్పు ఉండటమే. దాని ఫలితంగా, ఆ ఎముక మజ్జ ఉత్పత్తి చేసే ఎర్ర రక్త కణాలు కొద్దిగా బలహీనంగా ఉంటాయి. ఈ బలహీనమైన కణాలను మన రోగనిరోధక వ్యవస్థ సులభంగా గుర్తించి నాశనం చేయగలదు.

• ఎర్ర రక్త కణాల నాశనం: వైద్య పరిభాషలో, ఎర్ర రక్త కణాలు ఈ విధంగా విచ్ఛిన్నం అవ్వడాన్ని హిమోలైసిస్ అంటారు.
• మూత్రం రంగులో మార్పులు: హిమోగ్లోబిన్ అనేది ఎర్ర రక్త కణాలలో ఉండే ఒక ప్రోటీన్, ఇది ఆక్సిజన్‌ను మోసుకెళ్తుంది. ఆ కణాలు విచ్ఛిన్నమైనప్పుడు, ఈ హిమోగ్లోబిన్ రక్తంలోకి విడుదలై, మూత్రపిండాల ద్వారా వడపోతకు గురై, మూత్రంలో విసర్జించబడుతుంది. దీనిని హిమోగ్లోబిన్యూరియా అంటారు. ఈ కారణంగానే మూత్రం ముదురు, గోధుమ లేదా రక్తపు రంగులో కనిపిస్తుంది. ఇది తరచుగా ఉదయం పూట మూత్రంలో స్పష్టంగా కనిపిస్తుంది.

ఈ వ్యాధి వల్ల కలిగే మరో తీవ్రమైన సమస్య రక్తపు గడ్డలు ఏర్పడే ప్రమాదం పెరగడం . ఈ గడ్డలలో కొన్ని ప్రాణాంతకం కావచ్చు. అంతేకాకుండా, ఈ వ్యాధి ఎర్ర రక్త కణాలనే కాకుండా, ఇన్ఫెక్షన్‌తో పోరాడే తెల్ల రక్త కణాలను మరియు రక్తస్రావాన్ని ఆపే ప్లేట్‌లెట్లను కూడా ప్రభావితం చేస్తుంది.

PNH వ్యాధికి చికిత్సలు ఏమిటి?

PNH చికిత్స మీ లక్షణాలు మరియు మీ పరిస్థితి యొక్క తీవ్రతపై ఆధారపడి ఉంటుంది. మీకు ఏ చికిత్స ఉత్తమమైనదో మీ డాక్టర్ మీతో చర్చిస్తారు. ప్రస్తుతం అందుబాటులో ఉన్న కొన్ని ప్రధాన చికిత్సలను క్రింది పట్టికలో జాబితా చేయబడ్డాయి.

ఇంతకీ ఈ ఎంపావెలి అంటే ఏమిటి?

ఎంపావెలి అనేది PNH చికిత్సకు ఉపయోగించే ఒక కొత్త మరియు అత్యంత ప్రభావవంతమైన కాంప్లిమెంట్ ఇన్హిబిటర్ ఔషధం.

మన రోగనిరోధక వ్యవస్థను ఒకదానితో ఒకటి అనుసంధానించబడిన ప్రోటీన్ల గొలుసుగా భావించండి. ఈ గొలుసులోని ఒక భాగాన్ని 'కాంప్లిమెంట్ సిస్టమ్' అంటారు. PNHలో, ఈ వ్యవస్థ అతి చురుకుగా మారి ఎర్ర రక్త కణాలను నాశనం చేస్తుంది.

పాత మందులు (ఉదా. ఎకులిజుమాబ్) ఈ గొలుసులోని C5 అనే ప్రదేశాన్ని లక్ష్యంగా చేసుకున్నాయి. అవి రక్తనాళాల లోపల జరిగే విధ్వంసాన్ని (ఇంట్రావాస్కులర్ హెమోలిసిస్) మాత్రమే నిలిపివేశాయి.

అందువల్ల, ఇంతకుముందు వాడిన మందుల నుండి పూర్తిగా కోలుకోని మరియు రక్తహీనత కొనసాగుతున్న రోగులకు ఎంపావెలి ప్రత్యేకంగా ప్రయోజనకరంగా ఉండవచ్చు.

ఎంపావెలిని ఎలా ఉపయోగించాలి?

ఎంపావెలి అనేది మీరు ఇంట్లో ఉపయోగించగల ఒక మందు.

• విధానం: ఇది చర్మం కింద ఇచ్చే ఇంజెక్షన్ .
• తరచుదనం: సాధారణంగా వారానికి రెండుసార్లు ఇస్తారు.
• మోతాదు: మీ రక్తంలోని 'లాక్టేట్ డీహైడ్రోజినేస్ (LDH)' అనే ఎంజైమ్ స్థాయిని తనిఖీ చేయడం ద్వారా మీ డాక్టర్ మీ మోతాదును సర్దుబాటు చేయవచ్చు. LDH స్థాయిలు ఎర్ర రక్త కణాలు ఎంతగా విచ్ఛిన్నమవుతున్నాయో కొలుస్తాయి.
• ఉపయోగించే విధానం: దీనిని ఉపయోగించడానికి రెండు పద్ధతులు ఉన్నాయి. ఒకటి, ఒక చిన్న పంపును ఉపయోగించి 30-60 నిమిషాల వ్యవధిలో మందును శరీరంలోకి పంపడం. మరొకటి, పొత్తికడుపుకు ఒకేసారి ఇంజెక్ట్ చేసే పద్ధతి .

చింతించకండి, మీ డాక్టర్ లేదా శిక్షణ పొందిన నర్సు ముందుగా దీన్ని ఎలా ఉపయోగించాలో మీకు నేర్పిస్తారు.

ఈ ఔషధం యొక్క ప్రభావం మరియు భద్రత గురించి తెలుసుకోవలసిన విషయాలు

పెగాసస్ మరియు ప్రిన్స్ అనే రెండు ప్రధాన క్లినికల్ అధ్యయనాలలో ఎంపావెలి విజయం నిర్ధారించబడింది.

సులభంగా చెప్పాలంటే, రెండు అధ్యయనాలలోనూ, ఇతర చికిత్సలు తీసుకున్న వారితో పోలిస్తే ఎంపావెలి తీసుకున్న రోగులలో హిమోగ్లోబిన్ స్థాయిలు గణనీయంగా ఎక్కువగా ఉన్నాయి. అలాగే, వారికి రక్త మార్పిడులు కూడా గణనీయంగా తక్కువగా అవసరమయ్యాయి.

దుష్ప్రభావాలు మరియు భద్రత

ఎంపావెలితో కనిపించే ప్రధాన దుష్ప్రభావాలు:

• ఇంజెక్షన్ చేసిన చోట నొప్పి, ఎరుపు లేదా వాపు: ఇది సాధారణమే. ఐస్ ప్యాక్ పెట్టడం లేదా గోరువెచ్చని నీటిలో నానబెట్టడం ద్వారా మీకు ఉపశమనం లభించవచ్చు.
• ఇన్‌ఫెక్షన్ల ప్రమాదం పెరగడం: ఈ మందు రోగనిరోధక వ్యవస్థలోని కొంత భాగాన్ని అణచివేస్తుంది కాబట్టి, కొన్ని రకాల బాక్టీరియల్ ఇన్‌ఫెక్షన్లకు (ముఖ్యంగా క్యాప్సూల్ కలిగిన బాక్టీరియాకు) గురయ్యే ప్రమాదం ఉంది.

ఎంపావెలి REMS ప్రోగ్రామ్ అంటే ఏమిటి?

ఇది కొంత క్లిష్టమైన పదం, కానీ సరళంగా చెప్పాలంటే, దీని అర్థం ఒక ప్రత్యేక రక్షణ కార్యక్రమం . ఎంపావెలి వంటి మందుల వల్ల సంక్రమణ ప్రమాదం ఉన్నందున, ఇటువంటి కార్యక్రమాలను ప్రభుత్వ సంస్థలు అమలు చేస్తాయి.

ఈ `REMS (రిస్క్ ఎవాల్యుయేషన్ అండ్ మిటిగేషన్ స్ట్రాటజీ)` కార్యక్రమం కింద:

1. మీకు మందులు సూచించే డాక్టర్ ఈ ప్రోగ్రామ్‌లో తప్పనిసరిగా నమోదు అయి ఉండాలి.

2. మీకు మందులు ఇచ్చే ఫార్మసీ కూడా దీనికి ధృవీకరణ పొంది ఉండాలి.

3. డాక్టర్ గారూ, మీరు మందుల వల్ల కలిగే ప్రమాదాలు మరియు ఇన్ఫెక్షన్ లక్షణాల (జ్వరం, ఒళ్ళు నొప్పులు, తీవ్రమైన తలనొప్పి) గురించి పూర్తిగా తెలుసుకోవాలి .

దీనివల్ల మీరు ఈ మందు యొక్క ప్రయోజనాలు మరియు నష్టాల గురించి పూర్తిగా తెలుసుకుని, దానిని సురక్షితంగా ఉపయోగిస్తున్నారని నిర్ధారించుకోవచ్చు.