Умеди нав барои дистрофияи мушакҳои Дюшен (ДМД): Биёед дар бораи доруи Дувизат маълумот гирем?

Ман мефаҳмам, ки вақте духтур ба шумо мегӯяд, ки фарзандатон дистрофияи мушакҳои Дюшенн (ДМД) дорад, ин то чӣ андоза вазнин ва даҳшатнок аст. Ин як бемории генетикӣ аст, ки асосан ба писарон таъсир мерасонад ва мушакҳои онҳоро тадриҷан суст мекунад. Аломатҳо одатан дар кӯдакии барвақт пайдо мешаванд. Ҳанӯз табобати пурраи ДМД вуҷуд надорад. Аммо хавотир нашавед. Илми тиб рӯз аз рӯз пеш меравад. Бо ин пешрафт, умеди нав ин доруи нав бо номи Дувизат аст. Биёед дар ин бора содда сӯҳбат кунем.

Дувизат чист? Он чӣ гуна кор мекунад?

Ба таври оддӣ, мушакҳои мо барои мустаҳкам мондан ба нигоҳубини доимӣ ниёз доранд. Мушакҳои бадани моро мисли девори хиштӣ тасаввур кунед. Барои мустаҳкам ва пайваст нигоҳ доштани ин девор, он ба қабати хуби маҳлул ниёз дорад. Ба ҳамин монанд, барои мустаҳкам нигоҳ доштани ҳуҷайраҳои мушакҳои мо, як протеини махсус бо номи дистрофин , ки ба маҳлул монанд аст, муҳим аст.

Дистрофияи мушакҳои Дюшен (ДМД) як ҳолати генетикӣ аст, ки вақте бадан ё протеини дистрофинро ба қадри кофӣ истеҳсол намекунад, ё онро ба қадри кофӣ истеҳсол намекунад ё онро ба қадри кофӣ истеҳсол намекунад, рух медиҳад. Вақте ки ин "часпак" гум мешавад, девори мушакҳо заиф мешавад, вайрон мешавад ва барқарор карда намешавад. Аз ин рӯ, мушакҳо бо мурури замон заиф мешаванд.

Илова бар ин мушкилот, кӯдакони гирифтори DMD ферментҳои аз ҳад зиёд фаъол доранд, ки деацетилазаҳои гистон (HDAC) номида мешаванд. Ин боиси илтиҳоби музмин дар мушакҳо мегардад. Ин боз ҳам таъмири мушакҳоро коҳиш медиҳад ва мушакҳо бо чарб ва бофтаи шрам иваз карда мешаванд.

То ҳол, табибон барои табобати DMD аз стероидҳо, физиотерапия ва дастгоҳҳои ёрирасон ба монанди аробачаҳои маъюбӣ истифода мебурданд. Аммо Дувизат аввалин доруи ғайристероидӣ аст. Он бо назорати ферменти аз ҳад зиёди HDAC кор мекунад. Ин илтиҳобро дар мушакҳо коҳиш медиҳад ва ба онҳо имкон медиҳад, ки вайрон шаванд. Ин маънои онро дорад, ки суръати суст шудани мушакҳо суст мешавад.

Чӣ тавр ман бояд ин доруро истифода барам?

Дувизат доруи моеъест, ки шумо онро ба таври даҳонӣ истеъмол мекунед. Онро бояд дар як рӯз ду маротиба, субҳ ва шаб, бо хӯрок истеъмол кард.

• Истеъмоли дору дар як вақт ҳар рӯз хеле муҳим аст.
• Пеш аз истифодаи шишаи дору, шумо бояд онро ҳадди аққал 30 сония хуб такон диҳед .
• Миқдори доруро бо истифода аз сӯзандоруи махсусе , ки бо он меояд, чен кунед.
• Муҳимтар аз ҳама: Ин доруро бо об ё ягон моеъи дигар омехта накунед.

Духтури шумо метавонад ин доруро танҳо ё якҷоя бо стероидҳо диҳад. Ин вобаста ба ҳолати кӯдак муайян карда мешавад.

Хусусиятҳои ин дору чӣ гуна омӯхта шудаанд?

Дар як таҳқиқоти бузурге барои омӯзиши самаранокӣ ва бехатарии ин дору, писарбачаҳои гирифтори DMD ба ду гурӯҳ тақсим карда шуданд.

1. Гурӯҳи аввал: Ба онҳо доруи Дувизат дода шуд.

2. Гурӯҳи 2: Ба онҳо чизе дода шуд, ки ба дору монанд буд, аммо дар таркибаш ягон ҷузъи фаъол надошт. Дар тиб мо инро "пласебо" меномем.

Ин барои чен кардани таъсири воқеии дору, яъне фарқи он аз он ки танҳо дар он ҷо буд, анҷом дода мешавад. Ҳамаи иштирокчиёни ин тадқиқот писарбачагон буданд. Синну соли миёнаи онҳо 9 сол буд.

Пас аз додани ин табобатҳо дар тӯли 72 ҳафта, тағйирот дар қобилиятҳои кӯдакон чен карда шуданд. Барои ин якчанд санҷишҳои дигар истифода шуданд.

• Холи Арзёбии Амбулатории Ситораи Норт (NSAA): Усули чен кардани қобилияти шахси гирифтори DMD барои иҷрои фаъолиятҳои ҳаррӯза.
• Санҷиши шаш дақиқаи роҳгардӣ: Мебинад, ки шумо дар 6 дақиқа чӣ қадар масофаро тай карда метавонед.
• Санҷишҳои MRI: Тағйирот дар ҷамъшавии чарбҳо дар мушакҳои минтақаи ронро чен мекунанд.

Натиҷаҳои таҳқиқот чӣ гуна буданд?

Натиҷаҳо воқеан рӯҳбаландкунандаанд. DMD ҳолатест, ки дар он нишонаҳо бо мурури замон бадтар мешаванд. Он чизе ки дар ин таҳқиқот равшан буд, ин буд, ки суръати бадшавии ҳолат дар кӯдаконе, ки Дувизат истеъмол мекарданд, нисбат ба кӯдаконе, ки дору (плацебо) истеъмол накардаанд, хеле сусттар буд .

• Қувват ва ҳаракат: Вақти баромадан аз чор зинапоя пас аз 72 ҳафта дар кӯдаконе, ки Дувизат истеъмол мекарданд, танҳо 1,25 сония зиёд шуд. Аммо дар кӯдаконе, ки ин доруро истеъмол накардаанд, ин тақрибан 3 сония зиёдтар вақт гирифт. Ин маънои онро дорад, ки Дувизат коҳиши қобилияти онҳоро барои баромадан аз зинапоя тақрибан 40% суст кард.
• Холҳои NSAA: Дар охири таҳқиқот, коҳиши холҳои NSAA дар кӯдаконе, ки Дувизат истеъмол мекарданд, нисбат ба онҳое, ки ин доруро истеъмол накардаанд, ба таври назаррас камтар буд. Ин инчунин нишон медиҳад, ки суръати коҳиши қувваи мушакҳо коҳиш ёфтааст.

Ин натиҷаҳо метавонанд барои фарзанди шумо фарқ кунанд, аз ин рӯ, шумо бояд пеш аз қабули қарор бо духтуратон манфиатҳо ва хатарҳои ин доруро муҳокима кунед.

Таъсири манфӣ ва чӣ гуна онҳоро идора кардан мумкин аст?

Мисли ҳама гуна дору, Дувизат метавонад таъсири манфӣ дошта бошад. Огоҳ будан аз ин муҳим аст.

Инҳо ягона нишонаҳо нестанд. Агар шумо ягон нишонаҳои ғайриоддии дигареро эҳсос кунед, дар бораи онҳо бо духтуратон сӯҳбат кунед.

Оё бо дигар доруҳо мушкилот вуҷуд дошта метавонад?

Бале, Дувизат метавонад бо баъзе доруҳои дигар ҳамкорӣ кунад. Аз ин рӯ, муҳим аст, ки ба духтуратон дар бораи ҳамаи доруҳое, ки фарзандатон истеъмол мекунад, аз ҷумла доруҳои бо рецепт, доруҳои бидуни рецепт (OTC), витаминҳо ва маҳсулоти гиёҳӣ, хабар диҳед.

Хусусан, агар шумо доруҳои зеринро истеъмол кунед, ба духтур хабар диҳед:

• Баъзе доруҳои пасткунандаи холестерин (масалан, аторвастатин, симвастатин)
• Доруҳои диабетӣ ба монанди метформин
• Доруҳое, ки ба ритми дил таъсир мерасонанд (масалан, амиодарон)
• Баъзе антибиотикҳо (масалан, азитромицин, ципрофлоксацин)
• Баъзе доруҳо барои бемориҳои рӯҳӣ
• Баъзе доруҳо барои аллергия

Ин рӯйхат пурра нест, аз ин рӯ беҳтар аст, ки ба духтуратон дар бораи ҳама чизҳое, ки фарзандатон истеъмол мекунад, хабар диҳед.