Агар шумо ё касе аз оилаатон беморие бо номи Гиперплазияи модарзодии адреналӣ (ГАА) дошта бошед, ин барои шумо хабари хеле муҳим хоҳад буд. Пас аз 70 сол, табобати нав, ки махсус барои ин беморӣ истифода мешавад, тасдиқ шудааст. Ин воқеан умеди бузурге барои одамоне аст, ки бо ГАА зиндагӣ мекунанд. Пас, биёед бубинем, ки ин доруи нав чист, чӣ гуна кор мекунад ва чӣ фоидаҳо дорад.
Аввалан, биёед бифаҳмем, ки CAH чист?
Ба таври оддӣ, CAH як бемории генетикӣ аст, ки ба ғадудҳои болои гурдаи мо таъсир мерасонад. Ин ғадудҳо дар болои гурдаҳои мо ҷойгиранд. Онҳо якчанд гормонҳоеро истеҳсол мекунанд, ки барои бадани мо муҳиманд.
Ғадуди болои гурдаро як корхона тасаввур кунед. Маҳсулоти асосии ин корхона гормоне бо номи кортизол аст. Ин гормони хеле муҳим аст, ки ба бадани мо дар мубориза бо стресс, беморӣ ва хатар кӯмак мекунад.
Вақте ки сатҳи кортизол дар шахси солим паст мешавад, мағзи сар (мисли мудири корхона) ба ғадуди болои гурда сигнал (фармон) бо номи ACTH мефиристад, то "кортизол истеҳсол кунад". Аммо дар шахсе, ки гирифтори CAH аст, ғадуди болои гурда ферменти калидӣ ё "коргар"-е надорад, ки барои истеҳсоли кортизол лозим аст. Аз ин рӯ, новобаста аз он ки мағзи сар чӣ қадар ACTH мефиристад, корхона наметавонад кортизол истеҳсол кунад.
Ин ду саволро ба миён меорад:
1. Бадан кортизоли заруриро истеҳсол намекунад .
2. Ҳангоме ки сигналҳои ACTH аз мағзи сар идома меёбанд, як навъи дигари гормоне, ки аз ҷониби ғадуди болои гурда истеҳсол мешавад , ки андрогенҳо номида мешавад, аз ҳад зиёд истеҳсол мешавад .
Ин андрогенҳо (масалан, тестостерон) гормонҳои мардона мебошанд. Ҳам мардон ва ҳам занон ба баъзе аз онҳо ниёз доранд, аммо дар CAH онҳо аз ҳад зиёд мешаванд. Ин метавонад боиси балоғати барвақт, безурётӣ ва дигар мушкилот бо рушди кӯдак гардад.
Дар тӯли даҳсолаҳо, табобати асосии ин ҳолат истифодаи стероидҳо (глюкокортикоидҳо) буд, ки ба монанди кортизол аз берун амал мекунанд. Ин на танҳо кортизолеро, ки бадан намерасад, иваз мекунад, балки сигнали ACTH-ро аз мағзи сар низ назорат мекунад ва истеҳсоли андрогенҳоро кам мекунад. Аммо, мушкилот дар он аст, ки ин истеъмоли миқдори зиёди стероидҳоро нисбат ба муқаррарӣ барои муддати тӯлонӣ талаб мекунад. Ин метавонад боиси бисёр таъсири манфӣ, ба монанди афзоиши вазн, лоғаршавии устухонҳо ва мушкилоти хоб гардад.
Шумо ин доруи навро чӣ гуна пайдо кардед?
Олимон дар ҳайрат буданд, ки оё роҳи ҳалли дигаре барои ин мушкили стероид вуҷуд дорад? Ба ҷои додани миқдори зиёди стероидҳо ба берун, чӣ мешавад, агар мо роҳеро пайдо кунем, ки сигнали ACTH-ро, ки аз мағзи сар меояд, мустақиман кам кунем?
Дар он ҷо онҳо ҳадафи наверо пайдо карданд. Ин ретсепторе дар мағзи сар бо номи CRF1 буд. Вақте ки сатҳи кортизол паст мешавад, сигнали ACTH аз ҷониби CRF1 фаъол мешавад. Дар CAH, ин раванд халалдор мешавад.
Пас, олимон фикр карданд, ки агар мо ин CRF1-ро масдуд кунем, мо метавонем истеҳсоли ACTH-ро кам кунем, дуруст аст? Агар ин рӯй диҳад, истеҳсоли андрогенҳо низ назорат карда мешавад ва миқдори стероидҳое, ки бемор бояд истеъмол кунад, низ кам мешавад.
Ин идеяи нав боиси таҳияи доруи нав бо номи Crinecerfont гардид. Ин доруест, ки барои ҳалли мушкилоти асосии CAH тавассути бастани CRF1 тарҳрезӣ шудааст.
Санҷишҳо пеш аз додани дору ба одамон анҷом дода мешаванд
Доруи навро ба одамон фавран пас аз кашф шуданаш додан мумкин нест. Он бояд як қатор санҷишҳоро гузаронад, то бехатар ва самаранок будани онро тасдиқ кунад. Доруи Crinecerfont аз ҳамаи ин марҳилаҳо гузаштааст.
1. Санҷиши лабораторӣ ва ҳайвонот: Қадами аввал санҷиши дору дар ҳуҷайраҳо ва ҳайвонот дар лаборатория мебошад. Ин муайян кардани он аст, ки оё дору заҳролуд аст ё ба узвҳо зарар мерасонад. Тасаввур кунед, танҳо тақрибан як аз 10,000 доруи нав ҳамаи ин монеаҳоро паси сар мекунад ва тасдиқ карда мешавад.
2. Озмоишҳои клиникӣ: Пас аз бомуваффақият анҷом додани озмоишҳо дар ҳайвонот, озмоишҳо дар одамон дар якчанд марҳила гузаронида мешаванд.
Натиҷаҳои санҷиш барои Crinecerfont чӣ гунаанд?
Озмоишҳое, ки бо ин дору гузаронида шудаанд, натиҷаҳои хеле хуб доданд. Хусусан озмоишҳои марҳилаҳои II ва III хеле муҳиманд.
Марҳилаи II - Натиҷаҳои кӯдакони хурдсол
Дар ин ҷо, ба гурӯҳи хурди кӯдакони хурдсол (аз 14 то 17 сола), ки гирифтори CAH буданд, дору ба муддати 14 рӯз дода шуд ва тағйирот дар сатҳи гормонҳои онҳо мушоҳида карда шуд. Натиҷаҳо ҳайратовар буданд.
- ACTH (сигнали мағзи сар) 57% коҳиш ёфт .
- 17-OHP (нишондиҳандаи истеҳсоли андроген) 69% коҳиш ёфт .
- Андростендион (як навъи андроген) 58% коҳиш ёфт .
Марҳилаи III - Натиҷаҳои гурӯҳҳои калон
Бо рӯҳбаландӣ аз ин натиҷаҳо, олимон ду озмоиши бузургро бо истифода аз калонсолон ва кӯдакон анҷом доданд, ки дар он ба баъзеҳо доруи Кринсерфонт ва ба дигарон пласебо дода шуд, ки ба дору монанд буд, аммо таъсире надошт.
| Даста | Натиҷаи асосӣ | Тавсиф |
|---|---|---|
| Калонсолон (қабулкунандаи Кринсерфонт) | Кам кардани миқдори стероидҳо | Бо назорат кардани сатҳи гормонҳо, имкон дошт, ки миқдори ҳаррӯзаи стероидҳоро 27% кам кунем. |
| Калонсолон (плацебо гирифтанд) | Кам кардани миқдори стероидҳо | Миқдори стероид танҳо 10% кам карда шуд. |
| Кӯдакон (бо истифода аз Crinecerfont) | Миқдори стероидҳо ва сатҳи андрогенҳо | Пас аз 4 ҳафта, сатҳи андрогенҳо ба таври назаррас коҳиш ёфт. Дар охири озмоиш, миқдори стероид 18% кам карда шуд . |
| Кӯдакон (плацебо гирифтанд) | Миқдори стероидҳо ва сатҳи андрогенҳо | Сатҳи андрогенҳо афзоиш ёфт. Миқдори стероид бояд тақрибан 6% зиёд карда мешуд. |
Ин натиҷаҳо ба таври возеҳ нишон медиҳанд, ки Crinecerfont ба назорат кардани сатҳи андрогенҳо мусоидат мекунад ва дар айни замон миқдори стероидҳоеро, ки метавонанд барои беморон дар муддати тӯлонӣ зараровар бошанд, коҳиш медиҳад.
Ин дору то чӣ андоза бехатар аст?
Таҳқиқотҳо нишон доданд, ки ин дору қариб ягон таъсири манфии ҷиддие надорад. Аксари таъсири манфии гузоришшуда ночиз ва муваққатӣ мебошанд.
- Хастагӣ
- Дарди сар
- Хунукӣ ё бандшавии бинӣ
- Дарди мушакҳо ё шикам
- Дарди буғумҳо
Ягона огоҳии муҳиме, ки бо ин дору меояд, ин аст, ки агар шумо миқдори дақиқи стероидҳои таъинкардаи духтурро истеъмол накунед , сатҳи кортизоли шумо метавонад ба таври хатарнок коҳиш ёбад, ки боиси пайдоиши ҳолати хатарнок барои ҳаёт бо номи норасоии адреналӣ мегардад. Аммо, дар таҳқиқот ҳеҷ кас, ки ин доруро дуруст истеъмол кардааст, бо ин ҳолат дучор нашудааст . Аз ин рӯ, риояи дастурҳои духтур хеле муҳим аст.
Умеди нав барои табобати CAH
Аз сабаби ин натиҷаҳои муваффақ, FDA (ниҳоди асосии тасдиқкунандаи доруҳо) дар Иёлоти Муттаҳида барои ин дору тасдиқи махсус додааст. Crinecerfont (номи брендии Crenessity) табобати CAH нест. Аммо, ин як қадами бузург дар табобати CAH аст.
Духтурон акнун метавонанд ин доруро илова бар табобати ҷории стероидӣ (терапияи иловагӣ)-и шумо таъин кунанд. Ин метавонад ба кам кардани миқдори стероидҳои шумо мусоидат кунад. Ин маънои онро дорад, ки шумо метавонед таъсири манфии камтарро аз стероидҳо эҳсос кунед, сатҳи гормонҳои худро беҳтар назорат кунед ва сифати беҳтари ҳаёт дошта бошед.
Паёми бурдан ба хона
- Гиперплазияи модарзодии ғадуди адреналӣ (CAH) як бемории генетикӣ аст, ки ба ғадудҳои адреналӣ таъсир мерасонад ва боиси номутавозинии гормоналӣ мегардад.
- Crinecerfont (Crenessity) як доруи нав тасдиқшуда барои CAH аст, ки илова бар табобати стероидӣ дода мешавад.
- Ин сатҳи баланди гормонҳои андрогенро дар бадан коҳиш медиҳад ва метавонад ба кам кардани миқдори ҳаррӯзаи стероидҳо мусоидат кунад.
- Бо кам кардани миқдори стероидҳо, имкони кам кардани таъсири манфии марбут ба истифодаи дарозмуддати стероидҳо вуҷуд дорад.
- Гарчанде ки ин табобат барои ин беморӣ нест, он як қадами муҳим дар беҳтар кардани сифати зиндагии беморони гирифтори CAH мебошад.
- Агар шумо ё фарзандатон CAH дошта бошед, муҳим аст , ки бо эндокринолог ё духтури оилавии худ сӯҳбат кунед, то бубинед, ки оё ин табобати нав барои шумо мувофиқ аст ё не .
💬 Comments (0)
То ҳол ҳеҷ шарҳе нашр нашудааст. Бори аввал шарҳи худро дар ин ҷо илова кунед.
Шарҳи худро илова кунед