ยาตัวใหม่สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย? มาทำความรู้จักกับ Qfitlia (fitusiran) กันเถอะ?

หากคุณเป็นโรคฮีโมฟีเลีย คุณคงรู้ดีว่าการมีเลือดออกอยู่ตลอดเวลา บางครั้งโดยไม่มีสาเหตุ และการหยุด เลือด แม้แต่จากบาดแผลเล็กๆ น้อยๆ ก็ทำได้ยากนั้น สร้างความหงุดหงิดและน่ากลัวเพียงใด คุณอาจกำลังรับประทานยาเพื่อรักษาอาการเลือดออกอยู่แล้ว หรืออาจกำลังรับประทานยาเพื่อป้องกันเลือดออก อย่างไรก็ตาม ด้วยความก้าวหน้าของวิทยาศาสตร์การแพทย์ ปัจจุบันมีวิธีการรักษาใหม่ๆ ที่มีประสิทธิภาพมากมายสำหรับภาวะนี้ ดังนั้นวันนี้เราจะมาพูดถึงยาตัวใหม่ที่แตกต่างออกไป ยาตัวนี้มีชื่อว่า Qfitlia (fitusiran)

ก่อนอื่น เรามาดูกันว่าทำไมเลือดถึงไม่หยุดไหลในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย?

กล่าวโดยสรุปคือ มีโปรตีนชนิดพิเศษที่ช่วยให้เลือดของเราแข็งตัว เราเรียกโปรตีนเหล่านี้ว่า " ปัจจัยการแข็งตัวของเลือด " เช่นเดียวกับปูนที่จำเป็นในการยึดอิฐเข้าด้วยกันเมื่อสร้างกำแพง ปัจจัยการแข็งตัวของเลือดเหล่านี้มีความสำคัญอย่างยิ่งในการหยุดเลือดไหล ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียจะมีภาวะขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือดชนิดใดชนิดหนึ่ง

• ผู้ที่เป็นโรค ฮีโมฟีเลีย เอ ขาดสารที่เรียกว่า แฟคเตอร์ 8
• ผู้ที่เป็นโรค ฮีโมฟีเลีย บี ขาดสารที่เรียกว่าแฟคเตอร์ IX

เมื่อปัจจัยเหล่านี้ลดลง การผลิตขั้นตอนสำคัญอีกอย่างหนึ่งในกระบวนการแข็งตัวของเลือดที่เรียกว่า ทรอมบิน ก็จะลดลง ทรอมบินเป็นปัจจัยหลักที่ทำให้เกิดลิ่มเลือดและหยุดเลือดไหล ดังนั้นเมื่อทรอมบินลดลง การหยุดเลือดเมื่อเกิดขึ้นก็จะทำได้ยากขึ้น คุณเข้าใจไหม? โดยปกติแล้ว สิ่งที่เราทำกันมานานในการรักษาคือการสร้างปัจจัยการแข็งตัวของเลือด (ปัจจัย 8 หรือ 9) ที่ขาดในร่างกายขึ้นมาเอง และ ฉีด เข้าเส้นเลือด แต่ยา Qfitlia ที่เรากำลังพูดถึงในวันนี้ทำงานในวิธีที่แตกต่างออกไปอย่างสิ้นเชิง

แล้วยาตัวใหม่ที่ชื่อว่า Qfitlia (fitusiran) คืออะไรกันแน่?

นี่คือยาที่มีกลไกการทำงานที่แปลกประหลาดมาก เราได้พูดถึงไปแล้วว่าเลือดต้องการสารที่เรียกว่าทรอมบินเพื่อแข็งตัว ในร่างกายของเราเองมีโปรตีนอีกชนิดหนึ่งที่ควบคุมการผลิตทรอมบิน กล่าวคือ มันจะหยุดการผลิตทรอมบินเพิ่มเติม โปรตีนนั้นเรียกว่า แอนติทรอมบินลองนึกภาพแบบนี้ คุณมีปัจจัยการแข็งตัวของเลือด (ทรอมบิน) ในร่างกายที่ช่วยให้เลือดแข็งตัว แต่ยังมีอีกปัจจัยหนึ่ง (แอนติทรอมบิน) ที่ควบคุมและป้องกันไม่ให้ทรอมบินทำงาน ในโรคฮีโมฟีเลีย การผลิตปัจจัยที่ช่วยให้เลือดแข็งตัว (ทรอมบิน) จะต่ำในตอนแรก ดังนั้นเมื่อปัจจัยที่ป้องกัน (แอนติทรอมบิน) ทำงานได้ตามปกติ การแข็งตัวของเลือดก็จะลดลงไปอีก Qfitlia ช่วย ลดปริมาณแอนติทรอมบินที่ป้องกัน การทำงานลง จากนั้นปริมาณทรอมบินที่ร่างกายผลิตได้เองตามธรรมชาติก็จะสามารถทำงานได้อย่างถูกต้องโดยไม่ถูกขัดขวาง ซึ่งหมายความว่ามันใช้ระบบของร่างกายเองในการกระตุ้นการแข็งตัวของเลือด แทนที่จะให้ปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่คุณสูญเสียไป นี่เป็นยาที่ลดแอนติทรอมบินตัวแรกที่ใช้ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย

เรามาอธิบายความแตกต่างระหว่างวิธีการรักษาทั้งสองนี้เพิ่มเติมกันดีกว่า

คุณสามารถเข้าใจความแตกต่างนี้ได้ง่ายๆ จากตารางด้านล่าง

ยานี้เหมาะกับฉันหรือไม่ และฉันควรใช้ยาอย่างไร?

หากคุณเป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ หรือ บี และมีอายุมากกว่า 12 ปี แพทย์ อาจพิจารณาว่ายานี้เหมาะสมกับคุณหรือไม่ สิ่งสำคัญที่สุดคือ ยานี้สามารถใช้ได้กับผู้ที่เกิดภาวะดื้อยา (inhibitors) ต่อการรักษาด้วยปัจจัยการแข็งตัวของเลือดก่อนหน้านี้ อย่างไรก็ตาม ก่อนเริ่มการรักษา แพทย์จะทำการ ตรวจเลือด หลายอย่าง 1. ระดับแอนติทรอมบิน: การตรวจนี้จะวัดปริมาณแอนติทรอมบินในเลือดของคุณ ปริมาณยา Qfitlia จะถูกกำหนดตามค่านี้ 2. การทำงานของตับ: จะมีการตรวจสอบการทำงานของตับก่อนและระหว่างการรักษา ยานี้ให้ โดยการฉีดใต้ผิวหนัง (subcutaneously) ซึ่งหมายความว่าไม่ได้ฉีดเข้าเส้นเลือด คุณหรือผู้ดูแลสามารถฉีดให้คุณได้ที่บ้านหลังจากได้รับการฝึกอบรมแล้ว โดยจะฉีดที่ผิวหนังบริเวณหน้าท้อง ต้นขา หรือหลังต้นแขน คุณควรหลีกเลี่ยงบริเวณที่มีรอยฟกช้ำหรือบาดแผล หากคุณกำลังรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลียอื่นๆ อยู่แล้ว คุณอาจต้องหยุดหรือเปลี่ยนการรักษาเหล่านั้นหลังจากเริ่มใช้ Qfitlia แพทย์ จะอธิบายเรื่องนี้ให้คุณทราบอย่างชัดเจน ห้ามหยุดรับประทานยาที่คุณกำลังใช้อยู่ หรือหยุดรับประทาน Qfitlia โดยไม่ได้รับคำแนะนำจากแพทย์ การทำเช่นนั้นอาจเพิ่มความเสี่ยงต่อการตกเลือดได้

เราควรตระหนักถึงผลข้างเคียงด้วยหรือไม่? เราจะป้องกันผลข้างเคียงเหล่านั้นได้อย่างไร?

เช่นเดียวกับยาอื่นๆ Qfitlia อาจมีผลข้างเคียงได้ จึงเป็นสิ่งสำคัญที่จะต้องทราบถึงผลข้างเคียงเหล่านั้นและหาวิธีป้องกัน

• • ลิ่ม เลือด : เนื่องจากยานี้ช่วยกระตุ้นการแข็งตัวของเลือด จึงพบได้น้อยมากที่จะเกิดลิ่มเลือดที่ไม่พึงประสงค์ภายในเส้นเลือด แพทย์จะกำหนดขนาดยาที่เหมาะสมตามระดับแอนติทรอมบินของคุณเพื่อลดความเสี่ยงนี้

การตรวจเลือดตามคำแนะนำของแพทย์เป็นสิ่งสำคัญมาก โดยปกติจะตรวจระดับแอนติทรอมบินในเดือนที่ 1, 3, 5 และ 6 ของการรักษา เพื่อกำหนดขนาดยาที่เหมาะสมสำหรับคุณและลดความเสี่ยงนี้

• เอนไซม์ตับสูงกว่าปกติ: บางคนอาจมี เอนไซม์ ตับสูงกว่าปกติ นี่คือเหตุผลที่แพทย์จึงตรวจวัดสภาพตับเป็นประจำด้วย การตรวจเลือด

• นิ่วในถุงน้ำดีและการอักเสบของถุงน้ำดี: หากคุณมีอาการต่างๆ เกิดขึ้นอย่างฉับพลัน เช่น ปวดท้องอย่างรุนแรง คลื่นไส้ และอาเจียน ให้รีบแจ้งแพทย์ทันที

• การติดเชื้อ: มีความเสี่ยงเล็กน้อยที่จะเกิดการติดเชื้อบริเวณที่ฉีดยา ดังนั้นจึงเป็นสิ่งสำคัญที่จะต้องฉีดยาอย่างสะอาดและปฏิบัติตามคำแนะนำของแพทย์เสมอ การรักษาสุขอนามัยที่ดี เช่น การล้างมือบ่อยๆ ก็มีความสำคัญเช่นกัน

จากการศึกษาพบว่า ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย (ทั้งผู้ที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด) ที่รับประทาน Qfitlia มีอาการเลือดออกน้อยกว่าผู้ที่ไม่ได้รับการรักษาป้องกันใดๆ อย่างมีนัยสำคัญ นอกจากนี้ ผู้ที่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือดที่เปลี่ยนจากการรักษาแบบอื่นมาใช้ Qfitlia ก็มีอาการเลือดออกน้อยลงเช่นกัน แต่โปรดจำไว้ว่าผลลัพธ์เหล่านี้อาจแตกต่างกันไปในแต่ละบุคคล

ข้อสรุปสำคัญ

• Qfitlia (fitusiran) เป็นยาใหม่สำหรับรักษาโรคฮีโมฟีเลียชนิด A และ B ซึ่งมีกลไกการทำงานที่แตกต่างออกไป
• วิธีการนี้ทำงานโดยการลดปริมาณแอนติทรอมบิน ซึ่งเป็นสารที่ป้องกันการแข็งตัวของเลือด แทนที่จะให้สารที่ช่วยในการแข็งตัวของเลือดจากภายนอกแก่ร่างกายซึ่งมีจำนวนน้อยอยู่แล้ว
• ยานี้เป็นยาฉีดใต้ผิวหนัง ไม่ใช่ฉีดเข้าเส้นเลือด และโดยปกติจะให้ในระยะเวลาไม่บ่อยนัก เช่น เดือนละครั้ง หรือสองเดือนครั้ง
• แพทย์ของคุณจะพิจารณาว่าการรักษาแบบนี้เหมาะสมกับคุณหรือไม่ หลังจากทำการตรวจเลือดหลายครั้ง
• เพื่อหลีกเลี่ยงผลข้างเคียง จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องตรวจเลือด (โดยเฉพาะแอนติทรอมบินและการทำงานของตับ) เป็นระยะๆ ตามที่แพทย์สั่ง
• ห้ามหยุดการรักษาด้วย Qfitlia โดยไม่ได้รับคำแนะนำจากแพทย์ไม่ว่าด้วยเหตุผลใดก็ตาม

โรคฮีโมฟีเลีย, ฮีโมฟีเลีย, คิวฟิทเซีย, ฟิทูซิแรน, การแข็งตัวของเลือด, เลือดออก, ปัจจัยการแข็งตัวของเลือด, แอนติทรอมบิน, การรักษาโรคฮีโมฟีเลีย, ยาใหม่, ผลข้างเคียง