สิ่งที่คุณควรรู้เกี่ยวกับสปินราซา (นูซิเนอร์เซน) ยาที่ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากความผิดปกติของไขสันหลัง (SMA)

บางครั้งในฐานะพ่อแม่ เราก็กังวลใจกับความเปลี่ยนแปลงเล็กๆ น้อยๆ ในตัวลูกๆ ใช่ไหมคะ? ลองนึกภาพดูว่าถ้าลูกน้อยของคุณไม่สามารถตั้งคอตรงเหมือนเด็กคนอื่นๆ ไม่สามารถพลิกตัวได้อย่างถูกต้อง หรือไม่สามารถนั่งได้เอง ก็เป็นเรื่องปกติที่คุณจะรู้สึกกังวลใจเล็กน้อย บางครั้งสาเหตุของสิ่งเหล่านี้อาจเกิดจาก โรคกล้ามเนื้อฝ่อไขสันหลัง หรือ SMA นั่นเอง วันนี้เราจะมาพูดถึงยา Spinraza ซึ่งเป็นยาที่ใช้กันทั่วโลกในการรักษาโรค SMA นี้

กล่าวโดยสรุป โรคกล้ามเนื้อฝ่อจากความผิดปกติของไขสันหลัง (SMA) คืออะไร?

โรคกล้ามเนื้อฝ่อจากความผิดปกติของไขสันหลัง (SMA) เป็น โรคทางพันธุกรรม หมายความว่าสามารถถ่ายทอดจากรุ่นสู่รุ่นได้ สิ่งที่เกิดขึ้นคือ กล้ามเนื้อในร่างกายของเราจะค่อยๆ อ่อนแอลง ความอ่อนแอนี้อาจทำให้เด็กมีปัญหาในการทรงคอให้ตรง นั่งเอง เดิน และในบางกรณีที่รุนแรง อาจทำให้ทำสิ่งง่ายๆ เช่น การกลืนและการหายใจได้ยาก

โรคนี้มีหลายประเภท โดยแบ่งตามช่วงอายุที่เริ่มมีอาการ

• โรค SMA ที่เริ่มแสดงอาการในวัยทารก: เมื่ออาการปรากฏใน ทารกที่ อายุน้อยมาก (ก่อน 6 เดือน)
• โรค SMA ชนิดเริ่มมีอาการในวัยเด็ก/เริ่มมีอาการในภายหลัง: หากมีอาการปรากฏในวัยเด็ก (หลังจากอายุ 6 เดือน)
• โรค SMA ที่เกิดขึ้นในวัยผู้ใหญ่: หากมีอาการปรากฏขึ้นหลังจากเป็นผู้ใหญ่แล้ว

สำหรับโรคนี้ Spinraza เป็นยาที่สำคัญมากในการรักษา เรามาพูดถึงรายละเอียดกันเลยดีกว่า

การรักษาด้วยยา Spinraza (Nusinersen) มีวิธีอย่างไร?

สปินราซาไม่ใช่ยาฉีดทั่วไป แต่เป็นการ ฉีดเข้าช่องไขสันหลัง กล่าวคือ ฉีดเข้าไปในน้ำไขสันหลังโดยตรง ซึ่งอยู่ภายในกระดูกสันหลังของคุณ การรักษานี้ควรทำโดยแพทย์ผู้เชี่ยวชาญเท่านั้น ดังนั้น การรักษานี้จึงมักทำในศูนย์รักษาเฉพาะทางในโรงพยาบาล กระบวนการนี้อาจใช้เวลาหลายชั่วโมง

เมื่อเริ่มการรักษา จะให้ยา 4 โดส เรียกว่า "ขนาดยาเริ่มต้น" โดยให้ในระยะเวลาใกล้เคียงกัน

1. การให้ยา 3 โดสแรก จะเว้น ระยะห่างกัน 14 วัน

2. ให้ฉีดเข็มที่สี่หลังจากฉีดเข็มที่สามไปแล้ว 30 วัน

หลังจากให้ยาครบ 4 โดสแล้ว การรักษาจะดำเนินต่อไปโดยให้ยา 1 โดส ทุก 4 เดือน

บางครั้งอาจมี การตรวจเลือดและปัสสาวะ ของคุณก่อนที่จะให้ยาชนิดนี้แพทย์ของคุณอาจสั่งยาให้คุณลองทานสองสามครั้ง เพื่อดูว่ายาได้ผลหรือไม่ อย่างไรก็ตาม มีเพียง แพทย์ ของคุณเท่านั้นที่จะตัดสินใจได้ว่าคุณควรได้รับยาบ่อยแค่ไหน ปริมาณยาเท่าใด และคุณจำเป็นต้องทำการทดสอบอะไรบ้าง

ยาชนิดนี้มีผลอย่างไรบ้าง?

มีการศึกษาวิจัยขนาดใหญ่สองครั้งเพื่อตรวจสอบประสิทธิภาพของยา Spinraza โดยครั้งหนึ่งศึกษาในเด็กเล็กมาก (เริ่มมีอาการตั้งแต่วัยทารก) และอีกครั้งศึกษาในเด็กโตขึ้นมาหน่อย (เริ่มมีอาการในภายหลัง)

ใน การศึกษา เหล่านี้ เด็กบางกลุ่มได้รับยา Spinraza ส่วนอีกกลุ่มหนึ่งได้รับ การรักษาแบบหลอก ซึ่งหมายความว่าพวกเขาไม่ได้รับการฉีดยาจริง แต่ถูกเจาะด้วยเข็มขนาดเล็กเท่านั้น เพื่อวัดผลที่แท้จริงของยา

ผลลัพธ์ที่ได้นั้นน่ายินดีเป็นอย่างยิ่ง

• จากการศึกษาในทารกแรกเกิด พบว่าเกือบครึ่งหนึ่งของทารกที่ได้รับยา Spinraza มีพัฒนาการด้านการเคลื่อนไหวดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัด ในขณะที่ทารกที่ได้รับยาหลอกไม่มีพัฒนาการใดๆ เลย
• ในการศึกษาในกลุ่มเด็กโต: หลังจาก 15 เดือน เด็กที่ได้รับยา Spinraza 57% มีการทำงานของกล้ามเนื้อดีขึ้น เมื่อเทียบกับเด็กที่ได้รับยาหลอกซึ่งมีเพียง 26% เท่านั้น

นี่แสดงให้เห็นว่าการรักษาแบบนี้สามารถสร้างความแตกต่างอย่างมากในชีวิตของผู้ป่วย SMA ได้มากเพียงใด แต่โปรดจำไว้ว่า นี่เป็นผลการวิจัย และผลลัพธ์ของบุตรหลานของคุณอาจแตกต่างออกไป แพทย์ของคุณคือผู้ที่เหมาะสมที่สุดที่จะเข้าใจเรื่องนี้

ผลข้างเคียงและความเสี่ยงร้ายแรงของยา Spinraza

เช่นเดียวกับยาอื่นๆ สปินราซาอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงได้ ผลข้างเคียงเหล่านี้แตกต่างกันเล็กน้อยขึ้นอยู่กับอายุที่เริ่มมีอาการ

เคล็ดลับในการจัดการกับผลข้างเคียงทั่วไป

• สำหรับอาการปวดหัว: นอนหลับพักผ่อนให้เพียงพอ รับประทานอาหารให้ตรงเวลา และดื่มน้ำมากๆ
• สำหรับอาการท้องผูก: รับประทานผลไม้ ผัก และอาหารที่มีใยอาหารสูงให้มากขึ้น และดื่มน้ำให้เพียงพอ
• ป้องกันการติดเชื้อ: ล้างมือบ่อยๆ และหลีกเลี่ยงการสัมผัสใบหน้า

แม้ว่าอาการเหล่านี้จะพบได้บ่อย แต่หากอาการยังคงอยู่หรือดูรุนแรง ควรแจ้งให้แพทย์ทราบ

โปรดระมัดระวังเป็นอย่างยิ่ง มีความเสี่ยงอันตรายร้ายแรง!

คุณควรทราบถึงความเสี่ยงที่พบได้น้อยมาก แต่ร้ายแรงมากสองประการที่เกี่ยวข้องกับยา Spinraza