ความหวังใหม่สำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง: มาเรียนรู้เกี่ยวกับยา Ultomiris (Ravulizumab) กันเถอะ?

คุณเคยรู้สึกไหมว่าบางครั้งคุณไม่มีเรี่ยวแรง และกล้ามเนื้ออ่อนแรงมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งถ้าเปลือกตาข้างใดข้างหนึ่งหรือทั้งสองข้างตก สีหน้าเปลี่ยนไป หรือคุณพูดหรือกลืนลำบาก? อาการเหล่านี้อาจเป็นอาการของโรคที่เรียกว่า โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมแอสที เนีย กราวิส (Myasthenia Gravis ) แม้ว่าจะเป็นโรคที่น่ากลัว แต่ปัจจุบันมีวิธีการรักษาที่ดีมากแล้ว วันนี้เราจะมาพูดถึงวิธีการรักษาใหม่ที่ประสบความสำเร็จวิธีหนึ่ง

โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Myasthenia Gravis คืออะไรกันแน่?

กล่าวโดยสรุป นี่คือภาวะที่ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายโจมตีกล้ามเนื้อของตัวเอง เราเรียกภาวะนี้ว่า โรคภูมิต้านตนเอง

กล้ามเนื้อจะได้รับสัญญาณจากสมอง ณ จุดที่เส้นประสาทและเซลล์กล้ามเนื้อมาบรรจบกัน จุดสัมผัสนี้เรียกว่าจุดเชื่อมต่อประสาทกล้ามเนื้อ ณ จุดนี้ สารสื่อประสาทที่เรียกว่าอะเซทิลโคลีนจะส่งสัญญาณไปยังกล้ามเนื้อ โดยบอกว่า "เอาล่ะ ตอนนี้ลงมือทำได้เลย"

อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงหลายรายจะมีแอนติบอดี้ที่ไปโจมตีตัวรับสัญญาณอะเซทิลโคลีน แอนติบอดี้เหล่านี้เรียกว่า แอนติบอดี้ต่อตัวรับอะ เซทิลโคลีน (AChR) เนื่องจากแอนติบอดี้เหล่านี้ กล้ามเนื้อจึงไม่ได้รับสัญญาณจากสมองอย่างถูกต้อง ส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรง

ยา Ultomiris (Ravulizumab) ทำงานอย่างไร?

ปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดไมแอสทีเนียกราวิสให้หายขาด แต่มีวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพหลายวิธีที่สามารถช่วยควบคุม อาการ และทำให้ผู้ป่วยใช้ชีวิตได้ตามปกติ อัลโตมิริสเป็นหนึ่งในวิธีการรักษาใหม่เหล่านั้น

อัลโตมิริสเป็นแอนติบอดีชนิดพิเศษที่ยับยั้ง โปรตีนในระบบภูมิคุ้มกันของเราที่เรียกว่า C5 โปรตีน C5 นี้เป็นตัวการที่ทำให้กล้ามเนื้อถูกทำลาย ดังนั้นเมื่ออัลโตมิริสยับยั้งโปรตีนนี้ ระบบภูมิคุ้มกันของคุณก็จะหยุดทำลายเซลล์กล้ามเนื้อ นั่นหมายความว่ายานี้ออกฤทธิ์โดยการแก้ไขที่ต้นเหตุของโรคโดยตรง

วิธีการรักษานี้เป็นอย่างไร?

ยานี้จะให้คุณโดยการให้ทางหลอดเลือดดำ (IV infusion) เช่นเดียวกับน้ำเกลือ โดยแพทย์หรือบุคลากรทางการแพทย์ที่ได้รับการฝึกอบรมจะเป็นผู้ให้ยาในโรงพยาบาลหรือคลินิก

โดยปกติแล้ว คุณจะได้รับยาครั้งแรก ตามด้วยยาอีกครั้งในอีกสองสัปดาห์ต่อมา หลังจากนั้น คุณจะต้องรับประทานยาอย่างต่อเนื่อง ทุกแปดสัปดาห์ อย่างไรก็ตาม แพทย์ ของคุณจะเป็นผู้กำหนดระยะเวลาที่คุณต้องรับประทานยาและปริมาณยา (โดยปกติจะขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัวของคุณ)

การรับประทานยาให้ตรงเวลาเป็นสิ่งสำคัญมาก หากคุณลืมรับประทานยา โปรดโทรแจ้งแพทย์ล่วงหน้า

คุณจะรู้ได้อย่างไรว่ายาได้ผล?

คุณจะเริ่มรู้สึกว่ากล้ามเนื้อของคุณแข็งแรงขึ้นเรื่อยๆ คุณจะสามารถทำกิจกรรมประจำวันได้อย่างง่ายดาย ในการศึกษาทางคลินิก พบว่าอาการบางอย่างดีขึ้นภายในเวลาเพียงหนึ่งสัปดาห์

อย่างไรก็ตาม หากคุณไม่รู้สึกถึงความแตกต่างใดๆ หรืออาการของคุณดูเหมือนจะแย่ลง โปรดปรึกษาแพทย์ของคุณ แพทย์ สามารถให้คำแนะนำได้ปรับขนาดยา เพิ่มยา หรือเปลี่ยนไปใช้การรักษาแบบอื่น

ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นมีอะไรบ้าง?

เช่นเดียวกับยาอื่นๆ ยานี้อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงเล็กน้อยได้ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่:

• อาการท้องอืด (ท้องเสีย)
• การติดเชื้อในจมูกหรือลำคอ
• เจ็บคอ
• อาการหวัดทั่วไป

เพื่อบรรเทาอาการปวดท้อง ให้รับประทานอาหารอ่อนๆ เช่น ข้าว กล้วย และขนมปัง ดื่มน้ำมากๆ ลดการดื่มเครื่องดื่มที่มีคาเฟอีน เช่น กาแฟ หากวิธีเหล่านี้ไม่ได้ผล หรือหากอาการเช่นเจ็บคอหรือน้ำมูกไหลยังคงอยู่ ให้ปรึกษาแพทย์ แพทย์ จะพิจารณาการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับคุณ

มีอะไรพิเศษที่ควรรู้บ้าง (โปรแกรม REMS)

เรื่องนี้สำคัญมาก!

ยา Ultomiris เป็นยาที่อยู่ภายใต้โครงการบริหารความเสี่ยงพิเศษ (Risk Evaluation and Mitigation Strategy - REMS) เนื่องจากมี ความเสี่ยงน้อยมากแต่ร้ายแรงที่จะเกิด การติดเชื้อแบคทีเรียที่เรียกว่าเมนิงโกค็อกคัส โดยเฉพาะอย่างยิ่งเยื่อหุ้มสมองอักเสบ ซึ่งส่งผลกระทบต่อสมองและไขสันหลัง

ด้วยเหตุนี้ แพทย์ของคุณจะมอบ บัตรความปลอดภัยสำหรับผู้ป่วยฉบับพิเศษ ให้คุณ

• เอกสารดังกล่าวระบุอาการของการติดเชื้อเหล่านี้ไว้อย่างชัดเจน (เช่น มีไข้สูงฉับพลัน ปวดศีรษะ คอแข็ง คลื่นไส้ อาเจียน และไวต่อแสง)
• นอกจากนี้ยังระบุว่า หากมีอาการดังกล่าวเกิดขึ้น ควรไปที่หน่วยรักษาพยาบาลฉุกเฉิน (ETU) ทันที
• จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องพกบัตรนี้ติดตัวตลอดเวลา ทั้งในระหว่างการรักษาและนานถึง 8 เดือนหลังจากหยุดการรักษาแล้ว

นอกจากนี้ ก่อนเริ่มการรักษา แพทย์จะสอบถามว่าคุณได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบจากเชื้อเมนิงโกค็อกคัสแล้วหรือไม่ หากยังไม่ได้รับการฉีดวัคซีน แพทย์จะแนะนำให้คุณไปฉีดวัคซีน อย่างน้อยสองสัปดาห์ก่อน เริ่มการรักษา

ปัญหาที่อาจเกิดขึ้นจากการใช้ยาอื่นร่วมด้วย

สิ่งสำคัญอย่างยิ่งคือต้องแจ้งให้แพทย์ทราบหากคุณกำลังรับการรักษาอื่น ๆ อยู่ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง:

• การรักษาที่นำพลาสมาออกจากเลือด (การแลกเปลี่ยนพลาสมา หรือ พลาสมาเฟเรซิส)
• การรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลินทางหลอดเลือดดำ (IVIg)
• ยาปิดกั้นตัวรับ Fc (FcRn) ในทารกแรกเกิดสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง

สิ่งต่างๆ เหล่านี้อาจลดประสิทธิภาพของยา Ultomiris ได้ ดังนั้น โปรดแจ้งแพทย์เกี่ยวกับยาที่คุณรับประทานทั้งหมด รวมถึงวิตามินด้วย