PNH (Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri) sizi etkiliyor mu? Fabhalta ilacı hakkında konuşalım.

Sürekli yorgunluk, biraz yürüdükten sonra nefes darlığı veya sabahları koyu kahverengi idrar gibi belirtileriniz mi var? Bazen bunlar, doktorların PNH olarak adlandırdığı Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri adı verilen nadir bir kan hastalığının belirtileri olabilir. Bu ismi duyduğunuzda korkmayın. Biraz karmaşık olsa da, bu hastalık ve Fabhalta adı verilen yeni bir tedavi yöntemi hakkında basit ve ayrıntılı bir şekilde konuşalım.

PNH tam olarak nedir?

Basitçe söylemek gerekirse, PNH genetik bir kusurdan kaynaklanan çok nadir bir kan hastalığıdır. Kırmızı kan hücrelerimizin (eritrositlerin) etrafında koruyucu bir protein kaplama bulunur. Ancak PNH'de bu koruyucu kaplama oluşmaz.

Kırmızı kan hücrelerimizi zırhsız askerler olarak düşünün. Bu koruma olmadan, vücudumuzun kendi bağışıklık sistemi kafası karışır ve bu sağlıklı kırmızı kan hücrelerini düşman sanarak saldırmaya ve yok etmeye başlar. Kırmızı kan hücrelerinin bu erken yıkımına tıbbi olarak hemoliz diyoruz. Bu yıkım hem kan damarlarının içinde (intravasküler) hem de kan damarlarının dışında (ekstravasküler) meydana gelebilir.

Kırmızı kan hücreleri bu şekilde yok edildiğinde, başlıca belirtiler anemi ve kan pıhtıları olabilir. Bu kan pıhtıları bazen hayati tehlike oluşturabilir. PNH hastası olan bir kişi bu belirtilerin çoğunu yaşayabilir veya sadece birkaçını yaşayabilir.

PNH tedavisi, kan transfüzyonları, anemi için folik asit veya demir tabletleri, antikoagülanlar ve kırmızı kan hücrelerini bağışıklık sisteminin saldırısından koruyan ilaçları içerir. Alacağınız tedavi, sahip olduğunuz semptomların sayısına ve şiddetine bağlı olacaktır.

Fabhalta ilacı nasıl etki eder?

PNH tedavisinde genellikle enjeksiyon yoluyla verilen eculizumab (Soliris) veya ravulizumab (Ultomiris) gibi ilaçlar, bağışıklık sistemimizin kompleman sistemi adı verilen bir bölümünü, yani C5'i bloke ederek etki gösterir. Bu ilaçlar damar içi hemolizi durdursa da, bazı kişilerde damar dışı hemoliz nedeniyle anemi devam edebilir.

İşte bu noktada Fabhalta adı verilen ilk ağızdan alınan ilaç önem kazanıyor.

Bağışıklık sistemimizi ülkemizi savunan bir ordu olarak düşünün. PNH'de bu ordunun bazı bölümleri karışır ve kendi sağlıklı kırmızı kan hücrelerimize saldırır. Fabhalta, bu karışıklığa neden olan faktör B adı verilen bir proteini bloke eder. Bu, bağışıklık sisteminin kırmızı kan hücrelerine saldırmasını durdurur. Bu, sağlıklı kırmızı kan hücrelerinin sayısını artırır, semptomları azaltır ve kan transfüzyonuna olan ihtiyacı düşürür.

Bu ilacı nasıl kullanmalıyım?

Fabhalta, günde iki kez, yemekle birlikte veya yemeksiz olarak bütün olarak yutulan bir kapsüldür. Kapsülü kırmayın, ezmeyin veya çiğnemeyin. Bir dozu kaçırırsanız, hatırladığınız anda alın ve ardından kalan dozları her zamanki gibi alın. Zaten başka bir PNH ilacı (örneğin eculizumab veya ravulizumab) kullanıyorsanız, doktorunuz Fabhalta'ya geçişin doğru yolunu açıklayacaktır.

Belirtileriniz düzelse bile, doktorunuzun tavsiyesi olmadan Fabhalta kullanmayı bırakmayın . Aksi takdirde, kırmızı kan hücreleriniz tekrar daha hızlı parçalanmaya başlayabilir.

Bu ilacın etkileri nasıl incelenmiştir?

Fabhalta'nın etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak için iki ana çalışma yürütüldü. Her iki çalışmada da PNH hastaları ve bu hastalıktan kaynaklanan anemisi olan hastalar yer aldı.

1. APPLY-PNH çalışması: Bu çalışma, en az 6 ay boyunca diğer PNH ilaçlarını (eculizumab veya ravulizumab) kullanmalarına rağmen anemisi olan kişileri kapsıyordu. Bu kişiler iki gruba ayrıldı; bir gruba Fabhalta verildi, diğer grup ise eski ilaçlarını kullanmaya devam etti.

2. APPOINT-PNH çalışması: Bu çalışma, daha önce PNH için herhangi bir tamamlayıcı tıp tedavisi almamış hastaları kapsıyordu. Tüm hastalara Fabhalta verildi.

24 haftalık çalışmanın sonuçları oldukça cesaret verici.

İlacın işe yarayıp yaramadığını nasıl anlarsınız?

Fabhalta tedavisi başarılı olursa, kırmızı kan hücreleriniz ve hemoglobin seviyeleriniz artmaya başlayacaktır. Şunlar gibi belirtiler yaşayabilirsiniz:

• Artan enerji ve azalan yorgunluk
• İdrarın koyu renginde azalma
• İştah artışı ve mide ağrısında azalma
• Dışarıdan kan transfüzyonuna duyulan ihtiyacı azaltmak
• Günlük işleri kolaylıkla yapabilmek

Tedavi sonuçları kişiden kişiye değiştiği için, belirtilerinizi kaydedin ve her doktor ziyaretinizde bunları doktorunuzla görüşün.

Yan etkiler ve bunlarla nasıl başa çıkılır?

Her ilaç gibi Fabhalta da yan etkilere neden olabilir. En yaygın olanları baş ağrısı, ishal, mide bulantısı, karın ağrısı ve deri döküntüsüdür. Ayrıca nezle ve diğer bakteriyel veya viral enfeksiyonların belirtileri de görülebilir.

Dikkat gerektiren ciddi enfeksiyonlar!

Bu ilaç bağışıklık sisteminin bir bölümünü baskıladığı için, bazı bakteri türlerinden kaynaklanan ciddi enfeksiyon riski vardır. Özellikle *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* ve *Haemophilus influenzae tip B*. Bu enfeksiyonlar, zamanında teşhis edilip tedavi edilmezse yaşamı tehdit edebilir.

Enfeksiyonu önlemenin en iyi yolu , önerilen tüm aşıları yaptırmak , ellerinizi iyice yıkamak ve hasta insanlardan uzak durmaktır. Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşarsanız, derhal doktorunuza bildirin veya en yakın hastane acil servisine (ATU) gidin.

Herhangi bir yan etki konusunda endişeleriniz varsa, derhal doktorunuzla konuşun. İlaç zehirlenmesinden şüpheleniyorsanız, Colombo Ulusal Hastanesi'ndeki Ulusal Zehir Danışma Merkezi'ni arayabilirsiniz.

Tedavi sırasında hangi kan testleri gereklidir?

Doktorunuz sağlığınızı ve ilaca verdiğiniz yanıtı izlemek için çeşitli kan testleri yapacaktır.

• Kırmızı kan hücresi (eritrosit) ve hemoglobin seviyeleri:Bunlar PNH'de düzenli olarak kontrol edilir. Bu, tedaviye nasıl yanıt verdiğinizi görmeye ve kan transfüzyonuna ihtiyacınız olup olmadığını belirlemeye yardımcı olur.
• Kan yağ seviyeleri: Fabhalta kolesterol ve trigliserit seviyelerinizi artırabilir. Bu nedenle doktorunuz tedavi öncesinde ve sırasında açlık lipid profili testi yaptırmanızı önerecektir.

Diğer ilaçlarla ilgili sorunlar olabilir mi?

Evet, bazı ilaçlar Fabhalta ile etkileşime girebilir. Rifampin gibi bazı ilaçlar Fabhalta'nın etkinliğini azaltabilir. Gemfibrozil gibi bazı ilaçlarla birlikte Fabhalta alınması önerilmez.