Чи маєте ви такі симптоми, як постійна втома, задишка під час невеликої ходьби або темно-коричнева сеча вранці? Іноді це можуть бути симптоми рідкісного захворювання крові, яке називається пароксизмальною нічною гемоглобінурією, або ПНГ, як ми, лікарі, її називаємо. Не лякайтеся, коли почуєте цю назву. Хоча це дещо складно, давайте поговоримо про це захворювання та нове лікування його під назвою Фабхалта простою та детальною мовою.
Що ж таке ПНГ?
Простіше кажучи, ПНГ – це дуже рідкісне захворювання крові, спричинене генетичним дефектом. Наші еритроцити (еритроцити) мають захисну білкову оболонку навколо себе. Однак при ПНГ ця захисна оболонка не утворюється.
Уявіть собі наші еритроцити як солдатів без броні. Без цього захисту власна імунна система нашого організму втрачає зв'язок і починає атакувати та знищувати ці здорові еритроцити, вважаючи їх ворогами. Таке передчасне руйнування еритроцитів у медицині називається гемолізом . Це руйнування може відбуватися як всередині кровоносних судин (внутрішньосудинно), так і поза ними (екстрасудинно).
Коли еритроцити руйнуються таким чином, основними симптомами можуть бути анемія та утворення тромбів. Ці тромби іноді можуть бути небезпечними для життя. Людина з ПНГ може відчувати багато з цих симптомів або лише декілька.
| Поширені симптоми захворювання ПНГ | |
|---|---|
| Постійна втома або слабкість | Утруднене дихання |
| Головний біль | Нерегулярне або прискорене серцебиття |
| Біль у шлунку | Легко утворюються синці на шкірі |
| Темний (коричневий) колір сечі, особливо вночі або вранці | Почервоніння, біль та набряк на певній ділянці шкіри (може бути ознакою утворення тромбу) |
Лікування ПНГ включає переливання крові, фолієву кислоту або таблетки заліза від анемії, антикоагулянти та препарати, що захищають еритроцити від атаки імунної системи. Лікування, яке ви отримаєте, залежатиме від кількості симптомів, які у вас є, та їх тяжкості.
Як діє препарат Фабхалта?
Такі препарати, як екулізумаб (Соліріс) або равулізумаб (Ультоміріс), які зазвичай вводяться у вигляді ін'єкцій при ПНГ, діють шляхом блокування частини нашої імунної системи, яка називається системою комплементу, тобто С5. Хоча вони зупиняють внутрішньосудинний гемоліз, у деяких людей анемія може продовжуватися через позасудинний гемоліз.
Саме тут важливого значення набуває перший пероральний препарат під назвою Фабхалта .
Уявіть собі нашу імунну систему як армію, яка захищає нашу країну. При ПНГ частини цієї армії плутаються та атакують наші власні здорові еритроцити. Фабхалта блокує білок під назвою фактор B , який викликає цю плутанину. Це зупиняє атаку імунної системи на еритроцити. Це збільшує кількість здорових еритроцитів, зменшує симптоми та зменшує потребу в переливанні крові.
Як мені слід використовувати цей препарат?
Фабхалта – це капсула, яку ковтають цілою двічі на день, незалежно від їди. Не розламуйте, не подрібнюйте та не розжовуйте капсулу. Якщо ви пропустили прийом дози, прийміть її, як тільки згадаєте, а потім приймайте решту доз як завжди. Якщо ви вже приймаєте інші ліки від ПНГ (наприклад, екулізумаб або равулізумаб), ваш лікар пояснить вам правильний спосіб переходу на Фабхалту.
Дуже важливо: Вкрай важливо, щоб ви отримали всі необхідні щеплення щонайменше за два тижні до початку цього лікування. Це включає пневмококову вакцину та вакцину проти менінгіту. Якщо ви не можете отримати щеплення та не можете розпочати прийом препарату Фабхалта, ваш лікар зробить вам щеплення та одночасно розпочне курс антибіотиків.
Навіть якщо ваші симптоми покращаться, не припиняйте прийом препарату Фабхалта без консультації з лікарем . Якщо ви це зробите, ваші еритроцити можуть знову почати швидше руйнуватися.
Як вивчався вплив цього препарату?
Було проведено два основні дослідження для підтвердження ефективності та безпеки препарату Фабхалта. Обидва включали пацієнтів з ПНГ та анемією, що виникла внаслідок неї.
1. Дослідження APPLY-PNH: У ньому брали участь люди, які мали анемію, незважаючи на прийом інших препаратів для лікування ПНГ (екулізумаб або равулізумаб) протягом щонайменше 6 місяців. Їх розділили на дві групи: одна група отримувала препарат Фабхалта, а інша група продовжувала приймати старий препарат.
2. Дослідження APPOINT-PNH: У ньому брали участь пацієнти, які раніше не отримували жодних інших додаткових ліків від ПНГ. Усім їм призначали препарат Фабхалта.
Результати цих досліджень, отримані після 24 тижнів, є дуже обнадійливими.
| Отримана вигода | Результат |
|---|---|
| Підвищений рівень гемоглобіну | У понад 82% пацієнтів, які приймали Фабхалту, спостерігалося підвищення гемоглобіну на 2 г/дл, порівняно з жодним із тих, хто приймав інші препарати. |
| Уникнення переливання крові | 95% пацієнтів, які приймали Фабхалту, не потребували зовнішніх переливань крові протягом періоду дослідження, порівняно з лише 50% тих, хто приймав інші препарати. |
Пам’ятайте, що, незважаючи на результати цих досліджень, ваші результати можуть відрізнятися від людини до людини. Найкраще обговорити переваги та ризики препарату з лікарем, перш ніж приймати рішення.
Як дізнатися, чи діє ліки?
Якщо лікування препаратом Фабхалта буде успішним, рівень еритроцитів та гемоглобіну почне підвищуватися. Ви можете відчувати такі симптоми, як:
- Підвищена енергія та знижена втома
- Зменшення темного кольору сечі
- Підвищений апетит і зменшення болю в шлунку
- Зменшення потреби в зовнішніх переливаннях крові
- Здатність легко виконувати щоденні завдання
Оскільки результати лікування різняться від людини до людини, записуйте свої симптоми та обговорюйте їх з лікарем щоразу, коли ви його відвідуєте.
Побічні ефекти та як з ними боротися?
Як і будь-який лікарський засіб, Фабхалта може викликати побічні ефекти. Найпоширенішими є головний біль, діарея, нудота, біль у шлунку та висип на шкірі. Також можуть виникати симптоми застуди та інших бактеріальних або вірусних інфекцій.
Серйозні інфекції, які потребують уваги!
Оскільки цей препарат пригнічує частину імунної системи, існує ризик серйозних інфекцій, спричинених певними типами бактерій. Особливо *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* та *Haemophilus influenzae типу B*. Ці інфекції можуть бути небезпечними для життя, якщо їх не розпізнати та не лікувати своєчасно.
Найкращий спосіб запобігти інфекції – це отримати всі рекомендовані щеплення , ретельно мити руки та триматися подалі від хворих людей. Якщо у вас виникнуть будь-які з наведених нижче симптомів, негайно повідомте свого лікаря або зверніться до найближчого відділення невідкладної допомоги.
| Попереджувальні ознаки серйозної інфекції | |
|---|---|
| Лихоманка з мокротинням або без нього, біль у грудях та кашель, прискорене серцебиття | Такі симптоми, як біль у тілі та лихоманка |
| Липка шкіра | Сильний головний біль з лихоманкою, нудотою та блювотою або скутістю шиї/спини |
| Спантеличеність | Зміни зору |
Якщо вас турбують будь-які побічні ефекти, негайно зверніться до лікаря. Якщо ви підозрюєте отруєння ліками, ви можете зателефонувати до Національного інформаційного центру з отруєнь у Національній лікарні Коломбо .
Які аналізи крові потрібні під час лікування?
Ваш лікар проведе кілька аналізів крові, щоб контролювати ваш стан здоров'я та вашу реакцію на ліки.
- Рівень еритроцитів (RBC) та гемоглобіну:Ці показники регулярно перевіряються в PNH. Це допомагає побачити, як ви реагуєте на лікування, і визначити, чи потрібне вам переливання крові.
- Рівень жирів у крові: Фабхалта може підвищити рівень холестерину та тригліцеридів. Тому ваш лікар порекомендує провести аналіз ліпідного профілю натщесерце до та під час лікування.
Чи можуть бути проблеми з іншими ліками?
Так, деякі ліки можуть взаємодіяти з препаратом Фабхалта. Деякі ліки, такі як Рифампін, можуть знижувати ефективність препарату Фабхалта. Прийом Фабхалти з деякими ліками, такими як гемфіброзил, не рекомендується.
Тому вкрай важливо повідомити свого лікаря про всі ліки, які ви приймаєте, – включаючи рецептурні препарати, безрецептурні ліки, вітаміни, засоби народної медицини та навіть добавки.
Повідомлення на винос
- ПНГ – це рідкісний стан, при якому власна імунна система організму руйнує еритроцити, оскільки їм бракує білкового шару, який їх захищає.
- Фабхалта – це новий пероральний препарат для лікування ПНГ, який діє, зупиняючи збій в імунній системі та захищаючи еритроцити.
- Перед початком прийому цього препарату обов'язково потрібно зробити щеплення від таких захворювань, як менінгіт та пневмонія.
- Якщо під час лікування у вас з’являться ознаки серйозної інфекції, такі як лихоманка, сильний головний біль або сплутаність свідомості, негайно зверніться за медичною допомогою.
- Навіть якщо ваші симптоми покращаться, ніколи не припиняйте прийом ліків без поради лікаря.
💬 Comments (0)
Ще немає коментарів. Додайте свій коментар тут уперше.
Додайте свій коментар