Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) کے لیے نئی امید: آئیے جانتے ہیں دوا Duvyzat کے بارے میں؟

میں سمجھتا ہوں کہ یہ کتنا بھاری اور خوفناک ہونا چاہیے جب آپ کا ڈاکٹر آپ کو بتاتا ہے کہ آپ کے بچے کو Duchenne Muscular dystrophy (DMD) ہے۔ یہ ایک جینیاتی بیماری ہے جو بنیادی طور پر لڑکوں کو متاثر کرتی ہے اور آہستہ آہستہ ان کے پٹھے کمزور ہو جاتے ہیں۔ علامات عام طور پر ابتدائی بچپن میں ظاہر ہوتی ہیں۔ ڈی ایم ڈی کا ابھی تک کوئی مکمل علاج نہیں ہے۔ لیکن فکر نہ کرو۔ میڈیکل سائنس دن بہ دن ترقی کر رہی ہے۔ اس ترقی کے ساتھ، ایک نئی امید یہ نئی دوا ہے جسے Duvyzat کہتے ہیں۔ آئیے اس کے بارے میں بات کرتے ہیں۔

Duvyzat کیا ہے؟ یہ کیسے کام کرتا ہے؟

سیدھے الفاظ میں، ہمارے پٹھوں کو مضبوط رہنے کے لیے مسلسل دیکھ بھال کی ضرورت ہوتی ہے۔ ہمارے جسم کے پٹھوں کو اینٹوں کی دیوار کی طرح سمجھیں۔ اس دیوار کو مضبوط اور ایک دوسرے سے منسلک رکھنے کے لیے اسے مارٹر کی اچھی پرت کی ضرورت ہے۔ اسی طرح ہمارے پٹھوں کے خلیات کو مضبوط رکھنے کے لیے ڈسٹروفین نامی ایک خاص پروٹین جو کہ مارٹر کی طرح ہوتا ہے ضروری ہے۔

Duchenne Muscular dystrophy (DMD) ایک جینیاتی حالت ہے جو اس وقت ہوتی ہے جب جسم یا تو ڈیسٹروفین پروٹین کی کافی مقدار پیدا نہیں کرتا، اس کی کافی مقدار پیدا نہیں کرتا، یا کافی مقدار میں پیدا نہیں کرتا۔ جب یہ 'گلو' کھو جاتا ہے، تو پٹھوں کی دیوار کمزور ہو جاتی ہے، ٹوٹ جاتی ہے اور مرمت نہیں ہو پاتی۔ یہی وجہ ہے کہ وقت کے ساتھ ساتھ پٹھے کمزور ہو جاتے ہیں۔

اس مسئلے کے علاوہ، ڈی ایم ڈی والے بچوں میں ہسٹون ڈیسیٹیلیز (HDACs) نامی اوور ایکٹیو انزائمز ہوتے ہیں۔ یہ پٹھوں میں دائمی سوزش کا سبب بنتا ہے۔ اس سے پٹھوں کی مرمت میں مزید کمی آتی ہے، اور پٹھوں کی جگہ چربی اور داغ کے ٹشو ہو جاتے ہیں۔

اب تک، ڈاکٹروں نے ڈی ایم ڈی کے علاج کے لیے سٹیرائڈز، فزیکل تھراپی، اور وہیل چیئر جیسے معاون آلات کا استعمال کیا ہے۔ لیکن Duvyzat پہلی nonsteroidal دوا ہے۔ یہ overactive HDAC انزائم کو کنٹرول کرکے کام کرتا ہے۔ یہ پٹھوں میں سوزش کو کم کرتا ہے اور انہیں ٹوٹنے دیتا ہے۔ اس کا مطلب یہ ہے کہ جس رفتار سے پٹھے کمزور ہوتے ہیں وہ سست ہو جاتی ہے۔

مجھے یہ دوا کیسے استعمال کرنی چاہیے؟

Duvyzat ایک مائع دوا ہے جسے آپ منہ سے لیتے ہیں۔ اسے دن میں دو بار، صبح اور رات کو کھانے کے ساتھ لینا چاہیے۔

• ہر روز ایک ہی وقت میں دوا لینا بہت ضروری ہے۔
• دوا کی بوتل استعمال کرنے سے پہلے، آپ کو اسے کم از کم 30 سیکنڈ تک اچھی طرح ہلانا چاہیے۔
• اس کے ساتھ آنے والی خصوصی سرنج کا استعمال کرتے ہوئے دوا کی پیمائش کریں۔
• سب سے اہم بات: اس دوا کو پانی یا کسی دوسرے مائع کے ساتھ نہ ملائیں۔

آپ کا ڈاکٹر یہ دوا اکیلے دے سکتا ہے، یا وہ اسے سٹیرائڈز کے ساتھ دے سکتا ہے۔ بچے کی حالت کی بنیاد پر فیصلہ کیا جائے گا۔

اس دوا کی خصوصیات کا مطالعہ کیسے کیا گیا ہے؟

اس دوا کی تاثیر اور حفاظت کا جائزہ لینے کے لیے ایک بڑی تحقیق میں، DMD والے لڑکوں کو دو گروپوں میں تقسیم کیا گیا۔

1. پہلا گروپ: انہیں دوویزاٹ نامی دوا دی گئی۔

2. گروپ 2: انہیں ایک ایسی چیز دی گئی جو دوا کی طرح نظر آتی تھی، لیکن اس میں کوئی فعال جزو نہیں تھا۔ طب میں، ہم اسے 'پلیسیبو' کہتے ہیں۔

یہ منشیات کے حقیقی اثر کی پیمائش کے لیے کیا جاتا ہے، یہ صرف وہاں ہونے سے کتنا مختلف ہے۔ اس مطالعہ میں تمام شرکاء لڑکے تھے۔ ان کی اوسط عمر 9 سال تھی۔

72 ہفتوں تک یہ علاج دینے کے بعد بچوں کی صلاحیتوں میں تبدیلی کی پیمائش کی گئی۔ اس کے لیے کئی دوسرے ٹیسٹ استعمال کیے گئے۔

• نارتھ سٹار ایمبولیٹری اسسمنٹ (این ایس اے اے) سکور: ڈی ایم ڈی والے کسی شخص کی روز مرہ کی سرگرمیاں انجام دینے کی صلاحیت کی پیمائش کا ایک طریقہ۔
• چھ منٹ کی واک ٹیسٹ: دیکھتا ہے کہ آپ 6 منٹ میں کتنی دور چل سکتے ہیں۔
• MRI ٹیسٹ: ران کے علاقے کے پٹھوں میں چربی کے ذخائر میں تبدیلیوں کی پیمائش کرتا ہے۔

مطالعہ کے نتائج کیا تھے؟

نتائج واقعی حوصلہ افزا ہیں۔ ڈی ایم ڈی ایک ایسی حالت ہے جہاں علامات وقت کے ساتھ بدتر ہوتی جاتی ہیں۔ اس تحقیق میں جو بات واضح تھی وہ یہ تھی کہ جن بچوں نے Duvyzat لیا ان میں بگاڑ کی شرح ان بچوں کی نسبت بہت کم تھی جنہوں نے دوائی نہیں لی تھی۔

• طاقت اور نقل و حرکت: سیڑھیوں کی چار پروازوں پر چڑھنے میں لگنے والے وقت میں 72 ہفتوں کے بعد ڈوویزٹ لینے والے بچوں میں صرف 1.25 سیکنڈ کا اضافہ ہوا۔ لیکن اس میں تقریباً 3 سیکنڈ زیادہ وقت لگے ان بچوں میں جنہوں نے دوا نہیں لی۔ اس کا مطلب ہے کہ Duvyzat نے ان کی سیڑھیاں چڑھنے کی صلاحیت میں تقریباً 40 فیصد کمی کی۔
• NSAA سکور: مطالعہ کے اختتام پر، NSAA کے سکور میں کمی ان بچوں میں نمایاں طور پر کم تھی جنہوں نے دوویزاٹ لیا ان بچوں کی نسبت جنہوں نے دوائی نہیں لی تھی۔ اس سے یہ بھی ظاہر ہوتا ہے کہ پٹھوں کی طاقت میں کمی کی شرح کم ہو گئی تھی۔

یہ نتائج آپ کے بچے کے لیے مختلف ہو سکتے ہیں، لہذا آپ کو کوئی فیصلہ کرنے سے پہلے اپنے ڈاکٹر سے اس دوا کے فوائد اور خطرات کے بارے میں بات کرنی چاہیے۔

ضمنی اثرات اور ان کا انتظام کیسے کریں؟

کسی بھی دوا کی طرح، Duvyzat کے ضمنی اثرات ہو سکتے ہیں۔ اس سے آگاہ ہونا ضروری ہے۔

یہ صرف علامات نہیں ہیں۔ اگر آپ کسی اور غیر معمولی علامات کا تجربہ کرتے ہیں، تو ان کے بارے میں اپنے ڈاکٹر سے بات کریں۔

کیا دوسری دوائیوں کے ساتھ مسائل ہو سکتے ہیں؟

ہاں، Duvyzat کچھ دوسری دوائیوں کے ساتھ تعامل کر سکتی ہے۔ لہذا، یہ ضروری ہے کہ آپ اپنے ڈاکٹر کو ان تمام ادویات کے بارے میں بتائیں جو آپ کا بچہ لے رہا ہے، بشمول نسخے کی دوائیں، اوور دی کاؤنٹر (OTC) دوائیں، وٹامنز، اور جڑی بوٹیوں کی مصنوعات۔

خاص طور پر، اگر آپ درج ذیل ادویات لے رہے ہیں تو اپنے ڈاکٹر کو مطلع کریں:

• کچھ کولیسٹرول کم کرنے والی دوائیں (مثلاً اٹورواسٹیٹن، سمواسٹیٹن)
• ذیابیطس کی دوائیں جیسے میٹفارمین
• وہ دوائیں جو دل کی تال کو متاثر کرتی ہیں (جیسے امیوڈیرون)
• کچھ اینٹی بائیوٹکس (مثلاً azithromycin، ciprofloxacin)
• دماغی بیماری کے لیے کچھ ادویات
• الرجی کے لیے کچھ ادویات

یہ فہرست مکمل نہیں ہے، اس لیے بہتر ہے کہ آپ اپنے ڈاکٹر کو ہر اس چیز کے بارے میں بتائیں جو آپ کا بچہ لے رہا ہے۔