Tibbiyotdagi eng yangi umid: Keling, gen terapiyasi haqida oddiy usulda bilib olaylik

Ba'zi kasalliklar onangiz va otangizdan kelib chiqadi, to'g'rimi? Yoki hatto dori-darmon yoki jarrohlik yo'li bilan ham butunlay davolash juda qiyin bo'lgan ba'zi kasalliklar mavjud. Tasavvur qiling-a, agar o'z tanamizdagi genlarni o'zgartirish va kasallikni ildizidan davolashning bir yo'li bo'lsa-chi? Gen terapiyasi kelajak uchun katta umidlardan biridir. Bu hali juda yangi bo'lsa-da, tibbiyot fanida katta o'zgarishlarga olib kelishi mumkin bo'lgan narsa deb hisoblanadi.

Gen terapiyasi nima, oddiy qilib aytganda?

Sodda qilib aytganda, gen terapiyasi kasalliklarning oldini olish va davolash uchun o'z genetik materialimizdan foydalanadigan tibbiy texnikadir. An'anaga ko'ra, biz dorilar, tabletkalar, siroplar , in'ektsiyalar yoki jarrohlik amaliyoti kabi narsalardan foydalanardik. Ammo bu texnika yordamida shifokorlar sizning genetik tarkibingizga ta'sir qilishi va kasallikning asosiy sababini tuzatishi mumkin.

Tanamizni katta bino deb tasavvur qiling. Bu binoni qurish uchun ishlatilgan loyiha bizning genlarimizdir . Ba'zan bu loyihada kichik xato yoki nuqson bo'lishi mumkin. Aynan shu xato ba'zi kasalliklarga sabab bo'ladi. Shunday qilib, gen terapiyasi noto'g'ri loyihani tuzatish haqida. Bu degani:

• Kasallik keltirib chiqaradigan oqsillarni kamaytirish: Muayyan genlar ishlamay qolganda, ular organizm uchun zararli bo'lgan oqsillarni ishlab chiqaradi. Bu usul ularning ishlab chiqarilishini kamaytirishi mumkin.
• Yaxshi oqsillar ishlab chiqarishni ko'paytirish: Ba'zan organizm kerakli oqsillarni yetarli miqdorda ishlab chiqarmaydi. Bunday holda, bu usul genlarga bu oqsillarni to'g'ri ishlab chiqarishni buyurishi mumkin.
• Yangi yoki modifikatsiyalangan oqsillarni ishlab chiqarish: Bu usul tanada kasallikka qarshi kurasha oladigan yangi turdagi oqsilni ham yaratishi mumkin.

Bu bizning tanamizda qanday ishlaydi?

Buni tushunish uchun avval genlar haqida bir oz ma'lumot olaylik. Tanamizdagi har bir hujayrada yadro mavjud. Bu yadro ichida xromosomalar deb ataladigan narsalar mavjud. Bu xromosomalar DNKdan iborat. Bu DNK soch rangingiz, ko'z rangingiz va bo'yingizdan tortib hamma narsani belgilaydigan ma'lumotlarni o'z ichiga oladi.

DNKning bu o'ziga xos qismlarini biz genlar deb ataymiz. Bu katta oshpazlik kitobidagi (DNK) retseptga o'xshaydi. Bu genlar tanamizning ishlashi uchun zarur bo'lgan oqsillarni qanday tayyorlash bo'yicha ko'rsatmalar beradi. Bu retsept bizga tortni qanday tayyorlashni aytadi.

Ba'zan biz yoshi ulg'aygan sari atrof-muhitdagi toksinlarKimyoviy moddalar ta'siriga uchraganda yoki ota-onadan meros bo'lib o'tganda, bu genlarda kichik o'zgarishlar (gen variantlari/mutatsiyalar) sodir bo'ladi. Bu xuddi retseptdagi biron bir harf yoki so'z noto'g'ri ekanligiga o'xshaydi. Keyin tayyorlangan oqsil (tort) ham noto'g'ri. Bu ko'plab kasalliklarning ildizidir.

Hozirgi kunda gen terapiyasi qaysi kasalliklar uchun qo'llaniladi?

Darhaqiqat, ko'plab gen terapiyasi usullari hali ham klinik sinovlar bosqichida. Bu shuni anglatadiki, ular odamlarga berilishidan oldin xavfsiz va samarali ekanligi tekshirilmoqda. Hozirda ushbu usul bo'yicha olib borilayotgan asosiy tadqiqotlar yo'nalishlari:

• Saraton
• Makula degeneratsiyasi va boshqa ko'z kasalliklari
• Ba'zi irsiy genetik holatlar
• OIV /OITS

Biroq, hozirda AQSh Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) tomonidan tasdiqlangan bir nechta gen terapiyasi usullari mavjud, ya'ni bu endi shunchaki orzu emas. Masalan:

• Luxturna®: Bu ma'lum irsiy ko'z kasalliklari tufayli ko'rish qobiliyatini yo'qotgan odamlar uchun bir martalik davolash usuli.
• Zolgensma®: Bu 2 yoshgacha bo'lgan bolalarga ta'sir qiladigan og'ir kasallik bo'lgan orqa miya mushak atrofiyasini davolash uchun tasdiqlangan.

Ushbu davolashning turli turlari bormi?

Ha, gen terapiyasi uchta asosiy usulda amalga oshiriladi. Keling, ular nima ekanligini ko'rib chiqaylik.

Genlar organizmga qanday kiritiladi?

Bu sog'lom genlar to'g'ridan-to'g'ri hujayralarimizga kirmaydi. Ularga transport vositasi kerak. Bu transport vositasi "vektor" deb ataladi. Tasavvur qiling-a, siz posilka yuboryapsiz. Kuryer (vektor) bu posilkani (genni) kerakli joyga (hujayra) olib boradi.

Ko'pincha viruslar bu "vektorlar" sifatida ishlatiladi. Endi siz: "Agar tanangizga virus kiritsangiz, kasal bo'lib qolmaysizmi?" deb o'ylayotgan bo'lishingiz mumkin. Bu yerda olimlar qiladigan ish virusning barcha kasallik keltirib chiqaradigan qismlarini olib tashlash, faqat hujayralarga kira oladigan qismlarini qoldirishdir. Keyin ular sog'lom genni virusga kiritib, uni tanaga kiritadilar.

Buning ikkita asosiy usuli mavjud:

1. In vivo (tana ichida): Bu yerda genlarni o'z ichiga olgan "vektor" to'g'ridan-to'g'ri tanaga vaksina sifatida yuboriladi.

2. Ex vivo (tanadan tashqarida): Bu tanangizdan ba'zi hujayralarni (masalan, qon hujayralarini) olish, laboratoriyada ushbu hujayralarga genlarni kiritish va keyin o'zgartirilgan hujayralarni tanangizga qayta kiritishni o'z ichiga oladi.

Gen terapiyasining afzalliklari va kamchiliklari qanday?

Hamma narsa singari, bu usul ham o'zining ijobiy va salbiy tomonlariga ega.

Bu haqda shifokorim bilan gaplashishim kerakmi?

Agar sizda yoki oilangizda kimdir irsiy kasallik, saraton kasalligi yoki bu yerda aytib o'tilganidek davolash qiyin bo'lgan holatga ega bo'lsa, bu haqda shifokoringiz bilan gaplashish juda muhimdir.

Gen terapiyasi Shri-Lankada hali ham keng tarqalgan davolash usuli emas. Ammo butun dunyoda sodir bo'layotgan ushbu o'zgarishlardan xabardor bo'lish muhimdir. Ehtimol, kelajakda bular keng tarqalgan davolash usullariga aylanishi mumkin.

Ushbu texnologiyani ishlab chiqish biroz vaqt talab etadi, ammo bu tibbiyot fani kasallik qanchalik jiddiy bo'lishidan qat'i nazar, unga yechim topishga doimo intilayotganini ko'rsatadi. Bu barchamiz uchun katta umid.