Giải pháp cho căn bệnh di truyền gây tê bì và đau nhức chân tay - Hãy cùng tìm hiểu về thuốc tiêm Patisiran.

Bạn có thường cảm thấy tê, ngứa ran hoặc nóng rát ở tay và chân không? Đôi khi bạn có cảm giác như những vùng này sắp bị tê liệt không? Mặc dù những triệu chứng này có vẻ bình thường, nhưng đôi khi có thể có một nguyên nhân nghiêm trọng đằng sau chúng. Hôm nay chúng ta sẽ nói về một loại thuốc được tiêm tĩnh mạch và được sử dụng để điều trị một tình trạng cụ thể như vậy. Đó là Patisiran.

Patisiran là gì? Nó có nghĩa là gì?

Nói một cách đơn giản, Patisiran là một loại vắc-xin. Nó được sử dụng để điều trị các vấn đề thần kinh ở những người mắc một bệnh di truyền gọi là bệnh amyloidosis do transthyretin di truyền (hATTR) .

Có lẽ bạn đang thắc mắc hATTR là gì. Rất đơn giản. Tất cả chúng ta đều có protein trong cơ thể. Ở những người mắc bệnh hATTR, một loại protein gọi là transthyretin bị gấp sai cấu trúc, vón cục và lắng đọng thành một khối nhão. Sự lắng đọng này chủ yếu xảy ra xung quanh các dây thần kinh, tim và các cơ quan khác. Khi điều này xảy ra, các cơ quan đó, đặc biệt là các dây thần kinh, bắt đầu bị tổn thương. Đó là lý do tại sao các triệu chứng đã đề cập trước đó, chẳng hạn như tê bì, đau nhức và viêm ở các chi, xuất hiện.

Thuốc Patisiran hoạt động bằng cách giảm sản xuất protein bị gấp sai cấu trúc. Tức là, khi thuốc này vào cơ thể, nó kiểm soát quá trình sản xuất protein có hại đó. Sau đó, sự tích tụ protein đó xung quanh các dây thần kinh giảm đi, và các triệu chứng được kiểm soát dần dần. Thuốc này hiện có bán trên thị trường với tên gọi ONPATTRO .

Những điều bạn cần nói với bác sĩ trước khi dùng thuốc này

Vì đây là loại thuốc đặc trị, điều rất quan trọng là phải thông báo đầy đủ về tình trạng sức khỏe của bạn cho bác sĩ trước khi bắt đầu điều trị. Hãy chắc chắn cho họ biết những điều sau:

• Dị ứng: Nếu bạn bị dị ứng với bất kỳ loại thuốc, thực phẩm hoặc chất bảo quản nào, không chỉ Patisiran mà còn với bất kỳ loại thuốc, thực phẩm hoặc chất bảo quản nào khác, vui lòng cho chúng tôi biết.
• Mang thai: Nếu bạn đang mang thai, đang cố gắng thụ thai hoặc nghi ngờ mình đang mang thai, hãy báo cho bác sĩ trước khi bắt đầu điều trị.
• Nếu bạn đang cho con bú: Nếu bạn đang cho con bú, bạn cũng nên thông báo cho bác sĩ.

Dựa trên thông tin này, bác sĩ sẽ quyết định xem phương pháp điều trị này có phù hợp với bạn hay không và cách thức tiến hành tiếp theo.

Bạn sẽ được nhận thuốc này bằng cách nào?

Đây không phải là thuốc bạn có thể mang về nhà. Patisiran là thuốc truyền tĩnh mạch. Do đó, thuốc chỉ được truyền tại bệnh viện hoặc phòng khám, dưới sự giám sát của nhân viên y tế được đào tạo.

Liệu pháp này thường được thực hiện ba tuần một lần. Quá trình tiêm thuốc vào cơ thể mất khoảng một tiếng rưỡi.

Nếu tôi uống quá liều thuốc thì sao?

Việc này được thực hiện trong môi trường bệnh viện nên khả năng xảy ra rất thấp. Tuy nhiên, nếu bạn nghĩ có điều gì đó bất thường đã xảy ra, hãy báo ngay cho Trung tâm Thông tin về Chất độc Quốc gia tại Bệnh viện Quốc gia hoặc Đơn vị Điều trị Khẩn cấp (ETU) tại bệnh viện gần nhất.

Những điều cần lưu ý khi dùng thuốc

Việc chăm sóc tốt cơ thể trong suốt quá trình điều trị là rất quan trọng.

• Phản ứng khi truyền thuốc: Một số người có thể có phản ứng trong khi thuốc được truyền vào tĩnh mạch hoặc ngay sau khi truyền. Ví dụ, đau ngực, khó thở hoặc chóng mặt. Để giảm nguy cơ này, bác sĩ có thể cho bạn dùng các loại thuốc khác (như thuốc chống dị ứng) trước khi tiêm Patisiran. Vì vậy, hãy làm theo chính xác hướng dẫn của bác sĩ. Nhân viên y tế sẽ theo dõi sát sao bạn trong khi truyền thuốc.
• Mức độ vitamin A: Thuốc Patisiran có thể gây giảm mức vitamin A trong cơ thể. Vitamin A rất cần thiết cho thị lực, sức khỏe làn da và hệ miễn dịch của chúng ta. Do đó, bác sĩ có thể khuyên bạn nên uống viên vitamin A mỗi ngày. Điều rất quan trọng là phải uống đúng theo chỉ định. Ngoài ra, hãy trao đổi với bác sĩ về các loại thực phẩm giàu vitamin A (cà rốt, khoai lang, rau bina, sữa).
• Thay đổi thị lực: Nếu bạn nhận thấy bất kỳ thay đổi nào về thị lực, chẳng hạn như khô mắt, hãy báo ngay cho bác sĩ, vì đây có thể là dấu hiệu của sự thiếu hụt vitamin A.
• Khám sức khỏe định kỳ: Bác sĩ sẽ kiểm tra bạn thường xuyên để xem các triệu chứng có cải thiện hay không. Hãy nhớ đi khám định kỳ.

Các tác dụng phụ có thể xảy ra do thuốc này gây ra

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Patisiran có thể gây ra một số tác dụng phụ. Mặc dù không phải ai cũng gặp phải. Một số tác dụng phụ nghiêm trọng và một số thì thường gặp.

Danh sách này không bao gồm tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng bất thường nào khác, hãy trao đổi với bác sĩ của bạn.