Ṣé a ó sọ̀rọ̀ nípa oògùn Amvuttra fún àrùn ọkàn tí a ń pè ní ATTR-CM? (ATTR-CM àti Amvuttra)

O le ma ti gbọ nipa awọn aisan ti o waye nigbati iru amuaradagba kan ninu ara wa ba kojọ ni ọna ti ko tọ ti o si di gbigbe sinu awọn ẹya ara pataki bi ọkan ati awọn iṣan ara. Awọn wọnyi nigbagbogbo jẹ awọn aisan to ṣọwọn. Ninu oogun, iru gbigba amuaradagba yii ni a npe ni amyloidosis . Loni, a yoo sọrọ nipa aisan to ṣọwọn ti a pe ni ATTR-CM, eyiti o kan ọkan ni pataki, iyẹn ni, ninu eyiti awọn amuaradagba wọnyi wa ninu iṣan ọkan, ati oogun ode oni ti a pe ni Amvuttra ti a lo fun.

Kí ni ATTR-CM gan-an?

Ní ṣókí, ATTR-CM jẹ́ àìsàn kan tí, nítorí àbùkù ìbílẹ̀ tàbí tí ó ń ṣẹlẹ̀ ní àdánidá pẹ̀lú ọjọ́ ogbó, amuaradagba TTR, tí a ń ṣe nínú ara wa, máa ń yí ìrísí padà, ó sì máa ń dì pọ̀, ó sì máa ń fi ara rẹ̀ sínú àwọn ògiri iṣan ọkàn. Orúkọ pípé fún èyí ni Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

Ronú nípa rẹ̀, àwọn ògiri ọkàn wa gbọ́dọ̀ jẹ́ èyí tó rọrùn láti fa omi dáadáa. Ṣùgbọ́n nígbà tí àwọn èròjà amuaradagba wọ̀nyí bá kóra jọ, àwọn ògiri ọkàn yóò di líle . A ń pè é ní àrùn ọkàn. Èyí máa ń mú kí ọkàn má lè fa ẹ̀jẹ̀ dáadáa. Bí àkókò ti ń lọ, èyí lè di àìsàn ọkàn.

Àwọn ènìyàn kan tí wọ́n ní ATTR-CM kò ní àmì àrùn kankan, ṣùgbọ́n àwọn mìíràn ní àmì àrùn tó jọ ti àrùn ọkàn déédé.

• Àìsí èémí díẹ̀ (dyspnea)
• Wiwu, paapaa ni awọn ẹsẹ ati awọn kokosẹ
• Ìdààmú tàbí àìnírètí
• Ìwọ̀n ọkàn tó pọ̀ sí i tàbí ìlù ọkàn tó ń lọ déédéé
• Irora àyà

Èyí lè mú kí o rẹ̀wẹ̀sì kíákíá nígbà tí o bá ń ṣe àwọn nǹkan bíi gígun àtẹ̀gùn, ṣíṣe iṣẹ́ ilé, tàbí rírìn ní ọ̀nà díẹ̀.

Ni afikun, awọn aami aisan miiran ti ko ni ibatan si ọkan le tun waye. Fun apẹẹrẹ, ailera, rirẹ tabi irora ni awọn apa ati awọn ẹsẹ, yinyin pupọ, dizziness tabi didaku, ati awọn iṣoro ti ounjẹ.

Báwo ni oògùn Amvuttra ṣe ń ṣiṣẹ́?

Láti lóye èyí, a ní láti kọ́kọ́ mọ̀ díẹ̀ nípa amuaradagba kan tí a ń pè ní TTR. TTR (Transthyretin) jẹ́ amuaradagba tí a máa ń ṣe ní ẹ̀dọ̀ wa. Iṣẹ́ pàtàkì rẹ̀ ni láti gbé àwọn homonu tairodu àti Vitamin A káàkiri ara.

Nínú àwọn ènìyàn tí wọ́n ní ATTR-CM, àbùkù ìran kan máa ń mú kí a ṣe protein TTR ní ìrísí tí kò tọ́. Ìrísí protein tí kò tọ́ yìí máa ń kó jọ, ó sì máa ń wà nínú ọkàn.

Oògùn Amvuttra ń ṣiṣẹ́ gẹ́gẹ́ bí ohun tí ń pa àwọn ìran kan lára. Ìyẹn ni pé, oògùn yìí máa ń lọ tààrà sí ẹ̀dọ̀, ó sì máa ń dí èròjà TTR tí kò dára.Ó dín ìṣiṣẹ́ jínì tí a ń ṣẹ̀dá kù. Ó dà bí dídín ìwọ̀n ohùn lórí rédíò kù.

Abẹ́rẹ́ abẹ́rẹ́ Amvuttra jẹ́ ti a fi ń ṣe abẹ ara. Àwọn onímọ̀ nípa ìlera sábà máa ń fún ni ní àjẹsára yìí ní oṣù mẹ́ta .

Báwo ni a ṣe dán àṣeyọrí oògùn yìí wò?

Gẹ́gẹ́ bí oògùn tuntun èyíkéyìí, a ti fìdí rẹ̀ múlẹ̀ nípa ìwádìí ńlá kan. Nínú ìwádìí yìí, a fún àwọn aláìsàn ATTR-CM 655 ní àjẹsára Amvuttra, a sì fún àwọn ẹgbẹ́ kejì ní àjẹsára placebo tí kò ní oògùn kankan ní gbogbo oṣù 12 fún ọdún mẹ́ta.

Àwọn olùwádìí wo ọ̀pọ̀lọpọ̀ nǹkan láti mọ̀ bóyá oògùn yìí ṣiṣẹ́ dáadáa.

• Idanwo ìrìn ìṣẹ́jú mẹ́fà: Èyí ń wọn bí o ṣe lè rìn jìnnà tó ní iwọ̀n déédéé láàárín ìṣẹ́jú mẹ́fà. Ìjìnnà yìí ń dínkù bí ipò ọkàn rẹ ṣe ń burú sí i.
• Ìpínsísọ̀rí Ẹgbẹ́ Ọkàn ti New York (NYHA): Èyí ń wọn bí àwọn àmì àrùn àìlera ọkàn ṣe le tó. Àwọn ìpele mẹ́rin ló wà (I, II, III, IV). Bí iye àwọn ìpele náà bá ṣe pọ̀ tó, bẹ́ẹ̀ náà ni àrùn náà ṣe le tó.

• Ìbéèrè Ìdárayá Ìgbésí Ayé (KCCQ-OS): Èyí ń wọn ipa tí àrùn náà ní lórí ìgbésí ayé aláìsàn.

Kí ni ìwádìí náà rí?

Ní ìparí àkókò ìtọ́jú ọdún mẹ́ta náà, àwọn olùwádìí ṣàyẹ̀wò àwọn àbájáde náà.

Àwárí pàtàkì ni pé àwọn aláìsàn tí wọ́n gba Amvuttra ní ewu ikú tàbí ìtọ́jú àìsàn lójijì tàbí ìbẹ̀wò sí yàrá ìtọ́jú pàjáwìrì (ETU) ní ìwọ̀n 28% nítorí àrùn ọkàn , ní ìfiwéra pẹ̀lú àwọn tí wọ́n gba placebo (àjẹsára àjẹ́sára).

Ohun pàtàkì mìíràn ni pé ní ìparí oṣù mẹ́rìnlélógójì, ewu ikú láti ọ̀dọ̀ ohunkóhun dínkù sí 35% nínú àwọn tí wọ́n gba Amvuttra.

Ni afikun, awọn alaisan ti a fun ni Amvuttra ni idinku ninu agbara rin ati didara igbesi aye ti o ṣakoso.

Ṣùgbọ́n rántí pé, àwọn àbájáde ìwádìí wọ̀nyí lè má jọra fún gbogbo ènìyàn. Ìwọ àti dókítà rẹ yóò ní láti pinnu papọ̀ bóyá Amvuttra tọ́ fún ọ àti bóyá àwọn àǹfààní rẹ̀ ju àwọn àbájáde búburú lọ.

Ẹ jẹ́ ká kọ́ nípa àwọn àbájáde àti àwọn àbájáde ẹ̀gbẹ́.

Igba melo ni o gba lati ri awọn esi?

Oògùn Amvuttra ni ó máa ń ṣiṣẹ́ lórí àkókò. Nítorí náà, a kò rí àbájáde rẹ̀ lẹ́sẹ̀kẹsẹ̀. Ó lè gba oṣù díẹ̀ tàbí jù bẹ́ẹ̀ lọ kí a tó rí ìdàgbàsókè nínú àwọn àmì àrùn náà.

Bawo ni lati ṣakoso awọn ipa ẹgbẹ?

Ọ̀kan lára ​​àwọn ipa búburú pàtàkì ti Amvuttra ni ìdínkù nínú ìwọ̀n Vitamin A nínú ẹ̀jẹ̀. Èyí jẹ́ nítorí pé protein TTR ni ohun tí ó ń gbé Vitamin A káàkiri ara. Nígbà tí oògùn náà bá dín ìṣẹ̀dá TTR kù, ìrìnàjò Vitamin A náà yóò dínkù.

• Dókítà rẹ yóò máa pàṣẹ fún àwọn àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀ déédéé láti ṣàyẹ̀wò ìwọ̀n Vitamin A rẹ. Ó ṣe pàtàkì gan-an láti ṣe àwọn àyẹ̀wò wọ̀nyí ní àkókò.
• Fi àwọn oúnjẹ tó ní Vitamin A (fún àpẹẹrẹ karọọti, poteto dídùn, spinach, ẹyin, wàrà, ata pupa ) kún oúnjẹ rẹ.
• Tí o bá kíyèsí ìyípadà èyíkéyìí nínú ìran rẹ (ní pàtàkì àìríran ní alẹ́), sọ fún dókítà rẹ lẹ́sẹ̀kẹsẹ̀.
• Dókítà rẹ lè dámọ̀ràn lílo àfikún Vitamin A gẹ́gẹ́ bí ìwọ̀n Vitamin A rẹ ṣe rí.

Àwọn wọ̀nyí kìí ṣe àwọn àbájáde búburú ti Amvuttra nìkan. Tí o bá ní àwọn àmì àrùn mìíràn tí ń yọ ọ́ lẹ́nu, rí i dájú pé o bá dókítà rẹ sọ̀rọ̀ .