你听说过这种严重的血液癌症吗？（急性早幼粒细胞白血病 - APL）让我们详细了解一下！

你是否曾经突然感到非常疲倦、身上出现一些瘀伤或经常牙龈出血？虽然我们通常不会太在意这些症状，但在极少数情况下，它们可能是更严重疾病的征兆，例如急性早幼粒细胞白血病（APL） 。所以，别担心，今天我们将用简单易懂的方式讲解这种名为APL的血液癌症。

什么是急性早幼粒细胞白血病（APL）？

简而言之， APL 是一种非常罕见的血癌。它实际上属于一大类白血病，称为急性髓系白血病。人体造血的主要场所是骨髓。在骨髓中，由于基因改变，即基因突变，异常白细胞开始形成。这些异常细胞不受控制地分裂和增殖，并扩散到整个骨髓。有时医生称这种疾病为 APL 白血病或M3 型白血病。

急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种严重的疾病。它的症状可能突然出现，并迅速恶化。出血过多是其主要危险因素。但也有好消息！随着包括化疗和新型非化疗药物在内的新疗法的出现，医生能够控制APL，并且通常可以将其完全治愈。

这种疾病有多常见？

急性早幼粒细胞白血病（APL）实际上是一种非常罕见的疾病。例如，在美国这样的国家，每年只有大约3万人被诊断出患有这种疾病。APL最常发生于30多岁的人群。

APL有哪些症状？

急性早幼粒细胞白血病（APL）的症状出现在骨髓无法正常生成健康的红细胞、白细胞和血小板时。所有这些血细胞的减少被称为全血细胞减少症。发生这种情况时，可能会出现严重的症状，例如贫血、因血液凝固引起的出血问题以及频繁生病。

其他常见的APL症状包括：

• 由于红细胞减少（即贫血）而感到极度疲倦和精疲力竭。
• 由于白细胞数量过低，导致抵抗疾病的能力下降，从而容易发生频繁感染。例如，发烧和感冒等症状会频繁出现。
• 因为身体新陈代谢加快，食物中的能量被迅速消耗掉，非自愿性体重减轻。

出血症状

患有急性早幼粒细胞白血病（APL）的人体内血小板和凝血因子数量偏低，而这些凝血因子有助于血液凝固。众所周知，血小板能够帮助止血或减少出血。因此，当这些指标偏低时，问题就出现了。

以下是APL引起的出血症状：

• 出血可发生在身体的任何部位。例如，牙龈出血、频繁流鼻血，以及女性月经量过多。
• 血液积聚在皮肤下，导致身体各处出现瘀伤。即使是小小的伤口也可能导致大面积瘀伤。
• 有时脑内会发生出血（颅内出血） 。如果发生这种情况，您可能会出现四肢活动受限、剧烈头痛，以及视力变化。这是紧急情况！
• 如果你的粪便呈黑色或带有血丝，这可能是由于消化系统出血（胃肠道出血）引起的。

什么原因会导致急性早幼粒细胞白血病（APL）？

这种疾病是由两个控制血细胞生成的基因结合在一起，形成一种名为PML-RARa的异常基因所致。重要的是，这种基因突变并非遗传自父母，而是随机发生的，也就是说，它会在你的一生中无缘无故地发生。专家们至今仍不清楚这种基因改变的确切原因。

这种突变导致白细胞不受控制地增殖，而不是正常发育，而是形成未成熟的白细胞（早幼粒细胞） 。这些未成熟的细胞充满骨髓，挤占了健康血细胞和血小板的空间。

APL有哪些并发症？

急性早幼粒细胞性贫血（APL）是一种危及生命的疾病。这是因为发生的过度出血会迅速危及生命。如果您无法止住哪怕是轻微的割伤出血，或者排便时粪便或尿液中带血，又或者牙龈出血不止，都应该立即就医或前往医院急诊室。

记住：如果出现无法控制的出血，千万不要忽视。及时治疗至关重要。

如何诊断急性早幼粒细胞白血病（APL）？

医生通常会进行多项检查来诊断这种疾病。

• 全血细胞计数 (CBC)： APL 会导致异常白细胞的形成。CBC 检查可以检测血液样本中不同类型的血细胞以及血小板的数量。
• 外周血涂片：这项检查中，医生会采集血样，并在显微镜下进行检查。然后，他们会观察这些未成熟的白细胞（早幼粒细胞）内部是否存在大量细小颗粒，或者是否存在一种叫做奥尔氏小体的特殊结构。这些都是急性早幼粒细胞白血病（APL）的特征性表现。
• 骨髓活检：此项检查中，会取一小份您的骨髓样本，并对其细胞进行检查。
• 流式细胞术：在这项检测中，病理学家会寻找异常细胞表面特定蛋白质的模式。这些模式可以确诊急性早幼粒细胞白血病（APL）。
• 聚合酶链式反应 (PCR) 检测：该检测可以准确检测出导致 APL 的异常基因 (PML-RARa) 的存在。
• 细胞遗传学：这项检查用于检测异常细胞染色体的特定变化。发现这些变化是确诊急性早幼粒细胞白血病（APL）的主要方法。

医生根据白细胞计数将急性早幼粒细胞白血病（APL）分为低危和高危两类。高危APL患者更容易出现癌症复发。

APL如何治疗？

急性早幼粒细胞白血病 (APL) 的治疗方法包括分化剂、化疗和靶向治疗。事实上，自从 20 世纪 80 年代发现这些疗法以来，这种以前被认为致命的疾病现在已经可以治愈了。这是一项伟大的成就！

细胞分化药物是非化疗药物，能够帮助异常的、未成熟的白细胞分化为正常的、成熟的白细胞。以下列出的这些非化疗药物，其缓解率和治愈率均超过95%。

• 全反式维甲酸（ATRA） ，或维甲酸（Vesanoid®） ——这是维生素A的一种形式。
• 三氧化二砷（ATO） ——这是砷的一种形式。

如果医生怀疑您患有急性早幼粒细胞白血病（APL），即使其他检查尚未确诊，他们也可能会开始给您使用全反式维甲酸（ATRA） 。这是因为早期治疗可以降低危及生命的出血风险。

APL治疗阶段

治疗通常分为三个阶段：诱导期、巩固期和维持期。治疗方案可能因风险等级而异。

• 初始阶段（诱导期）：此阶段的主要目标是杀死足够多的白血病细胞，使您的急性早幼粒细胞白血病（APL）病情缓解。缓解意味着您没有任何症状，且各项检查均未发现白血病迹象。这需要使用非化疗药物、化疗和靶向治疗。在此期间，您需要住院治疗，通常为四到六周。
• 巩固治疗阶段：您的肿瘤科医生也可能称之为“缓解后治疗”。此治疗旨在维持急性早幼粒细胞白血病 (APL) 的缓解状态，并持续清除任何残留的白血病细胞。所用药物与初始治疗阶段相同。此疗程可能持续约八个月，每两个月进行一次治疗。您可能需要接受四周的治疗，然后休息四周。此药物可以口服或静脉注射。
• 维持期：这是持续的治疗，但药物剂量低于初始治疗期和稳定期。维持治疗通常持续约一年。

除了这种治疗之外，您的肿瘤科医生可能还会给予辅助治疗，例如输血。

治疗并发症

最常见且较为严重的并发症称为分化综合征。这是一组对急性早幼粒细胞白血病（APL）药物的严重反应。这些反应通常发生在开始治疗后的前三周内。症状可轻可重，部分症状包括：

• 咳嗽。
• 心脏和肺部周围有多余的液体（胸腔积液） 。
• 肾功能衰竭。
• 低血压（低血压症） 。
• 血液中氧气含量降低（低氧血症） 。
• 呼吸困难（呼吸急促） 。
• 手臂、腿部和颈部肿胀/发炎。
• 无缘无故发烧。
• 无缘无故体重增加。

如果出现这种分化综合征，医生可能会暂时停止您的治疗。他们也可能使用其他药物，例如羟基脲，来降低您的白细胞计数。

患有 APL 的人可以期待什么？

总的来说，这种疾病的预后良好。虽然每个人的情况都不尽相同，但研究表明，90%到95%的急性早幼粒细胞白血病（APL）患者病情可以缓解。然而，APL在治疗后仍有可能复发。5%到10%的患者会出现复发，通常发生在治疗后的前三年内。届时，他们需要接受进一步的治疗或不同的治疗方案。

生存率

由于 APL 是一种罕见病，我们对生存率的了解来自涉及低风险和高风险 APL 患者的临床试验。

一项分析显示，低危急性早幼粒细胞白血病（APL）患者治疗四年后存活率为99%。另一项针对高危APL患者的分析显示，治疗五年后存活率为86%。这些结果确实非常好！

我该如何照顾自己？

由于 APL 可能复发，因此按时就医（复诊）非常重要。

治疗后的第一年，您需要每隔一到两个月进行一次体检。第一年之后，在接下来的两年里，您需要大约每三到四个月去看一次医生。这些体检中可能会进行一些检查，例如血常规、PCR 和骨髓活检。

我应该什么时候去急诊室？

急性早幼粒细胞白血病（APL）治疗后可能复发，症状也可能迅速恶化。如果您目前处于APL缓解期，但出现以下任何症状，请立即前往急诊室：

• 如果你无法控制地出血。
• 如果突然出现腿部或下腹部肿胀疼痛的情况。

最后，还有一条重要信息。

急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是一种罕见的血液癌症，曾经被认为是一种致命的疾病，但由于先进的治疗方法，现在已经成为一种可治愈的疾病。

然而，这仍然是一种严重的疾病。如果不能及时诊断和治疗，可能会危及生命。因此，如果您出现无法控制的出血等症状，切勿忽视。最重要的是尽快就医并确诊。不要害怕，要勇敢，因为现在这种疾病已经有了很好的治疗方法！

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