我們來聊聊治療心臟病的藥物Amvuttra，它叫做ATTR-CM。 （ATTR-CM & Amvuttra）

您可能沒聽過這樣一種疾病：體內某種蛋白質異常累積並沉積在心臟和神經等重要器官中。這類疾病通常比較罕見。在醫學上，這種蛋白質沉積被稱為澱粉樣變性。今天，我們將討論一種名為ATTR-CM的罕見疾病，它主要影響心臟，即這些蛋白質沉積在心肌中。我們也會介紹一種名為Amvuttra的現代藥物，用於治療這種疾病。

ATTR-CM究竟是什麼？

簡而言之，ATTR-CM 是一種由於基因缺陷或自然老化導致體內產生的 TTR 蛋白發生結構改變、聚集並沉積在心肌壁上的疾病。其全稱為轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病變。

想想看，我們的心臟壁需要保持一定的柔軟度才能正常泵血。但是當這些蛋白質積聚時，心臟壁就會增厚變硬，這種情況我們稱之為心肌病變。這會導致心臟無法正常泵血，隨著時間的推移，甚至可能發展為心臟衰竭。

有些患有 ATTR-CM 的人沒有任何症狀，但有些人則會出現與普通心臟病發作類似的症狀。

• 輕微呼吸困難（呼吸急促）
• 腫脹，尤其是在腿部和腳踝處
• 困惑或絕望
• 心率加快或心律不整
• 胸痛

這會導致你在爬樓梯、做家事或短距離行走等活動中很快感到疲倦。

此外，還可能出現其他與心臟無關的症狀。例如，手臂和腿部無力、麻木或疼痛，大量出汗，頭暈或昏厥，以及消化問題。

Amvuttra藥物是如何發揮作用的？

要理解這一點，我們首先需要了解一種叫做TTR的蛋白質。 TTR（轉甲狀腺素蛋白）是一種主要由肝臟產生的蛋白質。它的主要功能是將甲狀腺激素和維生素A輸送到全身。

在患有ATTR-CM的患者中，基因缺陷導致TTR蛋白以錯誤的形狀產生。這種錯誤形狀的蛋白會在心臟中積聚和沈積。

藥物Amvuttra的作用機制是基因沉默。也就是說，這種藥物直接進入肝臟，阻斷缺陷的TTR蛋白。它會降低正在生成的基因的活性。這就像調低收音機的音量一樣。

Amvuttra是一種皮下注射疫苗。這種疫苗通常由醫護人員每三個月注射一次。

這種藥物的療效是如何檢驗的？

與任何新藥一樣， AMVUTTRA的有效性也透過一項大型研究得到了證實。在這項研究中，655 名 ATTR-CM 患者每 12 個月接種一次 Amvuttra 疫苗，另一組患者則接種不含藥物的安慰劑疫苗，持續三年。

研究人員考察了多個因素來衡量這種藥物是否有效。

• 六分鐘步行測試：這項測試測量您在六分鐘內以正常速度能走多遠。隨著心臟狀況惡化，這個距離會減少。
• 紐約心臟協會 (NYHA) 分級：此分級用於衡量心臟衰竭症狀的嚴重程度。共分為四級（I、II、III、IV 級）。等級越高，病情越嚴重。

• 生活品質問卷（KCCQ-OS）：此問卷用於衡量疾病對患者生活品質的影響。

研究發現了什麼？

三年治療期結束後，研究人員分析了結果。

主要研究結果表明，與接受安慰劑（假疫苗）的患者相比，接受 Amvuttra 治療的患者因心臟衰竭而死亡、突然住院或急診室就診的風險降低了 28% 。

另一件重要的事情是，在 42 個月結束時，接受 Amvuttra 治療的組別因任何原因死亡的風險降低了 35% 。

此外，接受 Amvuttra 治療的患者步行能力和生活品質均控制性下降。

但請記住，這些研究結果可能並不適用於所有人。您和您的醫生需要共同決定Amvuttra是否適合您，以及其益處是否大於副作用。

讓我們來了解一下結果和副作用。

多久才能看到效果？

Amvuttra是一種需要一段時間才能發揮作用的藥物。因此，不會立即見效。可能需要幾個月甚至更長時間才能看到症狀改善。

如何應對副作用？

Amvuttra 的主要副作用之一是血液中維生素 A 水平下降。這是因為 TTR 蛋白負責將維生素 A 輸送到全身。當藥物降低 TTR 的生成時，維生素 A 的運輸也會減少。

• 醫生會定期安排血液檢查，以檢測您的維生素A含量。按時進行這些檢查非常重要。
• 在飲食中添加富含維生素 A 的食物（例如胡蘿蔔、地瓜、菠菜、雞蛋、牛奶、紅甜椒）。
• 如果您發現視力有任何變化（尤其是夜間視力下降），請立即告知您的醫生。
• 根據您的維生素A水平，您的醫生可能會建議您服用維生素A補充劑。

這些並非安維特拉的全部副作用。如果您還有其他困擾您的症狀，請務必諮詢您的醫生。