擔心孩子因軟骨發育不全而影響生長發育？讓我們來了解一下藥物 Voxzogo（vosoritide）。

您或許會擔心，甚至害怕孩子的生長發育，尤其是身高。對於患有軟骨發育不全症的父母來說，有這種感覺很正常。但您並不孤單。隨著醫學的進步，現在有了新的治療方法可以幫助治療這種疾病。今天，我們要介紹一種名為Voxzogo的藥物，它為患有軟骨發育不全症的兒童帶來了新的希望。

軟骨發育不全究竟是什麼？

簡而言之，軟骨發育不全是一種會導致侏儒症的遺傳性疾病。它會影響兒童骨骼的生長，尤其是長骨（手臂和腿部的骨骼）。這是一種非常罕見的疾病，大約每15000到40000名新生兒中就有一例。

大多數情況下，這並非遺傳自父母，而是由於孩子自身基因突變所致。所以不必為此感到內疚。這種疾病可能會在孩子成長過程中引發其他健康問題，例如肥胖、耳部感染以及脊椎和大腦神經問題。

患有軟骨發育不全的兒童會出現幾種常見症狀。

Voxzogo是如何運作的？

要理解這一點，我們首先需要了解一些關於生長板的知識。你可以把位於長骨末端的生長板想像成修路時不斷鋪設新瀝青的區域。它們由一種稱為軟骨的堅韌而富有彈性的組織所構成。隨著孩子的成長，這種軟骨會逐漸轉化為骨骼，骨骼也會跟著成長。當孩子完全長大後，這些生長板就會閉合，身高成長就停止了。

患有軟骨發育不全的兒童，其基因（DNA）突變會破壞人體的一種訊息傳遞系統。人體內有兩種訊息傳遞系統會影響骨骼生長：

1.促進骨骼生長的系統。

2.抑制（停止）骨骼生長的系統。

在軟骨發育不全症中，基因改變導致減緩骨骼生長的訊號系統過度活躍。

這種治療的目標是在孩子的骨骺板開放時使用藥物，幫助他們達到最大生長速度。當骨骺板閉合，意味著孩子停止生長時，就應該停止用藥。具體用藥時間由醫師決定。

這種藥該如何使用？

Voxzogo是一種皮下注射劑，每天需要在孩子身上註射，最好每天在同一時間注射。它的設計便於在家中自行注射。

• 注射部位：本品需注射於兒童皮下。您可以選擇兒童的大腿、腹部（距離肚臍約兩英吋處）、臀部或上臂後側。
• 最重要的一點：不要一直在同一部位注射。今天在一個部位注射，明天就換個部位。我們稱之為「注射部位輪換」。這可以減輕注射後的不適感，例如發紅和疼痛。不要在腫脹、瘀青、發紅或皮膚變硬的部位注射。
• 必須注意：注射前一小時，請給孩子餵食一頓豐盛的飯菜，並給他一大杯（約 240-280 毫升）水、牛奶或果汁。這種藥物有時會導致低血壓，使人感到疲倦或頭暈。提前給孩子餵食和補充水分可以大大降低這種風險。

給孩子用藥的劑量取決於孩子的體重。如果孩子的體重發生變化，您應該告知醫生。醫生會指導您如何正確地為孩子注射。在接受訓練之前，切勿自行嘗試注射。此外，請仔細閱讀藥品說明書。

可能有哪些副作用？

與其他藥物一樣，Voxzogo 也可能引起一些副作用。了解這些副作用非常重要。

• 注射部位反應：這是最常見的副作用。注射部位可能出現發紅、腫脹、搔癢、瘀青或疼痛。可用冷敷緩解。服用任何止痛或止癢藥物前，請務必諮詢醫生。
• 低血壓：如前所述，為避免這種情況，最好在註射前給孩子餵食和飲水。如果您的孩子感到頭暈或疲倦，請讓他們慢慢起身，必要時可使用輔助工具。如果他們感到頭暈，請讓他們坐下或躺下。如果這種情況持續或加重，請就醫。
• 胃部不適和嘔吐：有些孩子可能會出現胃部不適（腸胃炎）或嘔吐。此時，請讓他們多喝水，並少量餵食清淡的食物（如餅乾、吐司、香蕉、清湯）。如果症狀持續，請諮詢醫生。
• 關節疼痛：有些孩子可能會出現關節疼痛。也請就此諮詢醫生。
• 血液檢查結果變化：這種藥物可能會升高鹼性磷酸酶的水平。鹼性磷酸酶是衡量肝臟或骨骼功能的指標。因此，務必依照醫囑定期進行血液檢查。

還有一些其他重要事項要了解

這種藥要多久才能發揮作用？

研究表明，兒童生長速度的提升通常需要幾個月的時間才能顯現。然而，每個孩子的情況可能有所不同。因此，請耐心等待，並遵醫囑繼續治療。醫生會持續監測孩子的進展。

哪些人不適合服用這種藥物？

如果您的孩子患有任何腎臟疾病，請務必告知醫生。醫生可能會決定不給患有某些嚴重腎臟疾病的兒童開這種藥。

這是特效藥嗎？

是的。 Voxzogo是一種專科藥物。這意味著這種藥無法在普通藥局買到。這些藥物價格昂貴，用於治療罕見疾病或疑難雜症。取得這些藥物需要遵循特殊的流程。醫生開立處方後，專科藥局會聯絡您，並說明如何將藥物送到您家。