As jy of iemand in jou familie 'n toestand genaamd Kongenitale Adrenale Hiperplasie (CAH) het, sal dit baie belangrike nuus vir jou wees. Na 70 jaar is 'n nuwe behandeling spesifiek vir hierdie siekte nou goedgekeur. Dit is werklik 'n groot hoop vir mense wat met CAH leef. Kom ons kyk dus na wat hierdie nuwe middel is, hoe dit werk en wat die voordele is.
Eerstens, laat ons verstaan, wat is CAH?
Eenvoudig gestel, is CAH 'n genetiese siekte wat ons byniere aantas. Hierdie kliere is bo ons niere geleë. Hulle produseer verskeie hormone wat noodsaaklik is vir ons liggaam.
Dink aan die bynier as 'n fabriek. Die hoofproduk van hierdie fabriek is 'n hormoon genaamd kortisol. Dit is 'n baie belangrike hormoon wat ons liggaam help om stres, siekte en gevaar te hanteer.
Wanneer kortisolvlakke in 'n gesonde persoon daal, stuur die brein (soos 'n fabrieksbestuurder) 'n sein (bevel) genaamd ACTH na die bynier om "kortisol te maak". Maar in iemand met CAH het die bynier nie 'n sleutelensiem, of 'werker', wat nodig is om kortisol te maak nie. Dus, maak nie saak hoeveel ACTH die brein stuur nie, die fabriek kan nie kortisol maak nie.
Dit laat twee vrae ontstaan:
1. Die liggaam produseer nie die nodige kortisol nie .
2. Soos ACTH-seine vanaf die brein aanhou vloei, word 'n ander tipe hormoon wat deur die bynier geproduseer word , genaamd androgene, in oormaat geproduseer .
Hierdie androgene (bv. testosteroon) is manlike hormone. Beide mans en vroue benodig sommige daarvan, maar in CAH word hulle te hoog. Dit kan vroeë puberteit, onvrugbaarheid en ander probleme met 'n kind se ontwikkeling veroorsaak.
Vir dekades was die hoofbehandeling hiervoor die toediening van steroïede (glukokortikoïede) wat ekstern soos kortisol optree. Dit vervang nie net die kortisol wat die liggaam kortkom nie, maar beheer ook die ACTH-sein vanaf die brein, wat die produksie van androgene verminder. Die probleem is egter dat dit vereis dat hoër dosisse steroïede as normaal vir 'n lang tyd geneem word. Dit kan baie newe-effekte veroorsaak, soos gewigstoename, dunner wordde bene en slaapprobleme .
Hoe het jy hierdie nuwe medisyne gevind?
Wetenskaplikes het gewonder of daar 'n ander oplossing vir hierdie steroïedprobleem was. In plaas daarvan om baie steroïede ekstern te gee, wat as ons 'n manier vind om die ACTH-sein wat van die brein af kom, direk te verminder?
Dit is waar hulle 'n nuwe teiken gevind het. Dit was 'n reseptor in die brein genaamd CRF1. Wanneer kortisolvlakke daal, word die ACTH-sein deur CRF1 geaktiveer. In CAH word hierdie proses ontwrig.
So wetenskaplikes het gedink, as ons hierdie CRF1 blokkeer, kan ons die produksie van ACTH verminder, reg? As dit gebeur, sal die produksie van androgene ook beheer word, en die dosis steroïede wat die pasiënt moet neem, sal ook verminder word.
Hierdie nuwe idee het gelei tot die ontwikkeling van 'n nuwe middel genaamd Crinecerfont. Dit is 'n middel wat ontwerp is om 'n fundamentele probleem van CAH aan te spreek deur CRF1 te blokkeer.
Toetse wat gedoen word voordat medisyne aan mense gegee word
'n Nuwe middel kan nie aan mense gegee word sodra dit ontdek is nie. Dit moet 'n reeks toetse ondergaan om te bevestig of dit veilig en effektief is. Die Crinecerfont-middel het deur al hierdie stappe gegaan.
1. Laboratorium- en diertoetse: Die eerste stap is om die middel op selle en diere in die laboratorium te toets. Dit is om te bepaal of die middel toksies is of dat dit organe sal beskadig. Stel jou net voor, slegs ongeveer een uit 10 000 nuwe middels slaag al hierdie hindernisse en word goedgekeur.
2. Kliniese proewe: Nadat dieretoetse suksesvol was, word menslike proewe in verskeie stadiums uitgevoer.
Hoe is die toetsuitslae vir Crinecerfont?
Die proewe wat met hierdie middel uitgevoer is, het baie goeie resultate opgelewer. Veral Fase II- en Fase III-proewe is baie belangrik.
Fase II - Jonger kinders se resultate
Hier is 'n klein groepie jong kinders (ouderdomme 14-17) met CAH die middel vir 14 dae gegee en die veranderinge in hul hormoonvlakke is waargeneem. Die resultate was verrassend.
- ACTH (breinsein) het met 57% afgeneem .
- 17-OHP (’n aanduiding van androgeenproduksie) het met 69% afgeneem .
- Androstenedion (’n tipe androgeen) het met 58% afgeneem .
Fase III - Resultate van groot groepe
Aangemoedig deur hierdie resultate het wetenskaplikes twee groot proewe met volwassenes en kinders uitgevoer, waar sommige die middel Crinecerfont gekry het en ander 'n placebo wat soos 'n middel gelyk het, maar geen effek gehad het nie.
| Span | Hoofresultaat | Beskrywing |
|---|---|---|
| Volwassenes (wat Crinecerfont neem) | Vermindering van steroïed dosis | Deur hormoonvlakke te beheer, was dit moontlik om die daaglikse dosis steroïede met 27% te verminder. |
| Volwassenes (het 'n placebo geneem) | Vermindering van steroïed dosis | Die steroïed dosis is slegs met 10% verminder. |
| Kinders (wat Crinecerfont neem) | Androgeenvlakke en steroïeddosis | Na 4 weke het androgeenvlakke aansienlik afgeneem. Aan die einde van die proefneming is die steroïed dosis met 18% verminder . |
| Kinders (het 'n plasebo geneem) | Androgeenvlakke en steroïeddosis | Androgeenvlakke het toegeneem. Die steroïed dosis moes met ongeveer 6% verhoog word. |
Hierdie resultate toon duidelik dat Crinecerfont help om androgeenvlakke te beheer, terwyl dit ook die dosis steroïede verminder wat op die lang termyn skadelik vir pasiënte kan wees.
Hoe veilig is hierdie medisyne?
Studies het getoon dat hierdie middel min ernstige newe-effekte het. Die meeste van die gerapporteerde newe-effekte is gering en tydelik.
- Moegheid
- Hoofpyn
- Koue of toe neus
- Spier- of buikpyn
- Gewrigspyn
Die enigste groot waarskuwing wat met hierdie medikasie gepaardgaan, is dat as jy nie die presiese dosis steroïede neem wat jou dokter voorskryf nie , jou kortisolvlakke gevaarlik laag kan daal, wat kan lei tot 'n lewensgevaarlike toestand genaamd adrenale insuffisiëntie. Niemand wat die medikasie behoorlik in die studies geneem het, het egter hierdie toestand ervaar nie . Daarom is dit baie belangrik om jou dokter se instruksies te volg.
Nuwe hoop vir CAH-behandeling
As gevolg van hierdie suksesvolle resultate het die FDA (die hoofagentskap wat medisyne goedkeur) in die Verenigde State spesiale goedkeuring vir hierdie middel verleen. Crinecerfont (handelsnaam Crenessity) is nie 'n geneesmiddel vir CAH nie. Dit is egter 'n belangrike stap vorentoe in die behandeling van CAH.
Dokters kan nou hierdie medikasie voorskryf benewens jou huidige steroïedbehandeling (bykomende terapie) . Dit kan help om jou steroïeddosis te verminder. Dit beteken dat jy minder newe-effekte van steroïede kan ervaar, jou hormoonvlakke beter kan beheer en 'n beter lewensgehalte kan hê.
Boodskap vir die Huis Toe
- CAH (Kongenitale Adrenale Hiperplasie) is 'n genetiese siekte wat die byniere aantas en hormonale wanbalans veroorsaak.
- Crinecerfont (Crenessity) is 'n nuut goedgekeurde middel vir CAH, wat benewens steroïedbehandeling gegee word.
- Dit verminder hoë androgeenhormoonvlakke in die liggaam en kan help om die daaglikse dosis steroïede te verminder.
- Deur die dosis steroïede te verminder, is daar 'n geleentheid om die newe-effekte wat met langtermyn steroïedgebruik verband hou, te verminder.
- Alhoewel dit nie 'n geneesmiddel vir die siekte is nie, is dit 'n belangrike stap vorentoe in die verbetering van die lewensgehalte van CAH-pasiënte.
- As jy of jou kind CAH het, is dit belangrik om met jou endokrinoloog of huisdokter te praat om te sien of hierdie nuwe behandeling reg is vir jou .
💬 Kommentaar (0)
Nog geen kommentaar geplaas nie. Wees die eerste om jou kommentaar hier by te voeg.
Voeg jou kommentaar by