Səhərlər sidiyinizin bir az tünd, hətta qanlı olduğunu heç görmüsünüzmü? Daim yorğunluq və solğunluq hiss etməkdən əziyyət çəkirsinizmi? Bunlar bir çox insanın eşitmədiyi nadir bir qan xəstəliyinin simptomları ola bilər - PNH və ya Paroksismal Gecə Hemoqlobinuriyası. Bu adı eşidəndə qorxmayın. Gəlin hər şey haqqında sadə və aydın danışaq.
PNH nədir?
Sadə dillə desək, PNH öz immun sistemimizin səhvən öz sağlam qırmızı qan hüceyrələrimizə hücum edib məhv etməsidir. Təsəvvür edin, burada baş verənlər sanki bir ölkəni qorumalı olan bir orduya bənzəyir və həmin ölkənin xalqına hücum edir.
Bunun səbəbi sümük iliyimizdəki bəzi hüceyrələrdə genetik mutasiya olmasıdır. Nəticədə, həmin sümük iliyi tərəfindən istehsal olunan qırmızı qan hüceyrələri bir qədər zəifləyir. Bu zəif hüceyrələr immun sistemimiz tərəfindən asanlıqla tanınır və məhv edilir.
- Qırmızı qan hüceyrələrinin məhv edilməsi: Tibbi baxımdan qırmızı qan hüceyrələrinin bu şəkildə parçalanmasına hemoliz deyilir.
- Sidik rənginin dəyişməsi: Hemoglobin qırmızı qan hüceyrələrində olan və oksigen daşıyan bir proteindir. Hüceyrələr parçalandıqda, bu hemoglobin qana buraxılır, böyrəklər tərəfindən süzülür və sidiklə xaric olur. Buna hemoglobinuriya deyilir. Buna görə sidik tünd, qəhvəyi və ya qan rəngli görünür. Bu, tez-tez səhər sidikində daha aydın görünür.
Amma unutmayın ki, PNH simptomları hər kəsdə eyni deyil. Bəzi insanlar sidik rəngində heç bir dəyişiklik hiss etməyə bilərlər.
Bu xəstəliyin digər ciddi bir ağırlaşması qan laxtalanma riskinin artmasıdır . Bu laxtalanmaların bəziləri həyati təhlükə yarada bilər. Həmçinin, bu xəstəlik yalnız qırmızı qan hüceyrələrinə deyil, həm də infeksiya ilə mübarizə aparan ağ qan hüceyrələrinə və qanaxmanı dayandıran trombositlərə də təsir göstərə bilər.
PNH xəstəliyinin müalicə üsulları hansılardır?
PNH-nin müalicəsi simptomlarınızdan və vəziyyətinizin şiddətindən asılıdır. Həkiminiz sizin üçün ən yaxşı müalicəni sizinlə müzakirə edəcək. Aşağıdakı cədvəldə hazırda mövcud olan bəzi əsas müalicələr sadalanır.
| Müalicə üsulu | Sadə dillə desək, nə baş verir? |
|---|---|
| Androgen terapiyası | Bunlar kişi hormonunun bir növüdür. Sümük iliyini stimullaşdırır və qırmızı qan hüceyrələrinin istehsalını artırır. Anemiyanın azalmasına kömək edir. |
| Antikoaqulyantlar | Onlar qan damarlarında qan laxtalarının əmələ gəlməsinin qarşısını alır. Bunlar inyeksiya və ya həb şəklində mövcuddur. |
| Qan köçürmələri | Qırmızı qan hüceyrələrinin və ya trombositlərin səviyyəsi çox aşağı düşdükdə, çatışmazlıq xarici qan köçürmələri ilə kompensasiya olunur. |
| Sümük iliyi transplantasiyası | Bu, PNH-ni tamamilə müalicə etməyin yeganə yoludur . Lakin bu, çox risklidir. Buna görə də, yalnız ən ağır hallarda istifadə olunur. |
| Komplement inhibitorları | Onlar immun sisteminin qırmızı qan hüceyrələrini məhv edən hissəsini hədəf alır və bu prosesi dayandırır. Soliris və Ultomiris bu tip dərmanlardır. |
| Böyümə amilləri | Sümük iliyini stimullaşdıraraq qırmızı və ya ağ qan hüceyrələrinin istehsalını artırmağa kömək edir. |
| Digər dərmanlar | Həkim həmçinin lazım olduqda fol turşusu, dəmir əlavələri, steroidlər və immunosupressantlar təyin edir. |
Bəs bu Empaveli nədir?
Empaveli, PNH-nin müalicəsində istifadə edilən yeni və yüksək təsirli bir komplement inhibitoru dərmanıdır.
İmmunitet sistemimizi bir-biri ilə əlaqəli zülallar zənciri kimi təsəvvür edin. Bu zəncirin bir hissəsi "Komplement sistemi" adlanır. PNH-də bu sistem həddindən artıq aktivləşir və qırmızı qan hüceyrələrini məhv edir.
Köhnə dərmanlar (məsələn, ekulizumab) bu zəncirdə C5 adlanan bir sahəni hədəf alırdı. Onlar yalnız qan damarlarının içərisindəki dağılmanı (damardaxili hemoliz) dayandırırdılar.
Lakin Empaveli adlanan bu yeni dərman, C3 adlanan daha əvvəlki yeri hədəf alır. Bunun üstünlüyü ondan ibarətdir ki, o, qan damarlarının içərisindəki zədələnməni, eləcə də qaraciyər və dalaq kimi orqanların daxilindəki zədələnməni (damardankənar hemoliz) nəzarətdə saxlayır.
Buna görə də, Empaveli, əvvəlki dərmanlardan tam sağalmayan və anemiyası davam edən xəstələr üçün xüsusilə faydalı ola bilər.
Empaveli necə istifadə olunur?
Empaveli evdə istifadə edə biləcəyiniz bir dərmandır.
- Metod: Bu, dərialtı inyeksiyadır .
- Tezlik: Adətən həftədə iki dəfə verilir.
- Doza: Həkiminiz qanınızdakı "Laktat Dehidrogenaza (LDH)" adlı bir fermentin səviyyəsini yoxlayaraq dozanızı tənzimləyə bilər. LDH səviyyələri qırmızı qan hüceyrələrinin nə qədər parçalandığını ölçür.
- İstifadə qaydası: Bunun iki yolu var. Birincisi, dərmanı 30-60 dəqiqə ərzində bədənə çatdıran kiçik bir nasosdan istifadə etməkdir. Digəri isə qarın boşluğuna tətbiq olunan birdəfəlik inyeksiya sistemidir .
Narahat olmayın, əvvəlcə həkiminiz və ya təlim keçmiş tibb bacısı sizə bundan necə istifadə edəcəyinizi öyrədəcək.
Bu dərmanın effektivliyi və təhlükəsizliyi haqqında bilməli olduğunuz şeylər
Empaveli-nin uğuru iki əsas klinik tədqiqatda, PEGASUS və PRINCE-də təsdiqlənib.
Sadə dillə desək, hər iki tədqiqatda Empaveli qəbul edən xəstələrdə hemoglobin səviyyəsi digər müalicələri qəbul edənlərə nisbətən xeyli yüksək idi. Həmçinin, onlarda qan köçürülməsi də xeyli az idi.
Yan təsirlər və təhlükəsizlik
Empaveli ilə müşahidə olunan əsas yan təsirlər bunlardır:
- İnyeksiya yerində ağrı, qızartı və ya şişkinlik: Bu normaldır. Buz paketi qoymaqla və ya ilıq su ilə rahatlıq tapa bilərsiniz.
- İnfeksiya riskinin artması: Bu dərman immun sisteminin bir hissəsini zəiflətdiyindən, müəyyən bakterial infeksiyalara (xüsusilə kapsulalanmış bakteriyalara) qarşı həssaslıq riski var.
Bu riski azaltmaq üçün həkiminiz Empaveli qəbul etməyə başlamazdan əvvəl sizə lazım olan bütün peyvəndləri verəcək. Dərman qəbul edərkən və qəbulunu dayandırdıqdan sonra 2 ay ərzində Xəstə Təhlükəsizlik Kartını da yanınızda saxlamalısınız. Bu, sizi müalicə edən insanların təcili vəziyyətdə bu dərmanı qəbul etdiyinizi bilmələrinə kömək edəcək.
Empaveli REMS proqramı nədir?
Bu, bir az mürəkkəb bir sözdür, amma sadə dillə desək, xüsusi qoruma proqramı deməkdir. Empaveli kimi narkotiklərlə yoluxma riski səbəbindən bu cür proqramlar dövlət qurumları tərəfindən həyata keçirilir.
Bu “REMS (Risklərin Qiymətləndirilməsi və Azaldılması Strategiyası)” proqramı çərçivəsində:
1. Dərmanınızı təyin edən həkim bu proqramda qeydiyyatdan keçməlidir.
2. Sizə dərman verən aptek də bunun üçün sertifikatlaşdırılmalıdır.
3. Həkim, dərmanın riskləri və infeksiyanın simptomları (qızdırma, bədən ağrıları, şiddətli baş ağrısı) barədə yaxşı məlumatlı olmalısınız .
Bu, dərmanın faydaları və riskləri barədə tam məlumatlı olduğunuzu və təhlükəsiz istifadə etdiyinizi təmin edir.
Evə Aparmaq Mesajı
- PNH, öz immun sisteminizin qırmızı qan hüceyrələrini məhv etdiyi nadir, lakin idarəolunan bir xəstəlikdir.
- Empaveli, qan hüceyrələrinin məhv olmasını dayandıran PNH üçün yüksək təsirli və yeni bir müalicədir.
- Bu dərman infeksiyaya səbəb ola bilər, ona görə də həkiminizin sizə təyin etdiyi iynələri aldığınızdan əmin olun. Hər hansı bir infeksiya əlamətinə diqqət yetirin.
- Empaveli xüsusi təsir mexanizmi (REMS) çərçivəsində təmin edilir. Aldığınız Xəstə Təhlükəsizlik Kartını həmişə yanınızda saxlayın.
- Vəziyyətiniz və ya müalicənizlə bağlı hər hansı bir sualınız varsa, çəkinmədən həkiminizlə danışın.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin