Нова надежда за мускулната дистрофия на Дюшен (ДМД): Нека научим за лекарството Duvyzat?

Разбирам колко тежко и страшно трябва да е, когато лекарят ви каже, че детето ви има мускулна дистрофия на Дюшен (ДМД). Това е генетично заболяване, което засяга главно момчетата и постепенно отслабва мускулите им. Симптомите обикновено се появяват в ранна детска възраст. Все още няма пълно лечение за ДМД. Но не се притеснявайте. Медицинската наука напредва ден след ден. С този напредък, нова надежда е това ново лекарство, наречено Дувизат. Нека поговорим за него просто.

Какво е Дувизат? Как действа?

Казано по-просто, мускулите ни се нуждаят от постоянна поддръжка, за да останат силни. Представете си мускулите в тялото ни като тухлена стена. За да поддържа тази стена здрава и свързана, тя се нуждае от добър слой хоросан. По подобен начин, за да поддържаме мускулните си клетки здрави, е от съществено значение специален протеин, наречен дистрофин , който е като хоросан.

Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е генетично състояние, което възниква, когато тялото или не произвежда достатъчно от протеина дистрофин, не произвежда достатъчно от него, или не произвежда достатъчно от него. Когато това „лепило“ се загуби, мускулната стена отслабва, разрушава се и не може да бъде възстановена. Ето защо мускулите отслабват с времето.

В допълнение към този проблем, децата с ДМД имат свръхактивни ензими, наречени хистонови деацетилази (HDACs) . Това причинява хронично възпаление в мускулите. Това допълнително намалява мускулното възстановяване и мускулите се заместват от мастна и белегова тъкан.

Досега лекарите са използвали стероиди, физиотерапия и помощни средства като инвалидни колички за лечение на ДМД. Но Дувизат е първото нестероидно лекарство. То действа чрез контролиране на свръхактивния ензим HDAC. Това намалява възпалението в мускулите и им позволява да се разградят. Това означава, че скоростта, с която мускулите отслабват, се забавя.

Как трябва да използвам това лекарство?

Дувизат е течно лекарство, което се приема през устата. Трябва да се приема два пъти дневно, сутрин и вечер, с храна .

• Много е важно да приемате лекарството по едно и също време всеки ден .
• Преди да използвате бутилката с лекарство, трябва да я разклатите добре в продължение на поне 30 секунди .
• Измерете лекарството, като използвате специалната спринцовка , която е включена в комплекта.
• Най-важното: Не смесвайте това лекарство с вода или друга течност.

Вашият лекар може да Ви предпише това лекарство самостоятелно или може да го предпише заедно със стероиди. Това ще бъде решено въз основа на състоянието на детето.

Как са проучени свойствата на това лекарство?

В голямо проучване, целящо да изследва ефективността и безопасността на това лекарство, момчетата с ДМД са били разделени на две групи.

1. Първа група: На тях им е дадено лекарството Дувизат.

2. Група 2: Дадено им е нещо, което прилича на лекарство, но не съдържа активна съставка. В медицината това се нарича „плацебо“ .

Това се прави, за да се измери истинският ефект на лекарството, колко различен е той от простото присъствие. Всички участници в това проучване бяха момчета. Средната им възраст беше 9 години.

След прилагане на тези лечения в продължение на 72 седмици, промените в способностите на децата бяха измерени. За тази цел бяха използвани няколко други теста.

• Оценка на амбулаторните способности по скалата North Star (NSAA): Метод за измерване на способността на човек с ДМД да извършва ежедневни дейности.
• Шестминутен тест за ходене: Вижда колко разстояние можете да извървите за 6 минути.
• ЯМР тестове: Измерва промените в мастните натрупвания в мускулите на областта на бедрата.

Какви бяха резултатите от проучването?

Резултатите са наистина окуражаващи. ДМД е състояние, при което симптомите се влошават с времето. Това, което стана ясно в това проучване, беше, че скоростта на влошаване при децата, приемали Дувизат, е била много по-бавна, отколкото при децата, които не са приемали лекарството (плацебо) .

• Сила и мобилност: Времето, необходимо за изкачване на четири етажа стълби, се е увеличило само с 1,25 секунди след 72 седмици при децата, приемали Дувизат. Но при децата, които не са приемали лекарството, е отнело около 3 секунди повече. Това означава, че Дувизат е забавил спада в способността им да изкачват стълби с около 40%.
• Резултати по NSAA: В края на проучването, намалението на резултатите по NSAA е значително по-малко при децата, приемали Duvyzat, отколкото при тези, които не са приемали лекарството. Това също показва, че скоростта на намаляване на мускулната сила е била намалена.

Тези резултати може да варират за вашето дете, така че трябва да обсъдите ползите и рисковете от това лекарство с Вашия лекар, преди да вземете решение.

Странични ефекти и как да се справим с тях?

Както всяко лекарство, Дувизат може да има странични ефекти. Важно е да сте наясно с това.

Това не са единствените симптоми. Ако получите други необичайни симптоми, говорете с Вашия лекар за тях.

Може ли да има проблеми с други лекарства?

Да, Дувизат може да взаимодейства с някои други лекарства. Ето защо е важно да информирате Вашия лекар за всички лекарства, които детето Ви приема, включително лекарства с рецепта, лекарства без рецепта, витамини и билкови продукти.

По-специално, информирайте Вашия лекар, ако приемате следните лекарства:

• Някои лекарства за понижаване на холестерола (напр. аторвастатин, симвастатин)
• Лекарства за диабет като метформин
• Лекарства, които повлияват сърдечния ритъм (напр. амиодарон)
• Някои антибиотици (напр. азитромицин, ципрофлоксацин)
• Някои лекарства за психични заболявания
• Някои лекарства за алергии

Този списък не е пълен, затова е най-добре да информирате лекаря си за всичко, което детето ви приема.