Най-новата надежда в медицината: Нека научим за генната терапия по прост начин

Има някои болести, които се предават от майка ви и баща ви, нали? Или има някои заболявания, които са много трудни за пълно лечение, дори с лекарства или операция. Представете си, какво ще стане, ако имаше начин да променим гените в собственото си тяло и да излекуваме болестта в корена ѝ? Генната терапия е една от големите надежди за бъдещето. Въпреки че това е все още много ново, се смята за нещо, което може да окаже голямо влияние върху медицинската наука.

Какво е генна терапия накратко?

Казано по-просто, генната терапия е медицинска техника, която използва нашия собствен генетичен материал за предотвратяване и лечение на заболявания. Традиционно бихме използвали неща като лекарства, хапчета, сиропи , инжекции или хирургическа намеса. Но с тази техника лекарите могат да повлияят на вашия собствен генетичен състав и да коригират основната причина за заболяването.

Мислете за тялото си като за голяма сграда. Планът, използван за изграждането на тази сграда, са нашите гени . Понякога може да има малка грешка или недостатък в този план. Тази грешка е причината за някои заболявания. Така че генната терапия е свързана с коригиране на този грешен план. Това означава:

• Намаляване на болестотворните протеини: Когато определени гени функционират неправилно, те произвеждат протеини, които са вредни за организма. Този метод може да намали производството им.
• Увеличаване на производството на добри протеини: Понякога тялото не произвежда достатъчно от необходимите протеини. В този случай този метод може да инструктира гените да произвеждат тези протеини правилно.
• Производство на нови или модифицирани протеини: Този метод може също да създаде нов вид протеин в тялото, който може да се бори с болестта.

Как работи това в нашето тяло?

За да разберем това, нека първо научим малко за гените. Всяка клетка в тялото ни има ядро. Вътре в това ядро ​​се намират неща, наречени хромозоми . Тези хромозоми са изградени от ДНК . Тази ДНК съдържа информацията, която определя всичко - от цвета на косата, цвета на очите и ръста.

Тези специфични части от ДНК са това, което наричаме гени . Това е като рецепта в голяма готварска книга (ДНК). Тези гени дават инструкции как да се произвеждат протеините, които са от съществено значение за функционирането на тялото ни. Тази рецепта ни казва как да направим тортата.

Понякога с напредване на възрастта, токсините в околната средаКогато са изложени на химикали или са наследени от родителите, в тези гени настъпват малки промени (генни варианти/мутации). Все едно една буква или дума в рецептата е грешна. Тогава и протеинът (кексът), който се приготвя, също е грешен. Това е коренът на много болести.

За какви заболявания се използва генната терапия в момента?

Всъщност много генни терапии все още са в етап на клинични изпитвания. Това означава, че те се тестват, за да се види дали са безопасни и ефективни, преди да бъдат приложени на хората. Основните области на изследвания, които в момента се провеждат за този метод, са:

• Рак
• Макулна дегенерация и други очни заболявания
• Някои наследствени генетични заболявания
• ХИВ / СПИН

Въпреки това, вече има няколко метода за генна терапия, одобрени от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), което означава, че това вече не е просто мечта. Например:

• Luxturna®: Това е еднократно лечение за хора, които губят зрението си поради определени наследствени очни заболявания .
• Zolgensma®: Това е одобрено за лечение на спинална мускулна атрофия, тежко заболяване, което засяга деца под 2-годишна възраст.

Има ли различни видове това лечение?

Да, има три основни начина, по които се извършва генната терапия. Нека видим какви са те.

Как се въвеждат гени в тялото?

Тези здрави гени не отиват директно в клетките ни. Те се нуждаят от носител. Този носител се нарича „вектор“ . Представете си, че изпращате пратка. Куриер (векторът) отнася тази пратка (гена) точно там, където трябва да отиде (клетката).

В повечето случаи вирусите се използват като тези „вектори“. Сега може би си мислите: „Няма ли да ви разболее, ако внесете вирус в тялото си?“ Това, което правят учените тук, е да премахнат всички причиняващи болести части на вируса, оставяйки само частите, които могат да влязат в клетките. След това те вмъкват здравия ген във вируса и го въвеждат в тялото.

Има два основни начина да направите това:

1. In vivo (в тялото): Тук „векторът“, съдържащ гените, се инжектира директно в тялото като ваксина.

2. Ex vivo (извън тялото): Това включва вземане на някои клетки от тялото ви (напр. кръвни клетки), вмъкване на гени в тези клетки в лабораторията и след това повторно въвеждане на тези модифицирани клетки обратно в тялото ви.

Какви са предимствата и недостатъците на генната терапия?

Както всичко, този метод има своите плюсове и минуси.

Трябва ли да говоря с лекаря си за това?

Ако вие или някой от вашето семейство имате наследствено заболяване, рак или трудно лечимо състояние, като например споменатите тук, е много важно да говорите с Вашия лекар за това.

Генната терапия все още не е често срещано лечение в Шри Ланка. Но е важно да се знае за тези развития, които се случват по света. Може би в бъдеще те ще станат често срещани лечения.

Разработването на тази технология ще отнеме известно време, но тя показва, че медицинската наука непрекъснато се стреми да намери решение на дадено заболяване, независимо колко сериозно е то. Това е голяма надежда за всички нас.