Научете за генната терапия (Onasemnogene Abeparvovec) за спинална мускулна атрофия (SMA).

Като родител, разбирам колко тежко ви е сърцето, когато лекар ви каже, че вашето мъниче има спинална мускулна атрофия или това, което всички познаваме като „спинална мускулна атрофия“ (СМА). Но с напредъка на медицинската наука се появиха нови, многообещаващи лечения за справяне с такива състояния. Днес говорим за едно такова много специално, модерно лекарство. Това е лекарството, наречено Онасемноген Абепарвовек.

Казано по-просто, какво е това Онасемноген Абепарвовек?

Това е малко сложно име, но нека го обясним по-просто. Може би сте чували за това лекарство с търговското наименование „Zolgensma“. Това не е обикновено хапче или капсула. Това е генна терапия .

Представете си, всяка функция в тялото ни се контролира от нашите гени. Точно като компютърна програма. При СМА има дефект в ген, който произвежда протеин, който е от съществено значение за мускулната функция. Така че, това, което прави това лечение с Онасемноген Абепарвовек, е да вмъкне копие на здрав ген в тялото на детето вместо дефектния ген. Този здрав ген се пренася до нервните клетки на тялото с помощта на безвредно модифициран вирус (аденоасоцииран вирус).

Как се прилага това лечение?

Това лекарство се прилага в болница, под пълното наблюдение на лекари специалисти и медицински персонал. Това е инфузионно лечение. Подобно на физиологичен разтвор, това лекарство се прилага бавно в тялото за период от около час. Това лечение обикновено се прилага само веднъж в живота.

Това лечение може да се прилага на новородени и малки деца. Специализираният медицински екип, който прегледа детето, ще реши дали това лечение е подходящо за вашето дете или не. Така че не се притеснявайте за това.

Неща, които трябва да кажете на Вашия лекар преди лечението

Тъй като това е много напреднало лечение, изключително важно е да информирате медицинския екип за всички подробности относно здравословното състояние на детето си, преди да започнете лечението. Не забравяйте да им кажете за тези неща по-специално.

• Ако детето има сърдечно заболяване.
• Ако преди това сте съобщавали за чернодробно заболяване или промени в чернодробните ензими.
• В кръвтаАко имате кръвно заболяване, като например нисък брой на тромбоцитите.
• Ако преди това сте имали алергична реакция към това лекарство или към друго лекарство или храна.
• Ако майката е бременна, опитва се да забременее или кърми.

Предоставянето на тази информация точно е много важно за безопасността на детето.

Какви са възможните странични ефекти от лечението?

Както всяко лекарство, това лечение може да причини някои странични ефекти. Някои са нормални, но има някои неща, за които трябва да бъдем много внимателни. Нека ги разгледаме ясно.

Ами ако получа свръхдоза?

Тъй като това лекарство се прилага под медицинско наблюдение в болницата, има малка вероятност от предозиране. Ако обаче подозирате, че това се е случило, трябва незабавно да информирате отделението за спешна помощ (ETU) на болницата . Можете също да се обадите на Националния информационен център за отравяния в Националната болница в Коломбо за съвет, ако е необходимо.

Неща, които трябва да се имат предвид по време и след лечението

Кръвни изследвания

Преди и след лечението, детето Ви ще трябва да прави редовни кръвни изследвания, за да се следи чернодробната функция и нивата на тромбоцитите за определен период от време. Това е за безопасността на детето Ви, така че е много важно тези изследвания да се правят точно на планираните дати, както е предписано от Вашия лекар.

Работа с телесни течности и отпадъци

Това е много важен момент, на който много хора не обръщат внимание. След лечение, части от това лекарство (модифициран вирус) могат да се отделят с изпражненията и урината на детето в продължение на месец или повече. Затова членовете на семейството трябва да бъдат особено внимателни при смяната и почистването на пелените на детето.

• Носете ръкавици всеки път, когато сменяте памперс.
• Поставете използваната пелена в добре затворена найлонова торбичка и я изхвърлете в отделна кофа за боклук.
• След смяна на памперса, измийте добре ръцете си със сапун.
• Ако дрехите или спалното бельо на детето ви се замърсят с изпражнения или урина, изперете ги отделно в гореща вода.

Не се притеснявайте за това. Преди да напуснете болницата и да се приберете у дома, медицинският екип ще ви даде ясни инструкции как да правите тези неща.