I bɛ dusukasi cogo di i n’a fɔ ba walima fa ni a ka gɛlɛn i denmisɛnnin ma ka boli, ka pan, ka yele ɛrɛzɛnsunw kan, walima ka wuli ka bɔ sigiyɔrɔ la? Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ye bana ye min bɛ sɔrɔ jamu fɛ, min bɛ farikolo fanga dɔgɔya dɔɔni dɔɔni, wa a bɛ cɛdenw de minɛ kosɛbɛ. Hali ni fura banbali tɛ o la hali bi, furakɛli kura donna diɲɛ kɔnɔ sisan walasa ka bana in kunbɛn ani ka den ka ɲɛnamaya nɔgɔya. Bi, an bɛna kuma jeninida furakɛli kan min bɛ wele ko Elevidys, o min ye o jigiya kura sugu lase.
Nin fura in min bɛ wele ko Elevidys, o bɛ baara kɛ cogo di tiɲɛ na?
Walasa k’o faamuya, an k’a lajɛ fɔlɔ DMD bɛ yiriwa cogo min na. Miiri an farikolo farikolo yɔrɔw la iko boon barikama. Walasa ka boon in barika sɔrɔ ani a kana bin, an mago bɛ farikolojɔlifɛn kɛrɛnkɛrɛnnen dɔ la min bɛ wele ko ‘distrophin’. A bɛ iko siman min bɛ birikiw minɛ ɲɔgɔn na boon kɔnɔ.
DMD bɛ denmisɛn minnu na, ka da fɛn dɔ kan min bɛ wele ko gène, o ‘siman’ min bɛ wele ko distrophine, o tɛ dilan ka ɲɛ. O bɛ kɛ sababu ye ka fɛn minnu bɛ wele ko fasaw, olu bɛ fanga dɔgɔya dɔɔni dɔɔni ka bin. Fɔlɔ, senw ni kɔkiliw fasaw bɛ daminɛ ka fanga dɔgɔya. O b’a to a ka gɛlɛn ka boli, ka pan ani ka yele ɛrɛzɛnsunw kan. Waati tɛmɛnen kɔ, o barikantanya bɛ se ka nɔ bila bolokɔniw, dusukun ani fogonfogonw fana na.
Elevidys ye furakɛli ye min bɛ kɛ ni jeninida ye. N’an y’a fɔ cogo nɔgɔman na, a bɛ tali kɛ jamu dɔ lasecogo surun dɔ la, min kɔnɔ, cikanw bɛ sɔrɔ distrophine kɛli farikolo yɔrɔw la banakisɛ kɛrɛnkɛrɛnnen dɔ fɛ (vecteur).
O bɛ den farikolo dɛmɛ ka distrophine proteine suguya surun dɔ dilan, nka a bɛ baara kɛ ka ɲɛ. Dɔgɔtɔrɔw jigi b’a kan ko nin ‘siman kura’ in bɛna farikolo fanga dɔgɔya cogo min na.
Nin furakɛli in bɛ kɛ cogo di?
Nin tɛ don o don fura ye. Elevidys ye furakɛli ye min bɛ kɛ siɲɛ kelen i ka ɲɛnamaya kɔnɔ.
O bɛ kɛ pikirijikɛlan ye, i n’a fɔ saline, ka don jolisira dɔ kɔnɔ. Nka o tɛ se ka kɛ so kɔnɔ. A bɛ di dɔgɔtɔrɔso la, dɔgɔtɔrɔw ka kɔlɔsili bɛɛ kɔnɔ . Sabula den ka kan ka kɔlɔsi kosɛbɛ fo lɛri damadɔ ka a sɔrɔ furakɛli bɛ kɛ.
Sani furakɛli ka kɛ, kɔritikositɛri suguya dɔ bɛ daminɛ walasa ka kɔlɔlɔw farati dɔgɔya. Dɔgɔtɔrɔ fana bɛna a lajɛ ni den ye a ka boloci bɛɛ kɛ ka ban.
Sɛgɛsɛgɛli in nɔ ye mun ye?
Kalan caman kɛra fura in nafa n’a lakanani kan. Nin ɲinini ninnu ye danfara minnu bɛ denmisɛn minnu ni Elevidys dira olu ni minnu ma di u ma (placebo group) cɛ, olu sɛgɛsɛgɛ. O hukumu kɔnɔ, nafaba minnu sɔrɔla, olu dɔw filɛ nin ye.
| Tɔnɔ | Ɲɛfɔli nɔgɔman |
|---|---|
| Dɔ farala taama-taama kan (NSAA Score) . | North Star Ambulatory Assessment (NSAA) kan, n’o ye sɛgɛsɛgɛli ye min bɛ denmisɛnw ka taamacogo jateminɛ, denmisɛn minnu ye Elevidys ta, olu ye jate 2 ɲɔgɔn sɔrɔ u cɛmancɛ la ka tɛmɛ denmisɛn minnu ma fura in ta. O kɔrɔ ye k’u ka se ka don o don baaraw kɛ, o ɲɛnabɔra dɔɔni. |
| Distrophine (distrophine) bɛ caya farikolo la | Sɛgɛsɛgɛli in na, ni denmisɛnw farikolo yɔrɔ fitinin dɔ ta ka sɛgɛsɛgɛ (biopsie), distrophine proteine hakɛ cayara kosɛbɛ denmisɛn minnu ye Elevidys ta, olu farikolo yɔrɔw la. |
| Dɔ farala baara teliya kan | Ni aw bɛ waati suman min bɛ ta ka wuli ka bɔ da la, ka boli mɛtɛrɛ 10 kɔnɔ, ka yele ɛrɛzɛnsun 4 kan, denmisɛn minnu ye Elevidys sɔrɔ, olu sera ka o baara ninnu kɛ joona dɔɔnin. |
Nka aw hakili to nin na. Den bɛɛ tɛna o nɔ kelen sɔrɔ. Aw ni aw ka dɔgɔtɔrɔ ka kan ka baro kɛ a nɔfɛkow kan ɲɔgɔn fɛ walasa ka a dɔn furakɛli bɛ ɲɛ cogo min na.
Yala ko dɔw bɛ yen ni nin furakɛli in man kan ka kɛ wa?
Ɔwɔ, tiɲɛ yɛrɛ la. DMD bɛ denmisɛn minnu na, olu bɛɛ tɛ se ka fura in di u ma. Ko kɛrɛnkɛrɛnnen dɔw bɛ yen Elevidys furakɛli man kan ka kɛ minnu na.
- Jamu kɛrɛnkɛrɛnnenw : Denmisɛn minnu ka jɛnɛya kɛrɛnkɛrɛnnen dɔw bɛ DMD la (misali la , deletions in exon 8 walima exon 9 ) olu tɛ nin furakɛli in kɛ. O bɛ se ka dɔn ni jamu sɛgɛsɛgɛli ye sani furakɛli ka kɛ.
- Banakisɛfagalanw hakɛ cayalenba:Elevidisi man kan ka di denmisɛnniw ma, banakisɛfagalanw ka ca minnu na (AAVrh74 vecteur) min bɛ a ta. O bɛ kɛ barisa o banakisɛfagalanw bɛ se ka fura bali ka se farikolo yɔrɔw ma ka ɲɛ, wa u bɛ se ka kɔlɔlɔ jugumanw lase mɔgɔ ma. O fana bɛ se ka kɔn ka dɔn ni joli sɛgɛsɛgɛli ye.
- Banakisɛ min bɛ kɛ : Ni bana dɔ bɛ den na i n’a fɔ farigan, farigan, sɔgɔsɔgɔ, walima kɔnɔdimi furakɛli daminɛ waati, furakɛli tɛna daminɛ fo n’a kɛnɛyara pewu.
A kɔlɔlɔw ani u furakɛcogo?
I n’a fɔ furakɛli suguya bɛɛ, Elevidys bɛ se ka kɔlɔlɔ lase mɔgɔ ma. kɔlɔlɔ minnu ka teli ka sɔrɔ olu ye kɔnɔboli ni fɔɔnɔ ye . A ka ca a la, olu bɛ kɛ dɔgɔkun fɔlɔw la. Ni nin taamasiɲɛ ninnu dɔ bɛ aw den na, aw bɛ o fɔ aw ka dɔgɔtɔrɔ ye. U bɛna fura di aw ma walasa ka fɔɔnɔ dɛmɛ. A nafa ka bon fana ka ji caman min walasa ka farikolojidɛsɛ bali.
Ka fara o kan, a ka ɲi ka kɔlɔlɔ wɛrɛw dɔn minnu bɛ se ka sɔrɔ ani u taamasiɲɛw.
| Kɔnɔnatumu kɔlɔlɔ | Fɛn minnu ka kan ka kɔlɔsi |
|---|---|
| Farigan | Sumaya bɛ se ka kɛ bana taamasiɲɛ ye, o la ni farigan donna aw la, aw bɛ a fɔ aw ka dɔgɔtɔrɔ ye. |
| Joli joli siraw hakɛ dɔgɔyali (Trombocytopenie) . | joli segin furakisɛw bɛ joli kuruli dɛmɛ ni aw bɛ joli bɔ. Ni ninnu ka dɔgɔn, .
|
| A bɛ nɔ bila sugunɛ na | Ni ɲɛw walima fari finmanw bɛ ka kɛ jɛman ye, o bɛ se ka kɛ sugunɛ gɛlɛya taamasiɲɛ ye. Aw ka dɔgɔtɔrɔ bɛna to ka o lajɛ ni joli sɛgɛsɛgɛli ye (LFT). |
| A bɛ nɔ bila dusukun na | Ni aw ye disi dimi walima ni ninakili gɛlɛyara, o bɛ se ka kɛ dusukun fasa funu taamasiɲɛ ye. Aw bɛ o fɔ aw ka dɔgɔtɔrɔ ye joona. |
Min nafa ka bon kosɛbɛ, o ye ka kuma dɔgɔtɔrɔ fɛ k’a sɔrɔ i ma sigasiga bana taamasiɲɛ si la, i hakili la ko u tɛ deli ka kɛ.
Sɛgɛsɛgɛli jumɛnw bɛna kɛ ka kɔn furakɛli ɲɛ ani furakɛli kɔfɛ?
Ɔwɔ, barisa nin ye furakɛli gɛlɛn ye, sɛgɛsɛgɛli caman bɛ kɛ walasa ka den ka kɛnɛyako faamuya ka ɲɛ.
- Jɛnkulu sɛgɛsɛgɛliw : Aw bɛ a lajɛ ni DMD yɛrɛ bɛ den yɛrɛ la ani ni jamu nafama dɔw bɛ a la minnu bɛ se ka kɛ sababu ye ka Elevidys kɛ mɔgɔ ye min tɛ se ka kɛ.
- Banakisɛfagalanw sɛgɛsɛgɛli : An ye AAVrh74 banakisɛ min kofɔ ka tɛmɛ, o hakɛ lajɛ.
- Joli jate dafalen (CBC): Aw bɛ a lajɛ ni banakisɛw walima jolidɛsɛ wɛrɛw tɛ a la.
- Sugunɛ baarakɛcogo sɛgɛsɛgɛli (LFT): Aw bɛ sugunɛ kɛnɛya kɔlɔsi sani furakɛli ka kɛ ani furakɛli kɔfɛ.
- Dusukun fasa kɛnɛya (Troponin test): Aw bɛ a dɔn ni dusukun degunna.
- Joli jolilabanaw hakɛ : Aw bɛ a kɔlɔsi ni joli segin furakisɛw hakɛ bɛ dɔgɔya furakɛli kɔfɛ.
Nin sɛgɛsɛgɛli ninnu bɛɛ bɛ kɛ walasa ka den ka lafiya sabati fo ka se a dan na.
Take-Home cikan
- Elevidys ye furakɛli ye min bɛ kɛ siɲɛ kelen ɲɛnamaya kɔnɔ, Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) furakɛli la. A tɛ bana fura ye, nka a bɛ jigiya di walasa ka farikolo fanga dɔgɔyali sumaya.
- A bɛ baara kɛ ni farikolo dɛmɛ ye ka distrophine proteine suguya surun dɔ dilan min bɛ baara kɛ .
- Nin furakɛli in man ɲi den bɛɛ ma min bɛ ni DMD ye. A bɛ jamu sɛgɛsɛgɛli kɛrɛnkɛrɛnnenw ni joli sɛgɛsɛgɛli de wajibiya walasa ka a dɔn ni mɔgɔ bɛ se ka kɛ.
- Nin furakɛli in bɛ kɛ pikiri ye jolisira dɔ la dɔgɔtɔrɔso la, dɔgɔtɔrɔ ka kɔlɔsili kɔnɔ .
- Kɔnɔnatumuw i n’a fɔ fɔɔnɔ ni kɔnɔboli bɛ se ka sɔrɔ. Aw ka kan ka aw janto bana jugumanw fana na i n’a fɔ joli segin furakisɛw dɔgɔyali. Ni dimi dɔ kɛra, aw bɛ o fɔ dɔgɔtɔrɔ ye joona.
- Nin ye furakɛli ye min ka gɛlɛn kosɛbɛ ani min kura don, o la aw ye aw jija ka baro kɛ o ko bɛɛ kan ni aw den ka dɔgɔtɔrɔ ye ani ka a ɲɛfɔ u ye.
💬 Comments (0)
Ko foyi ma bila fɔlɔ. Aw ka kuma fɔlen fara a kan yan a siɲɛ fɔlɔ la.
Aw ka kuma fɔlen fara a kan