Možda niste čuli za bolesti koje nastaju kada se određena vrsta proteina u našem tijelu nepravilno nakuplja i taloži u važnim organima poput srca i živaca. To su često rijetke bolesti. U medicini se ova vrsta taloženja proteina naziva amiloidoza . Danas ćemo govoriti o rijetkoj bolesti koja se zove ATTR-CM, a koja specifično pogađa srce, odnosno kod koje se ovi proteini talože u srčanom mišiću, i modernom lijeku Amvuttra koji se koristi za to.
Šta je tačno ATTR-CM?
Jednostavno rečeno, ATTR-CM je stanje u kojem, zbog genetskog defekta ili prirodno nastalog starenjem, protein TTR, koji se proizvodi u našem tijelu, mijenja oblik, skuplja se i taloži u zidovima srčanog mišića. Puni naziv za ovo je transtiretinska amiloidna kardiomiopatija.
Razmislite o tome, zidovi našeg srca moraju biti fleksibilni da bi pravilno pumpali krv. Ali kada se ovi proteini nakupljaju, zidovi srca postaju debeli i kruti . To nazivamo kardiomiopatijom. Zbog toga srce ne može pravilno pumpati krv. Vremenom, ovo može čak napredovati do srčane insuficijencije.
Neki ljudi s ATTR-CM ne osjećaju nikakve simptome, ali drugi osjećaju simptome slične onima kod normalnog srčanog udara.
- Blaga dispneja (kratkoća daha)
- Oticanje, posebno u nogama i gležnjevima
- Zbunjenost ili očaj
- Ubrzan rad srca ili nepravilan rad srca
- Bol u prsima
Zbog toga se možete brzo umoriti prilikom obavljanja stvari poput penjanja uz stepenice, obavljanja kućanskih poslova ili hodanja na kratke udaljenosti.
Pored toga, mogu se javiti i drugi simptomi koji nisu povezani sa srcem. Na primjer, slabost, utrnulost ili bol u rukama i nogama, pretjerano znojenje , vrtoglavica ili nesvjestica i problemi s probavom.
Kako djeluje lijek Amvuttra?
Da bismo ovo razumjeli, prvo moramo znati nešto o proteinu koji se zove TTR. TTR (transtiretin) je protein koji se uglavnom proizvodi u našoj jetri. Njegova glavna funkcija je transport hormona štitnjače i vitamina A po cijelom tijelu.
Kod osoba sa ATTR-CM, genetski defekt uzrokuje proizvodnju TTR proteina u nepravilnom obliku. Ovaj nepravilni oblik proteina se akumulira i taloži u srcu.
Lijek Amvuttra djeluje kao utišivač gena. To jest, ovaj lijek ide direktno u jetru i blokira taj neispravni TTR protein.Smanjuje aktivnost gena koji se stvara. To je kao da smanjujete zvuk na radiju.
Ovo smanjuje količinu neispravnog TTR proteina koji proizvodi jetra, što zauzvrat smanjuje taloženje novih proteina u organima poput srca.
Amvuttra je subkutana injekcija. Ovu vakcinu obično daje zdravstveni radnik svaka tri mjeseca .
Kako je testiran uspjeh ovog lijeka?
Kao i kod svakog novog lijeka, efikasnost AMVUTTRA -e potvrđena je kroz veliku studiju. U ovoj studiji, 655 pacijenata sa ATTR-CM primilo je vakcinu Amvuttra, a druga grupa je primala placebo vakcinu bez lijeka svakih 12 mjeseci tokom tri godine.
Istraživači su proučili nekoliko faktora kako bi procijenili da li je ovaj lijek efikasan.
- Test hodanja od šest minuta: Ovim testom se mjeri koliko daleko možete hodati normalnim tempom za 6 minuta. Ova udaljenost se smanjuje kako se stanje vašeg srca pogoršava.
- Klasifikacija Njujorškog udruženja za srce (NYHA): Ova klasifikacija mjeri težinu simptoma srčane insuficijencije. Postoje četiri klase (I, II, III, IV). Što je veći broj klase, to je bolest teža.
| NYHA klasa | Opis |
|---|---|
| Klasa I | Nema ograničenja u normalnim fizičkim aktivnostima. Nema umora, nedostatka daha ili bolova u prsima. |
| Klasa II | Fizička aktivnost je neznatno ograničena. Nema nelagode prilikom odmora, ali se umor i iscrpljenost mogu javiti tokom normalnih aktivnosti. |
| Klasa III | Fizička aktivnost je značajno ograničena, a simptomi se javljaju čak i tokom lakšeg od uobičajenog rada. |
| Klasa IV | Simptomi su prisutni čak i u mirovanju. Svaka fizička aktivnost pogoršava stanje. |
- Upitnik o kvaliteti života (KCCQ-OS): Ovim se mjeri utjecaj bolesti na kvalitet života pacijenta.
Šta je istraživanje otkrilo?
Na kraju trogodišnjeg perioda liječenja, istraživači su analizirali rezultate.
Glavni nalaz je bio da su pacijenti koji su primili Amvuttru imali 28% manji rizik od smrti ili iznenadne hospitalizacije ili posjete hitnoj pomoći (ETU) zbog zatajenja srca , u poređenju sa onima koji su primili placebo (lažnu vakcinu).
Još jedna važna stvar je da je na kraju 42 mjeseca rizik od smrti od bilo kojeg uzroka smanjen za 35% u grupi koja je primala Amvuttru.
Osim toga, pacijenti koji su primali Amvuttru imali su kontrolirani pad sposobnosti hodanja i kvalitete života.
Ali zapamtite, ovi rezultati istraživanja možda neće biti isti za sve. Vi i vaš ljekar ćete morati zajedno odlučiti da li je Amvuttra pravi lijek za vas i da li koristi nadmašuju nuspojave.
Hajde da saznamo o rezultatima i nuspojavama.
Koliko je vremena potrebno da se vide rezultati?
Amvuttra je lijek koji djeluje tokom vremena. Stoga se rezultati ne vide odmah. Može proći nekoliko mjeseci ili više prije nego što se vidi bilo kakvo poboljšanje simptoma.
Kako upravljati neželjenim efektima?
Jedna od glavnih nuspojava Amvuttre je smanjenje nivoa vitamina A u krvi. To je zato što TTR protein prenosi vitamin A kroz tijelo. Kada lijek smanji proizvodnju TTR-a, smanjuje se i transport vitamina A.
- Vaš ljekar će redovno naručivati krvne pretrage kako bi provjerio nivo vitamina A. Veoma je važno da ove pretrage uradite na vrijeme.
- Dodajte u svoju ishranu namirnice bogate vitaminom A (npr. mrkva, slatki krompir, špinat, jaja, mlijeko, crvene paprike ).
- Ako primijetite bilo kakve promjene u vidu (posebno smanjen noćni vid), odmah obavijestite svog ljekara.
- U zavisnosti od nivoa vitamina A u vašem organizmu, vaš ljekar može preporučiti uzimanje suplemenata vitamina A.
Ovo nisu jedine nuspojave Amvuttre. Ako imate bilo koje druge simptome koji vas muče, obavezno razgovarajte sa svojim ljekarom .
Poruka za ponijeti kući
- ATTR-CM je rijetka, ali ozbiljna bolest srca uzrokovana taloženjem nepravilno savijenih proteina u srcu.
- Amvuttra je moderni lijek koji se koristi u tu svrhu i ubrizgava se svaka tri mjeseca.
- Ovaj lijek djeluje tako što smanjuje proizvodnju defektnog proteina u jetri.
- Istraživanja su pokazala da ovo može smanjiti smrtne slučajeve, hospitalizacije i poboljšati kvalitet života pacijenata.
- Budući da ovo može dovesti do niskog nivoa vitamina A, važno je održavati redovan kontakt sa svojim ljekarom i redovno se podvrgavati testovima.
- Prije početka bilo kakvog liječenja, pažljivo razgovarajte o prednostima i nedostacima sa svojim ljekarom.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar