Razumijem koliko teško i strašno mora biti kada vam doktor kaže da vaše dijete ima Duchenneovu mišićnu distrofiju (DMD). Ovo je genetska bolest koja uglavnom pogađa dječake i postepeno slabi njihove mišiće. Simptomi se obično pojavljuju u ranom djetinjstvu. Još uvijek ne postoji potpuni lijek za DMD. Ali ne brinite. Medicinska nauka napreduje iz dana u dan. S tim napretkom, nova nada je ovaj novi lijek pod nazivom Duvyzat. Hajde da o tome jednostavno razgovaramo.
Šta je Duvyzat? Kako funkcioniše?
Jednostavno rečeno, našim mišićima je potrebno stalno održavanje da bi ostali jaki. Zamislite mišiće u našem tijelu kao zid od cigle. Da bi ovaj zid ostao jak i povezan, potreban mu je dobar sloj maltera. Slično tome, da bi naše mišićne ćelije ostale jake, neophodan je poseban protein koji se zove distrofin , a koji je poput maltera.
Duchenneova mišićna distrofija (DMD) je genetsko stanje koje nastaje kada tijelo ili ne proizvodi dovoljno proteina distrofina, ili ga ne proizvodi dovoljno, ili ga ne proizvodi dovoljno. Kada se ovo "ljepilo" izgubi, mišićni zid postaje slab, raspada se i ne može se popraviti. Zato mišići s vremenom slabe.
Pored ovog problema, djeca sa DMD-om imaju preaktivne enzime zvane histonske deacetilaze (HDAC) . To uzrokuje hroničnu upalu u mišićima. To dodatno smanjuje oporavak mišića, a mišiće zamjenjuje masnoća i ožiljno tkivo.
Do sada su ljekari koristili steroide, fizikalnu terapiju i pomagala poput invalidskih kolica za liječenje DMD-a. Ali Duvyzat je prvi nesteroidni lijek. Djeluje kontrolirajući preaktivni enzim HDAC. To smanjuje upalu u mišićima i omogućava im da se razgrade. To znači da se usporava brzina kojom mišići slabe.
Kako trebam koristiti ovaj lijek?
Duvyzat je tečni lijek koji se uzima oralno. Treba ga uzimati dva puta dnevno, ujutro i navečer, uz obrok .
- Veoma je važno uzimati lijek svaki dan u isto vrijeme .
- Prije upotrebe bočice s lijekom, dobro je protresite najmanje 30 sekundi .
- Izmjerite lijek koristeći posebnu špricu koja dolazi s njim.
- Najvažnije: Ne miješajte ovaj lijek s vodom ili bilo kojom drugom tekućinom.
Vaš ljekar vam može dati ovaj lijek sam ili ga može dati zajedno sa steroidima. Odluka će biti donesena na osnovu stanja djeteta.
Kako su proučavana svojstva ovog lijeka?
U velikoj studiji koja je ispitivala efikasnost i sigurnost ovog lijeka, dječaci sa DMD-om su podijeljeni u dvije grupe.
1. Prva grupa: Dobili su lijek Duvyzat.
2. Grupa 2: Dobili su nešto što je izgledalo kao lijek, ali nije imalo aktivni sastojak. U medicini to nazivamo 'placebo' .
Ovo se radi kako bi se izmjerio pravi učinak droge, koliko se razlikuje od pukog prisustva. Svi učesnici u ovoj studiji bili su dječaci. Njihova prosječna starost bila je 9 godina.
| Glavni kriteriji za uključivanje u studiju | |
|---|---|
| Test | Zahtjev |
| Penjanje uz četiri stepenice | Dijete se mora popeti za četiri stepenice što je brže moguće. To bi trebalo trajati manje od 8 sekundi. |
| Vrijeme ustajanja | Mjeri se vrijeme potrebno za ustajanje iz ležećeg položaja bez ikakve pomoći. To bi trebalo trajati između 3 i 10 sekundi. |
Nakon što su ovi tretmani trajali 72 sedmice, mjerene su promjene u sposobnostima djece. Za to je korišteno nekoliko drugih testova.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) rezultat: Metoda mjerenja sposobnosti osobe s DMD-om da obavlja svakodnevne aktivnosti.
- Test hodanja od šest minuta: Provjerava koliko daleko možete hodati za 6 minuta.
- MRI testovi: Mjere promjene u masnim naslagama u mišićima područja bedara.
Kakvi su bili rezultati studije?
Rezultati su zaista ohrabrujući. DMD je stanje kod kojeg se simptomi s vremenom pogoršavaju. Ono što je bilo jasno u ovoj studiji jeste da je stopa pogoršanja kod djece koja su uzimala Duvyzat bila mnogo sporija nego kod djece koja nisu uzimala lijek (placebo) .
To znači da iako ovaj lijek ne može u potpunosti izliječiti bolest, može usporiti brzinu mišićne slabosti i pomoći djetetu da duže održi svoju sposobnost funkcioniranja.
- Snaga i pokretljivost: Vrijeme potrebno za penjanje uz četiri stepenice povećalo se za samo 1,25 sekundi nakon 72 sedmice kod djece koja su uzimala Duvyzat. Ali je djeci koja nisu uzimala lijek trebalo oko 3 sekunde duže. To znači da je Duvyzat usporio pad njihove sposobnosti penjanja uz stepenice za oko 40%.
- NSAA rezultati: Na kraju studije, smanjenje NSAA rezultata bilo je značajno manje kod djece koja su uzimala Duvyzat u odnosu na one koji nisu uzimali lijek. Ovo također ukazuje na to da je stopa pada mišićne snage smanjena.
Ovi rezultati mogu varirati za vaše dijete, stoga biste trebali razgovarati o koristima i rizicima ovog lijeka sa svojim ljekarom prije donošenja odluke.
Neželjeni efekti i kako ih kontrolisati?
Kao i svaki lijek, Duvyzat može imati nuspojave. Važno je biti svjestan toga.
| Nuspojava | Šta trebate učiniti |
|---|---|
| Uobičajene nuspojave: - Dijareja - Mučnina/povraćanje - Bol u stomaku - Vrućica | Ako osjetite bilo koji od ovih simptoma , odmah obavijestite svog ljekara . Pijte puno vode i tekućine. Vaš ljekar vam može preporučiti lijekove ili promjenu prehrane ako je potrebno. |
| Značajni neželjeni efekti: - Smanjen broj trombocita u krvi (trombocitopenija) - Povišen nivo masnoća u krvi (hipertrigliceridemija) | Doktor će često raditi krvne pretrage kako bi pratio ove simptome. Ako lako dobijate modrice, ako vam krvari nos, ako imate poteškoća sa zaustavljanjem krvarenja,Odmah obavijestite ljekara. |
Ovo nisu jedini simptomi. Ako primijetite bilo koje druge neobične simptome, razgovarajte o njima sa svojim ljekarom.
Može li biti problema s drugim lijekovima?
Da, Duvyzat može stupiti u interakciju s nekim drugim lijekovima. Stoga je važno obavijestiti svog ljekara o svim lijekovima koje vaše dijete uzima, uključujući lijekove na recept, lijekove koji se mogu kupiti bez recepta, vitamine i biljne proizvode.
Posebno, obavijestite svog ljekara ako uzimate sljedeće lijekove:
- Neki lijekovi za snižavanje holesterola (npr. atorvastatin, simvastatin)
- Lijekovi za dijabetes poput metformina
- Lijekovi koji utiču na srčani ritam (npr. amiodaron)
- Neki antibiotici (npr. azitromicin, ciprofloksacin)
- Neki lijekovi za mentalne bolesti
- Neki lijekovi za alergije
Ova lista nije potpuna, pa je najbolje da obavijestite svog ljekara o svemu što vaše dijete uzima.
Poruka za ponijeti kući
- Duvyzat je novi, nesteroidni lijek koji usporava brzinu mišićne slabosti uzrokovane Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD).
- Ovo neće u potpunosti izliječiti bolest, ali će uveliko pomoći u poboljšanju kvalitete života djeteta.
- Prilikom upotrebe lijeka, tačno slijedite upute svog ljekara. Ako primijetite bilo kakve nuspojave, odmah obavijestite svog ljekara.
- Ne zaboravite obavijestiti ljekara o svim drugim lijekovima koje vaše dijete uzima.
- Niste sami na ovom putovanju. Vaš ljekar, vaš fizioterapeut i vaša porodica su tu da vam pomognu. Ne bojte se.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar