Parlemu di a rara malatia di u sangue PNH (Emoglobinuria Notturna Parossistica) è di u trattamentu Empaveli.

Avete mai nutatu chì a vostra urina hè un pocu scura, forse ancu sanguinosa, a mane ? Avete difficultà à sentevi stanchi tuttu u tempu, à sentevi pallidi ? Quessi puderanu esse sintomi di una rara malattia di u sangue di a quale parechje persone ùn anu micca intesu parlà chjamata PNH, o Emoglobinuria Notturna Parossistica. Ùn abbiate paura quandu sentite stu nome. Parlemu di tuttu in modu simplice è chjaru.

Chì ghjè esattamente l'PNH ?

In poche parole, l'EPN hè quandu u nostru sistema immunitariu attacca è distrugge per sbagliu i nostri globuli rossi sani. Imaginate, ciò chì succede quì hè cum'è un esercitu chì si suppone chì prutege un paese, attaccendu u populu di quellu paese.

Questu hè perchè ci hè una mutazione genetica in alcune di e cellule di u nostru midullu osseu. Di cunsiguenza, i globuli rossi prudutti da quellu midullu osseu sò ligeramente più debuli. Queste cellule debuli ponu esse facilmente ricunnisciute è distrutte da u nostru sistema immunitariu.

• Distruzzione di i globuli rossi: In termini medichi, sta degradazione di i globuli rossi hè chjamata emolisi .
• Cambiamenti di culore di l'urina: L'emoglobina hè una proteina truvata in i globuli rossi chì porta l'ossigenu. Quandu e cellule si decomponenu, quest'emoglobina hè liberata in u sangue, filtrata da i reni è escreta in l'urina. Questu hè chjamatu emoglobinuria . Hè per quessa chì l'urina appare scura, marrone o di culore sangue. Questu hè spessu più evidente in l'urina di a mattina.

Un'altra cumplicazione seria di sta malatia hè un risicu aumentatu di coaguli di sangue . Certi di sti coaguli ponu esse periculosi per a vita. Inoltre, sta malatia pò influenzà micca solu i globuli rossi, ma ancu i globuli bianchi chì cumbattenu l'infezzione è e piastrine chì fermanu u sanguinamentu.

Chì sò i trattamenti per a malatia PNH?

U trattamentu per a PNH dipende da i vostri sintomi è da a gravità di a vostra situazione. U vostru duttore discuterà cun voi quale trattamentu hè megliu per voi. A tavula sottu elenca alcuni di i principali trattamenti attualmente dispunibili.

Allora, chì hè questu Empaveli?

Empaveli hè un novu medicamentu inibitore di u cumplementu assai efficace adupratu per trattà a PNH.

Pensate à u nostru sistema immunitariu cum'è una catena di proteine ​​interconnesse. Una parte di sta catena hè chjamata "Sistema di u cumplementu". In PNH, stu sistema diventa iperattivu è distrugge i globuli rossi.

I medicinali più vechji (per esempiu, eculizumab) anu miratu un situ chjamatu C5 in questa catena. Anu solu fermatu a distruzzione in i vasi sanguigni (emolisi intravasculare).

Dunque, Empaveli pò esse particularmente beneficu per i pazienti chì anu cuntinuatu à avè anemia è chì ùn si sò micca cumpletamente ripresi da i medicamenti precedenti.

Cumu aduprà Empaveli?

Empaveli hè una medicina chì pudete aduprà in casa.

• Metudu: Questa hè una iniezione sottutanea .
• Frequenza: Di solitu data duie volte à settimana .
• Dosaggio: U vostru duttore pò aghjustà u vostru dosaggio verificendu u livellu di un enzima chjamatu "Lattato Deidrogenasi (LDH)" in u vostru sangue. I livelli di LDH misuranu a quantità di globuli rossi chì sò scumpusi.
• Cumu aduprà: Ci sò dui modi per aduprà questu. Unu hè di utilizà una piccula pompa chì furnisce a medicina in u corpu in 30-60 minuti. L'altru hè un sistema di iniezione una tantum chì hè applicatu à l'addome.

Ùn vi ne fate, u vostru duttore o un infermieru furmatu vi insignarà prima cumu aduprà questu.

Cose da sapè nantu à l'efficacità è a sicurezza di sta droga

U successu di Empaveli hè statu cunfirmatu in dui studii clinichi maiò, PEGASUS è PRINCE.

In poche parole, in i dui studii, i pazienti chì anu pigliatu Empaveli avianu livelli di emoglobina significativamente più alti cà quelli chì anu pigliatu altri trattamenti. Anu ancu avutu significativamente menu trasfusioni di sangue.

Effetti secundarii è sicurezza

I principali effetti secundari osservati cù Empaveli sò:

• Dolore, rossore o gonfiore à u situ di l'iniezione: Questu hè nurmale. Pudete truvà sollievu applicendu una borsa di ghiaccio o immergendula in acqua calda.
• Aumentu di u risicu d'infezioni: Siccomu sta medicina sopprime una parte di u sistema immunitariu, ci hè u risicu di diventà suscettibile à certe infezioni batteriche (in particulare batteri incapsulati).

Chì ghjè u prugramma Empaveli REMS?

Questa hè una parolla un pocu cumplicata, ma in poche parole, significa un prugramma di prutezzione speciale . A causa di u risicu d'infezzione cù droghe cum'è Empaveli, tali prugrammi sò implementati da agenzie guvernamentali.

In u quadru di stu prugramma "REMS (Strategia di Valutazione è Mitigazione di i Rischi)":

1. U duttore chì vi prescrive i vostri medicamenti deve esse registratu in questu prugramma.

2. A farmacia chì vi dà a medicina deve ancu esse certificata per questu.

3. Duttore, avete bisognu d'esse bè infurmatu nantu à i risichi di a medicazione è i sintomi di una infezzione (frebba, dulori musculari, mal di testa severu).

Questu assicura chì site pienamente cusciente di i benefici è di i risichi di stu medicamentu è chì l'utilizate in modu sicuru.