A nova speranza in medicina: Amparate a terapia genica in un modu simplice

Ci sò certe malatie chì venenu da a to mamma è da u to babbu, nò ? O ci sò certe malatie chì sò assai difficiuli à guarì cumpletamente ancu cù medicazione o chirurgia. Imaginate, chì ne seria s'ellu ci fussi un modu per cambià i geni in u nostru corpu è curà una malatia à a so radice ? A terapia genica hè una di e grande speranze per u futuru. Ancu s'ellu hè sempre assai novu, hè cunsideratu cum'è qualcosa chì pò fà una grande differenza in a scienza medica.

Chì ghjè a terapia genica in modu simplice?

In poche parole, a terapia genica hè una tecnica medica chì usa u nostru propiu materiale geneticu per prevene è trattà e malatie. Tradizionalmente, usemu cose cum'è droghe, pillule, sciroppi , iniezioni o chirurgia. Ma cù sta tecnica, i medichi ponu influenzà a vostra propria custituzione genetica è curregge a causa sottostante di una malattia.

Pensate à u nostru corpu cum'è un grande edifiziu. U pianu utilizatu per custruisce quellu edifiziu hè u nostru geni . Calchì volta ci pò esse un picculu sbagliu o difettu in questu pianu. Quellu sbagliu hè ciò chì provoca certe malatie. Dunque, a terapia genica consiste à curregge quellu pianu sbagliatu. Ciò significa:

• Riduzzione di e proteine ​​chì causanu malatie: Quandu certi geni ùn funzionanu micca bè, producenu proteine ​​chì sò dannose per u corpu. Stu metudu pò riduce a so pruduzzione.
• Aumentà a pruduzzione di bone proteine: Calchì volta u corpu ùn produce micca abbastanza proteine ​​chì hà bisognu. In questu casu, stu metudu pò urdinà à i geni di fà bè quelle proteine.
• Pruduzzione di proteine ​​nove o mudificate: Stu metudu pò ancu creà un novu tipu di proteina in u corpu chì pò cumbatte una malatia.

Cumu funziona questu in u nostru corpu?

Per capisce questu, amparamu prima un pocu di più nantu à i geni. Ogni cellula di u nostru corpu hà un nucleu. Dentru à quellu nucleu ci sò cose chjamate cromusomi . Quessi cromusomi sò custituiti da DNA . Questu DNA cuntene l'infurmazioni chì determinanu tuttu, da u culore di i capelli, u culore di l'ochji è l'altezza.

Queste parte specifiche di l'ADN sò ciò chì chjamemu geni . Hè cum'è una ricetta in un grande libru di cucina (ADN). Quessi geni danu struzzioni nantu à cumu fà e proteine ​​chì sò essenziali per u funziunamentu di u nostru corpu. Quella ricetta ci dice cumu fà a torta.

Calchì volta, mentre invechjemu, e tossine in l'ambienteQuandu sò esposti à sustanzi chimichi, o ereditati da i genitori, si verificanu picculi cambiamenti (varianti/mutazioni genetiche) in questi geni. Hè cum'è una lettera o una parola in quella ricetta hè sbagliata. Allora a proteina (torta) chì hè fatta hè ancu sbagliata. Questa hè a radica di parechje malatie.

Per quali malatie hè aduprata attualmente a terapia genica?

In fatti, parechji trattamenti di terapia genica sò sempre in fase di sperimentazione clinica. Ciò significa chì sò testati per vede s'elli sò sicuri è efficaci prima di esse amministrati à e persone. I principali campi di ricerca attualmente in corsu per questu metudu sò:

• Cancru
• Degenerazione maculare è altre malatie oculari
• Alcune cundizioni genetiche ereditarie
• HIV /AIDS

Tuttavia, ci sò avà parechji metudi di terapia genica appruvati da l'Agenzia di l'Alimentazione è di i Medicinali di i Stati Uniti (FDA), ciò chì significa chì questu ùn hè più solu un sognu. Per esempiu:

• Luxturna®: Questu hè un trattamentu unicu per e persone chì perdenu a vista per via di certe malatie oculari ereditarie.
• Zolgensma®: Questu hè appruvatu per trattà l'atrofia musculare spinale, una malatia severa chì affetta i zitelli di menu di 2 anni.

Ci sò sfarenti tipi di stu trattamentu?

Iè, ci sò trè modi principali in cui a terapia genica hè realizata. Videmu ciò chì sò.

Cumu sò introdutti i geni in u corpu?

Questi geni sani ùn vanu micca direttamente in e nostre cellule. Anu bisognu di un veiculu. Quellu veiculu si chjama un "vettore" . Imaginate chì state mandendu un pacchettu. Un curriere (u vettore) porta quellu pacchettu (u genu) esattamente induve deve andà (a cellula).

A maiò parte di u tempu, i virus sò usati cum'è questi "vettori". Avà pudete pensà: "Ùn vi farebbe micca male se mettite un virus in u vostru corpu?" Ciò chì facenu i scientifichi quì hè di caccià tutte e parti di un virus chì causanu malatie, lascendu solu e parti chì ponu entre in e cellule. Dopu, inseriscenu u genu sanu in u virus è l'introducenu in u corpu.

Ci sò dui modi principali per fà questu:

1. In vivo (in u corpu): Quì, u "vettore" chì cuntene i geni hè iniettatu direttamente in u corpu cum'è un vaccinu.

2. Ex vivo (fora di u corpu): Questu implica piglià alcune cellule da u vostru corpu (per esempiu, cellule sanguine), inserisce geni in quelle cellule in laburatoriu, è poi reintroduce quelle cellule mudificate in u vostru corpu.

Chì sò i vantaghji è i svantaghji di a terapia genica ?

Cum'è tuttu, stu metudu hà i so vantaghji è i so svantaghji.

Devu parlà cù u mo duttore di questu?

Sè vo o qualchissia in a vostra famiglia hà una malatia ereditaria, un cancru, o una cundizione difficiule da trattà, cum'è quelle mintuvate quì, hè assai impurtante di parlà ne cù u vostru duttore .

A terapia genica ùn hè ancu un trattamentu cumunu in Sri Lanka. Ma hè impurtante esse cuscenti di sti sviluppi chì accadenu in u mondu sanu. Forse in u futuru, questi puderanu diventà trattamenti cumuni.

Sta tecnulugia ci vulerà un pocu di tempu per sviluppassi, ma mostra chì a scienza medica cerca constantemente di truvà una suluzione à una malatia, ùn importa quantu sia seria. Questa hè una grande speranza per tutti noi.