Ciò chì avete bisognu di sapè nantu à Spinraza (Nusinersen), una droga aduprata per trattà l'atrofia musculare spinale (SMA)

Calchì volta, cum'è genitori, simu assai preoccupati per i picculi cambiamenti in i nostri figlioli, nò ? Imaginate s'è u vostru picculu ùn tene micca u collu drittu cum'è l'altri zitelli, ùn si gira micca bè, o ùn si mette micca à pusà, hè nurmale per voi di sente un pocu preoccupatu. Calchì volta a causa di ste cose pò esse l'Atrofia Musculare Spinale , o SMA in breve. Oghje parlemu di Spinraza, una droga aduprata in u mondu sanu cum'è trattamentu per sta malatia SMA.

In poche parole, chì hè l'atrofia musculare spinale (SMA)?

L'atrofia musculare spinale (SMA) hè una malatia genetica . Significa chì pò esse trasmessa di generazione in generazione. Ciò chì accade in questu hè chì i musculi di u nostru corpu, vale à dì i musculi, s'indebuliscenu gradualmente. Sta debulezza pò rende difficiule per un zitellu di mantene u collu drittu, di pusà si da per ellu, di camminà, è in certi casi gravi, ancu di fà cose simplici cum'è inghjuttà è respirà.

Ci sò parechji tipi di sta malatia, divisi secondu l'età à a quale i sintomi cumincianu à cumparisce.

• SMA à esordiu infantile: Quandu i sintomi cumpariscenu in un criaturu assai chjucu (prima di 6 mesi).
• SMA Ghjuvanile/à esordiu tardivu: Se i sintomi cumpariscenu in a zitiddina (dopu à 6 mesi).
• SMA à esordiu in l'età adulta: Se i sintomi cumpariscenu dopu à l'età adulta.

Quandu si tratta di sta malatia, Spinraza hè un trattamentu assai impurtante per questu. Parlemu ne in dettagliu avà.

Cumu si dà u trattamentu cù Spinraza (Nusinersen) ?

Spinraza ùn hè micca datu cum'è una iniezione regulare. Hè datu cum'è una iniezione intratecale . In poche parole, hè iniettatu direttamente in u fluidu spinale, chì si trova in a spina dorsale. Questu deve esse fattu solu da medichi furmati apposta. Dunque, stu trattamentu hè generalmente fattu in un centru di trattamentu speciale in un uspidale. Stu prucessu pò piglià parechje ore.

Quandu u trattamentu principia, quattru dosi, chjamate "dosi di carica", sò date à intervalli ravvicinati.

1. E prime trè dosi sò date ogni 14 ghjorni.

2. A quarta dosa hè data 30 ghjorni dopu à a terza dosa.

Dopu à quelle quattru dosi, u trattamentu cuntinueghja cù una dosa ogni quattru mesi .

Calchì volta i vostri analisi di sangue è urina ponu esse fatte prima di riceve stu medicamentu.U vostru duttore pò prescrive qualchì dosa. Questu hè per vede s'ellu a medicina hà qualchì effettu. Tuttavia, solu u vostru duttore pò decide quantu spessu vi sarà datu u trattamentu, quale hè a dosa è quali testi avete bisognu di fà.

Chì sò i risultati di sta medicina?

Dui grandi studii sò stati realizati per investigà l'efficacità di a droga Spinraza: unu in i zitelli assai ghjovani (iniziu infantile), è l'altru in i zitelli più grandi (iniziu tardivu).

In questi studii , à certi zitelli hè stata data a droga Spinraza. L'altru gruppu hà avutu una prucedura simulata . Questu significa chì ùn sò micca stati iniettati cù a droga, ma sò stati simpliciamente puntuti cù una piccula agulla. Questu hè fattu per misurà u veru effettu di a droga.

I risultati sò veramente incoraggianti.

• In un studiu di i zitelli chjuchi: Quasi a mità di i zitelli chì anu ricevutu Spinraza anu mostratu miglioramenti significativi in ​​i traguardi di u muvimentu, mentre chì nimu di i zitelli chì anu ricevutu u placebo ùn hà mostratu alcun miglioramentu.
• In u studiu di i zitelli più grandi: Dopu à 15 mesi, u 57% di i zitelli chì anu ricevutu Spinraza anu avutu una funzione musculare migliorata, paragunatu à solu u 26% di quelli chì anu ricevutu u placebo.

Questu mostra quanta differenza pò fà stu trattamentu in a vita di i pazienti SMA. Ma ricordate, questi sò risultati di ricerca, è i risultati di u vostru zitellu ponu esse diffirenti. U vostru duttore hè a megliu persona per capisce questu.

Effetti secundarii di Spinraza è risichi serii

Cum'è qualsiasi medicamentu, Spinraza pò causà effetti secundarii. Quessi varianu ligeramente secondu l'età à a quale i sintomi cumincianu.

Cunsiglii per gestisce l'effetti secundarii cumuni

• Per u mal di testa: Dormite bè, manghjate à tempu è beie assai acqua.
• Per a stitichezza: Manghjate più frutti, ligumi è alimenti ricchi di fibre, è beie assai acqua.
• Prevenzione di l'infezioni: Lavate e mani spessu è riduce u toccu à a faccia.

Ancu s'elli sò effetti secundarii cumuni, s'elli persistenu o parenu severi, assicuratevi di dì à u vostru duttore.

Fate assai attenzione, risichi serii!

Duvete esse cuscenti di dui risichi assai rari, ma assai serii, assuciati à Spinraza.