Ovlivňuje vás PNH (paroxysmální noční hemoglobinurie)? Pojďme si promluvit o léku Fabhalta.

Máte příznaky jako neustálá únava, dušnost při krátké chůzi nebo tmavě hnědá moč ráno? Někdy se může jednat o příznaky vzácného krevního onemocnění zvaného paroxysmální noční hemoglobinurie, neboli PNH, jak ji my lékaři nazýváme. Nebojte se, když toto jméno uslyšíte. I když je to trochu složité, pojďme si o této nemoci a její nové léčbě zvané Fabhalta promluvit jednoduše a podrobně.

Co přesně je PNH?

Jednoduše řečeno, PNH je velmi vzácné onemocnění krve způsobené genetickou vadou. Naše červené krvinky (erytrocyty) mají kolem sebe ochranný proteinový povlak. U PNH se však tento ochranný povlak netvoří.

Představte si naše červené krvinky jako vojáky bez brnění. Bez této ochrany se náš vlastní imunitní systém zmatí a začne tyto zdravé červené krvinky napadat a ničit v domnění, že jsou nepřátelé. Toto předčasné rozpad červených krvinek se v lékařství nazývá hemolýza . K tomuto ničení může docházet jak uvnitř cév (intravaskulárně), tak i mimo cévy (extravaskulárně).

Když jsou červené krvinky tímto způsobem zničeny, hlavními příznaky mohou být anémie a krevní sraženiny. Tyto krevní sraženiny mohou být někdy život ohrožující. Osoba s PNH může pociťovat mnoho z těchto příznaků, nebo jich může mít jen několik.

Léčba PNH zahrnuje krevní transfuze, kyselinu listovou nebo železné tablety na anémii, antikoagulancia a léky, které chrání červené krvinky před napadením imunitním systémem. Léčba, kterou dostanete, bude záviset na tom, kolik příznaků máte a jak jsou závažné.

Jak lék Fabhalta funguje?

Léky jako ekulizumab (Soliris) nebo ravulizumab (Ultomiris), které se obvykle podávají injekčně při PNH, fungují tak, že blokují část našeho imunitního systému zvanou komplementový systém, nazývaný C5. I když tyto léky zastavují intravaskulární hemolýzu, někteří lidé mohou i nadále trpět anémií v důsledku extravaskulární hemolýzy.

Zde se stává důležitým první perorální lék s názvem Fabhalta .

Představte si náš imunitní systém jako armádu bránící naši zemi. U PNH se části této armády zmatou a napadají naše vlastní zdravé červené krvinky. Fabhalta blokuje protein zvaný faktor B , který tento zmatek způsobuje. Tím se zastaví imunitní systém v útoku na červené krvinky. To zvyšuje počet zdravých červených krvinek, zmírňuje příznaky a snižuje potřebu krevních transfuzí.

Jak mám tento lék užívat?

Fabhalta je tobolka, která se polyká celá dvakrát denně, s jídlem nebo bez jídla. Tobolku nelámejte, nedrťte ani nežvýkejte. Pokud vynecháte dávku, užijte ji, jakmile si vzpomenete, a poté užívejte zbývající dávky jako obvykle. Pokud již užíváte jiný lék na PNH (například ekulizumab nebo ravulizumab), lékař vám vysvětlí správný způsob přechodu na přípravek Fabhalta.

I když se vaše příznaky zlepší, nepřerušujte užívání přípravku Fabhalta bez lékařské rady . Pokud tak učiníte, vaše červené krvinky se mohou opět začít rychleji rozpadat.

Jak byly studovány účinky tohoto léku?

Byly provedeny dvě hlavní studie s cílem potvrdit účinnost a bezpečnost přípravku Fabhalta. Obě zahrnovaly pacienty s PNH a anémií, která z ní vyplývala.

1. Studie APPLY-PNH: Do studie byli zařazeni lidé, kteří trpěli anémií i přes užívání jiných léků na PNH (ekulizumab nebo ravulizumab) po dobu nejméně 6 měsíců. Byli rozděleni do dvou skupin, jedna skupina dostávala přípravek Fabhalta a druhá skupina pokračovala v užívání starých léků.

2. Studie APPOINT-PNH: Do studie byli zařazeni pacienti, kteří dříve nedostávali žádný jiný doplňkový lék na PNH. Všem byl podáván přípravek Fabhalta.

Výsledky těchto studií po 24 týdnech jsou velmi povzbudivé.

Jak poznáte, že lék funguje?

Pokud je léčba přípravkem Fabhalta úspěšná, začne se zvyšovat hladina červených krvinek a hemoglobinu. Můžete pociťovat například:

• Zvýšená energie a snížená únava
• Snížená tmavá barva moči
• Zvýšená chuť k jídlu a zmírnění bolesti břicha
• Snížení potřeby externích krevních transfuzí
• Snadno zvládat každodenní úkoly

Vzhledem k tomu, že výsledky léčby se liší od člověka k člověku, veďte si záznamy o svých příznacích a proberte je s lékařem pokaždé, když ho navštívíte.

Nežádoucí účinky a jak je zvládat?

Stejně jako všechny léky může i Fabhalta způsobovat nežádoucí účinky. Nejčastějšími jsou bolest hlavy, průjem, nevolnost, bolest žaludku a kožní vyrážka. Mohou se také objevit příznaky nachlazení a dalších bakteriálních nebo virových infekcí.

Závažné infekce, které vyžadují pozornost!

Protože tento lék potlačuje část imunitního systému, existuje riziko závažných infekcí způsobených určitými typy bakterií. Zejména *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* a *Haemophilus influenzae typu B*. Tyto infekce mohou být život ohrožující, pokud nejsou rozpoznány a včas léčeny.

Nejlepším způsobem, jak předejít infekci, je nechat se očkovat , důkladně si mýt ruce a vyhýbat se kontaktu s nemocnými lidmi. Pokud se u vás objeví některý z následujících příznaků, okamžitě informujte svého lékaře nebo jděte na nejbližší pohotovost.

Pokud máte obavy z jakýchkoli nežádoucích účinků, okamžitě se poraďte se svým lékařem. Pokud máte podezření na otravu lékem, můžete zavolat do Národního informačního centra pro toxiny v Národní nemocnici v Colombu .

Jaké krevní testy jsou nutné během léčby?

Váš lékař provede několik krevních testů, aby sledoval váš zdravotní stav a vaši reakci na léky.

• Hladiny červených krvinek (RBC) a hemoglobinu:Tyto hodnoty jsou u pacientů s PNH pravidelně kontrolovány. To pomáhá sledovat, jak reagujete na léčbu, a určit, zda potřebujete krevní transfuzi.
• Hladiny tuků v krvi: Přípravek Fabhalta může zvýšit hladinu cholesterolu a triglyceridů. Proto vám lékař před léčbou a během ní doporučí vyšetření lipidového profilu nalačno.

Mohou být problémy s jinými léky?

Ano, některé léky mohou interagovat s přípravkem Fabhalta. Některé léky, jako je rifampic, mohou snižovat účinnost přípravku Fabhalta. Užívání přípravku Fabhalta s některými léky, jako je gemfibrozil, se nedoporučuje.