Was Sie über Spinraza (Nusinersen), ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), wissen müssen

Manchmal machen wir uns als Eltern Sorgen um die kleinsten Veränderungen unserer Kinder, nicht wahr? Stellen Sie sich vor, Ihr Kind hält den Kopf nicht so gerade wie andere Kinder, dreht sich nicht richtig oder kann nicht sitzen – da ist es ganz normal, sich etwas Sorgen zu machen. Manchmal kann die Ursache dafür eine spinale Muskelatrophie ( SMA) sein. Heute sprechen wir über Spinraza, ein Medikament, das weltweit zur Behandlung dieser SMA-Erkrankung eingesetzt wird.

Einfach ausgedrückt: Was ist spinale Muskelatrophie (SMA)?

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine genetische Erkrankung . Das bedeutet, sie kann von Generation zu Generation weitergegeben werden. Dabei schwächen sich die Muskeln im Körper allmählich ab. Diese Schwäche kann es einem Kind erschweren, den Nacken gerade zu halten, selbstständig zu sitzen, zu laufen und in schweren Fällen sogar einfache Dinge wie Schlucken und Atmen.

Es gibt verschiedene Arten dieser Krankheit, die sich danach unterscheiden, in welchem ​​Alter die ersten Symptome auftreten.

• SMA mit Beginn im Säuglingsalter: Wenn Symptome bei einem sehr jungen Säugling (vor dem 6. Lebensmonat) auftreten.
• Juvenile/Spät einsetzende SMA: Wenn die Symptome im Kindesalter (nach 6 Monaten) auftreten.
• SMA im Erwachsenenalter: Wenn die Symptome nach dem Erwachsenenalter auftreten.

Spinraza ist bei dieser Erkrankung ein sehr wichtiges Behandlungsmittel. Lassen Sie uns nun ausführlich darüber sprechen.

Wie erfolgt die Behandlung mit Spinraza (Nusinersen)?

Spinraza wird nicht als normale Spritze verabreicht, sondern als intrathekale Injektion . Das heißt, es wird direkt in die Rückenmarksflüssigkeit, die sich im Inneren des Rückenmarks befindet, injiziert. Dies darf nur von speziell ausgebildeten Ärzten durchgeführt werden. Daher findet diese Behandlung in der Regel in einem spezialisierten Behandlungszentrum eines Krankenhauses statt. Der Vorgang kann mehrere Stunden dauern.

Zu Beginn der Behandlung werden vier Dosen, sogenannte „Initialdosen“, in kurzen Abständen verabreicht.

1. Die ersten drei Dosen werden alle 14 Tage verabreicht.

2. Die vierte Dosis wird 30 Tage nach der dritten Dosis verabreicht.

Nach diesen vier Dosen wird die Behandlung mit einer Dosis alle vier Monate fortgesetzt.

Manchmal werden Ihre Blut- und Urinuntersuchungen durchgeführt, bevor Sie dieses Medikament erhalten.Ihr Arzt verschreibt Ihnen möglicherweise zunächst einige Dosen, um die Wirkung des Medikaments zu überprüfen. Wie oft Sie die Behandlung erhalten, wie hoch die Dosierung ist und welche Untersuchungen erforderlich sind, entscheidet jedoch nur Ihr Arzt .

Am wichtigsten ist, dass Sie Ihre vom Arzt verordneten Behandlungs- und Untersuchungstermine niemals versäumen.

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Welche Wirkungen hat dieses Medikament?

Zur Untersuchung der Wirksamkeit des Medikaments Spinraza wurden zwei große Studien durchgeführt: eine an sehr jungen Kindern (infantile Erkrankungsphase) und die andere an älteren Kindern (spätere Erkrankungsphase).

In diesen Studien erhielten einige Kinder das Medikament Spinraza. Die andere Gruppe wurde einer Scheinbehandlung unterzogen. Das bedeutet, dass ihnen das Medikament nicht tatsächlich injiziert, sondern lediglich mit einer kleinen Nadel gestochen wurde. Dies dient dazu, die tatsächliche Wirkung des Medikaments zu messen.

Die Ergebnisse sind wirklich ermutigend.

• In einer Studie mit Säuglingen zeigte sich, dass fast die Hälfte der Babys, die Spinraza erhielten, deutliche Verbesserungen in der motorischen Entwicklung aufwiesen, während bei keinem der Babys, die ein Placebo erhielten, eine Verbesserung festgestellt wurde.
• In der Studie mit älteren Kindern: Nach 15 Monaten wiesen 57 % der Kinder, die Spinraza erhielten, eine verbesserte Muskelfunktion auf, verglichen mit nur 26 % der Kinder, die das Placebo erhielten.

Dies zeigt, wie sehr diese Behandlung das Leben von SMA-Patienten verändern kann. Bedenken Sie jedoch, dass es sich hierbei um Forschungsergebnisse handelt und die Ergebnisse bei Ihrem Kind anders ausfallen können. Ihr Arzt kann dies am besten beurteilen.

Nebenwirkungen und schwerwiegende Risiken von Spinraza

Wie jedes Medikament kann auch Spinraza Nebenwirkungen verursachen. Diese variieren leicht je nach Alter, in dem die Symptome auftreten.

Tipps zum Umgang mit häufigen Nebenwirkungen

• Bei Kopfschmerzen: Ausreichend schlafen, regelmäßig essen und viel Wasser trinken.
• Bei Verstopfung: Essen Sie mehr Obst, Gemüse und ballaststoffreiche Lebensmittel und trinken Sie viel Wasser.
• Infektionen vorbeugen: Waschen Sie Ihre Hände häufig und vermeiden Sie es, Ihr Gesicht zu berühren.

Auch wenn es sich hierbei um häufige Nebenwirkungen handelt, sollten Sie unbedingt Ihren Arzt informieren, wenn diese anhalten oder schwerwiegend erscheinen.

Seien Sie äußerst vorsichtig, es bestehen ernsthafte Risiken!

Sie sollten sich über zwei sehr seltene, aber sehr schwerwiegende Risiken im Zusammenhang mit Spinraza im Klaren sein.

Sehr wichtig:Wenn Sie oder Ihr Kind eines der oben genannten schwerwiegenden Symptome entwickeln, informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder begeben Sie sich in die Notaufnahme des nächstgelegenen Krankenhauses. Hier ist kein Zeitvertreib.