Νέα ελπίδα για τη νόσο Αλτσχάιμερ; Ας μάθουμε για το φάρμακο Donanemab.

Δεν υπάρχει πιθανώς τίποτα πιο σπαρακτικό από το να βλέπουμε την ηλικιωμένη μητέρα, τον πατέρα, τη γιαγιά ή τον θείο μας να ξεχνούν σταδιακά τα πάντα. Ξεκινώντας από το να ξεχνάμε μικρά πράγματα μέχρι το να μην θυμόμαστε τελικά ποιοι είμαστε ή ποια είναι τα παιδιά μας, η νόσος Αλτσχάιμερ είναι μια πάθηση που μας κάνει όλους αβοήθητους ως οικογένεια. Τι θα γινόταν, λοιπόν, αν μια μικρή αχτίδα ήλιου εμφανιζόταν στη μέση ενός τόσο σκοτεινού σύννεφου; Τι θα γινόταν αν υπήρχαν νέα για ένα νέο φάρμακο που θα μπορούσε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ; Σήμερα θα μιλήσουμε για μια νέα έρευνα που έφερε τόση ελπίδα.

Τι είναι το Donanemab; Πώς λειτουργεί;

Με απλά λόγια, το Donanemab είναι ένα νέο υπό έρευνα φάρμακο που αναπτύσσεται για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ. Παρασκευάζεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly.

Τώρα, η κύρια αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ πιστεύεται ότι είναι η συσσώρευση μιας επιβλαβούς πρωτεΐνης που ονομάζεται αμυλοειδείς πλάκες στον εγκέφαλο. Όπως η σκουριά που σχηματίζεται στους σωλήνες νερού μας, αυτές οι πρωτεΐνες συσσωρεύονται μεταξύ των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και επηρεάζουν τη λειτουργία τους. Με την πάροδο του χρόνου, αυτό προκαλεί συμπτώματα όπως απώλεια μνήμης και δυσκολία στη σκέψη.

Το φάρμακο Donanemab στοχεύει ειδικά αυτές τις εναποθέσεις που ονομάζονται αμυλοειδείς πλάκες. Όταν αυτό το φάρμακο χορηγείται στον οργανισμό, πηγαίνει στον εγκέφαλο, αναγνωρίζει αυτές τις ανεπιθύμητες εναποθέσεις πρωτεϊνών και αρχίζει να τις απομακρύνει. Αυτό λειτουργεί σαν θεραπεία με αντισώματα . Η επιστημονική βάση πίσω από αυτό είναι ότι με τον καθαρισμό του εγκεφάλου με αυτόν τον τρόπο, μπορεί να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου.

Τα αποτελέσματα αυτής της έρευνας είναι τόσο επιτυχημένα που η Eli Lilly ετοιμάζεται να υποβάλει αίτηση στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την έγκριση αυτού του φαρμάκου για δημόσια χρήση.

Εκπληκτικά αποτελέσματα αποκάλυψε η έρευνα

Δεν πρόκειται για οποιαδήποτε έρευνα. Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή. Δηλαδή, οι ασθενείς χωρίζονται σε δύο ομάδες και στη μία ομάδα χορηγείται το πραγματικό φάρμακο και στην άλλη ομάδα χορηγείται ένα ψεύτικο φάρμακο χωρίς δραστικό συστατικό (εικονικό φάρμακο). Αλλά ούτε ο ασθενής ούτε η θεραπευτική ομάδα γνωρίζουν ποιος λαμβάνει το φάρμακο. Αυτή η μέθοδος μας επιτρέπει να μετρήσουμε την πραγματική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου αμερόληπτα.

Ας δούμε, λοιπόν, μερικά από τα αποτελέσματα αυτής της έρευνας. Αυτά δείχνουν πόση διαφορά μπορεί να κάνει αυτό στη ζωή των ασθενών με Αλτσχάιμερ.

Η μελέτη περιελάμβανε ασθενείς στα αρχικά στάδια της νόσου. Οι ασθενείς ταξινομήθηκαν επίσης ανάλογα με τα επίπεδα της πρωτεΐνης tau, μιας άλλης πρωτεΐνης που μετρά τη σοβαρότητα της νόσου. Παραδόξως, ακόμη και ασθενείς με πιο προχωρημένη νόσο και υψηλότερα επίπεδα tau έχουν δει κάποιο όφελος από το φάρμακο.

Είμαστε επίσης ενήμεροι για τις παρενέργειες.

Όπως συμβαίνει με κάθε φάρμακο, υπάρχουν κάποιες αναφερόμενες παρενέργειες. Καθώς μιλάμε για ελπίδα, πρέπει να είμαστε ειλικρινείς σχετικά με αυτούς τους κινδύνους.

Η κύρια παρενέργεια που παρατηρείται με αυτό το φάρμακο είναι μια πάθηση που ονομάζεται ARIA (Αμυλοειδές-Σχετιζόμενες Απεικονιστικές Ανωμαλίες) . Με απλά λόγια, πρόκειται για ένα προσωρινό πρήξιμο ή μίνι εγκεφαλική αιμορραγία στον εγκέφαλο. Πιστεύεται ότι σχετίζεται με τη διαδικασία αφαίρεσης του αμυλοειδούς.

• 24% όσων έλαβαν DonanemabΈχει εμφανιστεί οίδημα εγκεφάλου, αλλά μόνο το 6% των ανθρώπων έχουν εμφανίσει συμπτώματα.
• Μικρή αιμορραγία εμφανίστηκε σε περίπου 31% των ασθενών (αυτό συνέβη επίσης στο 14% όσων έλαβαν εικονικό φάρμακο).

Το καλύτερο είναι ότι οι περισσότερες από αυτές τις παθήσεις ARIA είναι ήπιες ή μέτριες και μπορούν να θεραπευτούν ή να σταθεροποιηθούν με την κατάλληλη ιατρική θεραπεία.

Τι λένε οι ειδικοί για αυτό;

Νευρολόγοι σε όλο τον κόσμο είναι ενθουσιασμένοι με αυτά τα αποτελέσματα. Κάποιοι λένε: «Έχουμε πλέον εισέλθει σε μια εποχή θεραπείας για τη νόσο Αλτσχάιμερ».

Μια άλλη μοναδική πτυχή αυτού του φαρμάκου είναι ο τρόπος χορήγησής του. Έρευνες έχουν δείξει ότι μόλις η επιβλαβής πρωτεΐνη αμυλοειδούς στον εγκέφαλο μειωθεί σε ένα ορισμένο επίπεδο, το φάρμακο μπορεί να διακοπεί . Η θεραπεία έχει διακοπεί στο 52% των ασθενών εντός ενός έτους και στο 72% εντός 18 μηνών. Αυτό είναι σαν να «προκαλείται ύφεση» της νόσου και να παρατηρείται χωρίς θεραπεία. Αυτό μπορεί να αποτελέσει μεγάλο πλεονέκτημα για τους ασθενείς, καθώς και όσον αφορά το κόστος της θεραπείας.

Ωστόσο, ορισμένοι ειδικοί εξακολουθούν να είναι λίγο επιφυλακτικοί. Λένε: «Αυτά τα αποτελέσματα φαίνονται πολύ καλά, αλλά πρέπει να δούμε τα πλήρη δεδομένα. Υπάρχουν σημαντικές παρενέργειες και πρέπει να μάθουμε περισσότερα για το πώς επηρεάζουν τους ασθενείς».