Uutta toivoa A-hemofiliaa sairastaville: Lue lisää Altuviiosta!

Onko sinulla tai jollakulla perheenjäsenelläsi hemofilia A? Jos on, tiedät luultavasti liiankin hyvin, kuinka vaikeaa verenvuodon tyrehdyttäminen on pienestäkin haavasta, ja kuinka paljon pistoksia tarvitaan usein. Tämä on todella elämää mullistava haaste. Mutta nyt on olemassa uusi lääke, jota voidaan käyttää tämän sairauden hoitoon, ja sitä voidaan käyttää vain kerran viikossa. Tänään puhumme lääkkeestä nimeltä Altuviiio.

Mikä on hemofilia A? Miten Altuviiio voi auttaa?

Yksinkertaisesti sanottuna hemofilia A on geneettinen sairaus, joka periytyy vanhemmalta lapselle. Tätä sairautta sairastavalla henkilöllä on hyvin matala tekijä VIII:n taso, joka on tärkeä veren hyytymistä edistävä proteiini.

Ajattele vertamme laastina, joka pitää seinän koossa. Kun haava syntyy, tämän laastin on sitouduttava yhteen sulkeakseen sen. Tekijä VIII on kuin sementti, joka pitää laastin koossa. Koska hemofilia A:ta sairastavalla henkilöllä ei ole tätä "sementtiä" (tekijä VIII), haavan verenvuodon tyrehdyttäminen kestää kauan.

Sairaus voi olla lievä, keskivaikea tai vaikea tekijä VIII:n tasosta riippuen. Koska sairaus on perinnöllinen (X-kromosomiin kytkeytynyt), se on yleisin miehillä, ja vakavimmat tapaukset havaitaan heillä. Myös naiset voivat sairastua, mutta oireet ovat yleensä lievempiä.

Vaikeaa hemofiliaa sairastava henkilö voi vuotaa verta niveliin, lihaksiin tai sisäelimiin ilman näkyvää syytä, ei vain pienestä haavasta. Kutsumme näitä "spontaaneiksi verenvuodoiksi". Jos näitä ei hoideta asianmukaisesti, ne voivat aiheuttaa pitkäaikaisia ​​vaurioita ja jopa hengenvaarallisia.

Tavanomainen hoito on laboratoriossa valmistetun rekombinanttitekijä VIII -proteiinin injisointi. Tätä käytetään kahdella tavalla:

1. "Tarvittaessa tapahtuva" hoito: Injektio annetaan vain verenvuodon ilmaantuessa sen tyrehdyttämiseksi.

2. Ennaltaehkäisevä hoito: Vakavasti sairailla potilailla verenvuodon ehkäisemiseksi annetaan jatkuvia injektioita tietyn aikataulun mukaisesti (esimerkiksi kaksi tai kolme kertaa viikossa).

Tässä kohtaa Altuviio astuu kuvaan. Vaikka useimmat nykyiset tekijä VIII -lääkkeet vaativat kaksi tai kolme annosta viikossa, Altuviio-valmistetta otetaan kerran viikossa. Tämä johtuu siitä, että sen erityinen proteiinirakenne ("Fc-VWF-XTEN") mahdollistaa tekijä VIII:n pysymisen vakaana ja aktiivisena elimistössä pitkään.

Miten käytät tätä lääkettä?

Altuviiio on nestemäinen lääke, joka annetaan laskimoon. Eli se on IV (suonensisäinen) infuusio. Tämän antaa yleensä terveydenhuollon ammattilainen sairaalassa tai klinikalla.

Lääkepakkaus sisältää jauheen injektiopullon, nesteen ruiskun ja muut tarvittavat välineet. Ensin sinun on sekoitettava jauhe ja neste lääkkeen liuottamiseksi. Tätä varten sinun on käytettävä erityistä sovitinta nesteen hitaasti ruiskusta injektiopulloon ruiskuttamiseen. Sitten sinun on pyöritettävä injektiopulloa hitaasti, jotta jauhe liukenee kokonaan. Seuraavaksi sinun on vedettävä neste takaisin ruiskuun.

Tärkeintä: Tarkista lääke huolellisesti ennen käyttöä. Valmistetun nesteen tulee olla kirkasta, väritöntä tai vaaleankeltaista . Älä käytä sitä, jos siinä on tahroja tai hiukkasia. Valmistettu lääke tulee käyttää 3 tunnin kuluessa.

Saatat tarvita useamman kuin yhden injektiopullon määrättyä annosta varten. Jos näin on, sinun on yhdistettävä useiden injektiopullojen lääkkeet suureen ruiskuun, jonka lääkärisi antaa sinulle.

Kun annos on valmis, ruiskuun kiinnitetään erityinen putki, joka puolestaan ​​yhdistetään laskimoon työnnettyyn neulaan. Ruiskua puristetaan sitten hitaasti lääkkeen injektoimiseksi kehoon. Tämä voi kestää 1–10 minuuttia.

Mitkä ovat tämän lääkkeen erityiset riskit?

Joskus kehomme tuottaa jotain "taistelijan" kaltaista tätä ulkoisesti annettavaa tekijä VIII -proteiinia vastaan. Lääketieteellisesti näitä kutsutaan inhibiittoreiksi tai vasta-aineiksi. Jos näitä inhibiittoreita muodostuu, ne tuhoavat tekijä VIII:n, mikä tekee lääkkeestä paljon vähemmän tehokasta.

Ei ole vielä selvää, kuinka yleistä tämä on Altuviiio-valmistetta käyttävillä ihmisillä. Mutta älä huoli, lääkärisi tarkistaa säännöllisesti verikokeesi nähdäkseen, onko näitä inhibiittoreja kehittynyt.

• Jos inhibiittorien tasot ovat alhaiset, lääkäri voi lisätä lääkkeen annostusta.
• Jos inhibiittoritasosi nousevat liian korkeiksi, et ehkä enää voi käyttää Altuviio-valmistetta. Jos näin käy, lääkärisi kertoo sinulle muista hoidoista, jotka on erityisesti suunniteltu inhibiittoreille.

Mitä tutkimuksissa löydettiin?

Altuviiion tehokkuutta selvittäneet tutkimukset ovat antaneet erittäin hyviä tuloksia. Tarkastellaan asiaa yksinkertaisessa taulukossa.

Nämä tulokset osoittavat, että Altuviiio on erittäin tehokas lääke verenvuodon ehkäisyyn ja mahdollisen verenvuodon hallintaan.

Muutamia muita asioita, jotka on hyvä tietää

• Kuinka nopeasti lääke vaikuttaa?

Altuviiio nostaa hyytymistekijä VIII -tasojasi heti injektion jälkeen. Tämä vähentää verenvuodon riskiä nopeasti. Älä kuitenkaan lopeta lääkkeen ottamista ilman lääkärin ohjeita . Jotta hyytymistekijä VIII -tasot pysyisivät korkeina, sinun on otettava lääkettä aikataulun mukaisesti joka viikko.

• Onko sillä yhteisvaikutuksia muiden lääkkeiden kanssa?

Tietojemme mukaan Altuviio-valmisteen ei ole raportoitu olevan yhteisvaikutuksessa muiden lääkkeiden kanssa. On kuitenkin tärkeää kertoa lääkärillesi kaikista käyttämistäsi lääkkeistä, myös vitamiineista.

• Onko tämä jokin erityinen lääke?

Kyllä. Altuviiio on erikoislääke. Tämä tarkoittaa, että sitä ei välttämättä ole saatavilla tavallisesta apteekista, ja se on ehkä hankittava sairaalan erikoisapteekista tai valtion tarjoaman järjestelmän kautta. Lääkärisi opastaa sinua tässä.