Pourrions-nous parler du médicament Amvuttra pour le traitement de la maladie cardiaque appelée ATTR-CM ? (ATTR-CM et Amvuttra)

Vous n'avez peut-être jamais entendu parler de maladies dues à l'accumulation anormale d'une protéine dans l'organisme, qui se dépose dans des organes vitaux comme le cœur et le système nerveux. Il s'agit souvent de maladies rares. En médecine, ce type de dépôt protéique est appelé amylose . Aujourd'hui, nous allons parler d'une maladie rare appelée ATTR-CM, qui affecte spécifiquement le cœur, c'est-à-dire que ces protéines se déposent dans le muscle cardiaque, et du médicament moderne utilisé pour la traiter : l'Amvuttra.

Qu'est-ce que l'ATTR-CM exactement ?

En termes simples, la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie dans laquelle, en raison d'une anomalie génétique ou d'un phénomène naturel lié au vieillissement, la protéine TTR, produite par notre organisme, se déforme, s'agrège et se dépose sur les parois du muscle cardiaque. Son nom complet est cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine.

Réfléchissez-y : les parois de notre cœur doivent être souples pour bien pomper le sang. Mais lorsque ces protéines s’accumulent, les parois du cœur s’épaississent et se rigidifient . On appelle cela une cardiomyopathie. Le cœur devient alors incapable de pomper le sang correctement. Avec le temps, cela peut même évoluer vers une insuffisance cardiaque.

Certaines personnes atteintes d'ATTR-CM ne présentent aucun symptôme, tandis que d'autres en ressentent des symptômes similaires à ceux d'une crise cardiaque classique.

• Légère difficulté à respirer (dyspnée)
• Gonflement, notamment des jambes et des chevilles
• Confusion ou désespoir
• Accélération du rythme cardiaque ou rythme cardiaque irrégulier
• Douleur thoracique

Cela peut vous fatiguer rapidement lorsque vous faites des choses comme monter des escaliers, faire des tâches ménagères ou marcher sur une courte distance.

De plus, d'autres symptômes sans lien avec le cœur peuvent également survenir. Par exemple, faiblesse, engourdissements ou douleurs dans les bras et les jambes, transpiration excessive, étourdissements ou évanouissements, et troubles digestifs.

Comment fonctionne le médicament Amvuttra ?

Pour comprendre cela, il est nécessaire de connaître un peu plus une protéine appelée TTR. La TTR (transthyrétine) est une protéine principalement produite par le foie. Sa fonction principale est de transporter les hormones thyroïdiennes et la vitamine A dans tout le corps.

Chez les personnes atteintes de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), une anomalie génétique entraîne la production d'une protéine TTR de forme anormale. Cette protéine anormale s'accumule et se dépose dans le cœur.

Le médicament Amvuttra agit comme un inhibiteur génique. Autrement dit, ce médicament se dirige directement vers le foie et bloque la protéine TTR défectueuse.Cela réduit l'activité du gène en cours de création. C'est comme baisser le volume d'une radio.

Amvuttra est un vaccin injectable par voie sous-cutanée. Il est généralement administré par un professionnel de santé tous les trois mois .

Comment l'efficacité de ce médicament a-t-elle été testée ?

Comme pour tout nouveau médicament, l'efficacité d' AMVUTTRA a été confirmée par une vaste étude. Dans cette étude, 655 patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM) ont reçu le vaccin Amvuttra, tandis qu'un autre groupe a reçu un placebo (vaccin sans médicament), tous les 12 mois pendant trois ans.

Les chercheurs ont examiné plusieurs facteurs pour déterminer si ce médicament était efficace.

• Test de marche de six minutes : ce test mesure la distance que vous pouvez parcourir à un rythme normal en 6 minutes. Cette distance diminue à mesure que votre état cardiaque s’aggrave.
• Classification de la New York Heart Association (NYHA) : elle évalue la gravité des symptômes de l’insuffisance cardiaque. Elle comporte quatre classes (I, II, III et IV). Plus le numéro de la classe est élevé, plus la maladie est grave.

• Questionnaire sur la qualité de vie (KCCQ-OS) : Ce questionnaire mesure l'impact de la maladie sur la qualité de vie du patient.

Quels ont été les résultats de la recherche ?

À la fin de la période de traitement de trois ans, les chercheurs ont analysé les résultats.

Le principal résultat a été que les patients ayant reçu Amvuttra présentaient un risque de décès ou d’hospitalisation soudaine ou de visite aux urgences pour insuffisance cardiaque inférieur de 28 % par rapport à ceux ayant reçu un placebo (un vaccin factice).

Autre point important : au bout de 42 mois, le risque de décès toutes causes confondues a été réduit de 35 % dans le groupe ayant reçu Amvuttra.

De plus, les patients ayant reçu Amvuttra ont présenté un déclin contrôlé de leur capacité de marche et de leur qualité de vie.

Cependant, n'oubliez pas que ces résultats de recherche peuvent varier d'une personne à l'autre. Vous et votre médecin devrez décider ensemble si Amvuttra vous convient et si les bénéfices l'emportent sur les effets secondaires.

Découvrons les résultats et les effets secondaires.

Combien de temps faut-il pour voir des résultats ?

Amvuttra est un médicament dont l'action se prolonge dans le temps. Par conséquent, les résultats ne sont pas immédiats. Il peut s'écouler plusieurs mois, voire plus, avant de constater une amélioration des symptômes.

Comment gérer les effets secondaires ?

L'un des principaux effets secondaires d'Amvuttra est une diminution du taux de vitamine A dans le sang. Ceci s'explique par le fait que la protéine TTR transporte la vitamine A dans tout l'organisme. Lorsque le médicament réduit la production de TTR, le transport de la vitamine A diminue également.

• Votre médecin vous prescrira régulièrement des analyses de sang pour contrôler votre taux de vitamine A. Il est très important de faire ces analyses à temps.
• Ajoutez à votre alimentation des aliments riches en vitamine A (par exemple , carottes, patates douces, épinards, œufs, lait, poivrons rouges ).
• Si vous constatez un changement dans votre vision (en particulier une diminution de la vision nocturne), informez-en immédiatement votre médecin.
• En fonction de votre taux de vitamine A, votre médecin pourra vous recommander de prendre un supplément de vitamine A.

Ce ne sont pas les seuls effets secondaires d'Amvuttra. Si vous présentez d'autres symptômes qui vous gênent, n'hésitez pas à en parler à votre médecin .