Nouvel espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : découvrons le médicament Duvyzat ?

Je comprends combien il est difficile et angoissant d'apprendre que son enfant est atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette maladie génétique touche principalement les garçons et provoque une faiblesse musculaire progressive. Les symptômes apparaissent généralement dès la petite enfance. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif pour la DMD. Mais rassurez-vous, la médecine progresse chaque jour. Grâce à ces progrès, un nouvel espoir se dessine avec ce médicament appelé Duvyzat. Parlons-en plus en détail.

Qu'est-ce que Duvyzat ? Comment ça marche ?

En résumé, nos muscles ont besoin d'un entretien constant pour rester forts. Imaginez les muscles de notre corps comme un mur de briques. Pour que ce mur reste solide et solidaire, il a besoin d'une bonne couche de mortier. De même, pour maintenir la force de nos cellules musculaires, une protéine spéciale appelée dystrophine , qui joue le rôle de liant, est essentielle.

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique qui survient lorsque l'organisme ne produit pas suffisamment de dystrophine, une protéine essentielle à la structure musculaire. En l'absence de cette protéine, la paroi musculaire s'affaiblit, se dégrade et ne peut se réparer. C'est pourquoi les muscles s'affaiblissent progressivement.

Outre ce problème, les enfants atteints de DMD présentent une hyperactivité d'enzymes appelées histones désacétylases (HDAC) . Ceci provoque une inflammation chronique des muscles. Cette inflammation ralentit davantage la réparation musculaire, et le muscle est remplacé par du tissu adipeux et cicatriciel.

Jusqu'à présent, les médecins utilisaient des stéroïdes, la kinésithérapie et des aides techniques comme les fauteuils roulants pour traiter la dystrophie musculaire de Duvyzat. Mais Duvyzat est le premier médicament non stéroïdien. Il agit en contrôlant l'enzyme HDAC hyperactive. Cela réduit l'inflammation musculaire et permet la dégradation des muscles. Ainsi, la vitesse à laquelle les muscles s'affaiblissent est ralentie.

Comment dois-je utiliser ce médicament ?

Duvyzat est un médicament liquide à prendre par voie orale. Il doit être pris deux fois par jour, matin et soir, au moment des repas .

• Il est très important de prendre le médicament à la même heure tous les jours .
• Avant d'utiliser le flacon de médicament, vous devez bien l'agiter pendant au moins 30 secondes .
• Mesurez le médicament à l'aide de la seringue spéciale fournie.
• Surtout, ne mélangez pas ce médicament avec de l'eau ou tout autre liquide.

Votre médecin pourra prescrire ce médicament seul ou en association avec des stéroïdes. La décision sera prise en fonction de l'état de santé de l'enfant.

Comment les propriétés de ce médicament ont-elles été étudiées ?

Dans une étude majeure visant à examiner l'efficacité et l'innocuité de ce médicament, les garçons atteints de DMD ont été divisés en deux groupes.

1. Premier groupe : On leur a administré le médicament Duvyzat.

2. Groupe 2 : On leur a administré une substance qui ressemblait à un médicament, mais qui ne contenait aucun principe actif. En médecine, on appelle cela un « placebo » .

L'objectif est de mesurer l'effet réel du médicament, et de déterminer la différence avec son simple effet. Tous les participants à cette étude étaient des garçons. Leur âge moyen était de 9 ans.

Après 72 semaines de traitement, l'évolution des capacités des enfants a été mesurée. Plusieurs autres tests ont été utilisés à cette fin.

• Score North Star Ambulatory Assessment (NSAA) : une méthode de mesure de la capacité d'une personne atteinte de DMD à effectuer des activités quotidiennes.
• Test de marche de six minutes : Permet de déterminer la distance que vous pouvez parcourir en 6 minutes.
• Examens IRM : Mesurent les changements de dépôts graisseux dans les muscles de la cuisse.

Quels ont été les résultats de l'étude ?

Les résultats sont vraiment encourageants. La dystrophie musculaire de Duvyzat est une maladie dont les symptômes s'aggravent avec le temps. Cette étude a clairement montré que le rythme d'aggravation chez les enfants traités par Duvyzat était beaucoup plus lent que chez ceux qui n'ont pas pris le médicament (le placebo) .

• Force et mobilité : Chez les enfants ayant pris Duvyzat pendant 72 semaines, le temps nécessaire pour monter quatre étages a augmenté de seulement 1,25 seconde. En revanche, ce temps a augmenté d’environ 3 secondes chez les enfants n’ayant pas pris le médicament. Cela signifie que Duvyzat a ralenti le déclin de leur capacité à monter les escaliers d’environ 40 %.
• Scores NSAA : À la fin de l’étude, la diminution des scores NSAA était significativement moindre chez les enfants ayant pris Duvyzat que chez ceux n’ayant pas pris le médicament. Ceci indique également un ralentissement du déclin de la force musculaire.

Ces résultats peuvent varier d'un enfant à l'autre ; il est donc conseillé de discuter des avantages et des risques de ce médicament avec votre médecin avant de prendre une décision.

Effets secondaires et comment les gérer ?

Comme tout médicament, Duvyzat peut avoir des effets secondaires. Il est important d'en être conscient.

Ce ne sont pas les seuls symptômes. Si vous ressentez d'autres symptômes inhabituels, parlez-en à votre médecin.

Des problèmes peuvent-ils survenir avec d'autres médicaments ?

Oui, Duvyzat peut interagir avec certains autres médicaments. Il est donc important d'informer votre médecin de tous les médicaments que prend votre enfant, y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes.

Signalez notamment à votre médecin si vous prenez les médicaments suivants :

• Certains médicaments pour réduire le cholestérol (par exemple, l'atorvastatine, la simvastatine)
• Médicaments contre le diabète comme la metformine
• Médicaments qui affectent le rythme cardiaque (par exemple, l'amiodarone)
• Certains antibiotiques (par exemple, l'azithromycine, la ciprofloxacine)
• Certains médicaments contre les maladies mentales
• Certains médicaments contre les allergies

Cette liste n'est pas exhaustive, il est donc préférable d'informer votre médecin de tous les médicaments que votre enfant prend.