Parlons de la maladie sanguine rare qu'est l'HPN (hémoglobinurie paroxystique nocturne) et du traitement par Empaveli.

Avez-vous déjà remarqué que vos urines sont légèrement foncées, voire sanglantes, le matin ? Vous sentez-vous constamment fatigué(e) et pâle ? Ces symptômes pourraient être ceux d’une maladie sanguine rare, encore méconnue, appelée HPN (hémoglobinurie paroxystique nocturne). N’ayez pas peur en entendant ce nom. Parlons-en simplement et clairement.

Qu'est-ce que l'HPN exactement ?

En termes simples, l'HPN survient lorsque notre système immunitaire attaque et détruit par erreur nos propres globules rouges sains. Imaginez : c'est comme si une armée censée protéger un pays s'en prenait à sa population.

Cela s'explique par une mutation génétique affectant certaines cellules de notre moelle osseuse. De ce fait, les globules rouges produits par cette moelle sont légèrement plus faibles. Ces cellules affaiblies sont alors plus facilement reconnues et détruites par notre système immunitaire.

• Destruction des globules rouges : en termes médicaux, cette destruction des globules rouges est appelée hémolyse .
• Changements de couleur des urines : L’hémoglobine est une protéine présente dans les globules rouges qui transporte l’oxygène. Lorsque ces cellules se dégradent, l’hémoglobine est libérée dans le sang, filtrée par les reins, puis éliminée dans les urines. Ce phénomène est appelé hémoglobinurie . C’est pourquoi les urines peuvent paraître foncées, brunes ou couleur sang. Ce changement est souvent plus visible dans les urines du matin.

Une autre complication grave de cette maladie est l'augmentation du risque de formation de caillots sanguins . Certains de ces caillots peuvent être mortels. De plus, cette maladie peut affecter non seulement les globules rouges, mais aussi les globules blancs qui combattent les infections et les plaquettes qui arrêtent les saignements.

Quels sont les traitements de la maladie PNH ?

Le traitement de l'HPN dépend de vos symptômes et de la gravité de votre maladie. Votre médecin discutera avec vous du traitement le plus adapté à votre situation. Le tableau ci-dessous présente certains des principaux traitements actuellement disponibles.

Alors, qu'est-ce que cet Empaveli ?

Empaveli est un nouveau médicament inhibiteur du complément très efficace utilisé pour traiter l'HPN.

Imaginez notre système immunitaire comme une chaîne de protéines interconnectées. L'un des éléments de cette chaîne est appelé « système du complément ». Dans l'HPN, ce système devient hyperactif et détruit les globules rouges.

Les médicaments plus anciens (par exemple, l'éculizumab) ciblaient un site appelé C5 dans cette chaîne. Ils ne faisaient qu'arrêter la destruction à l'intérieur des vaisseaux sanguins (hémolyse intravasculaire).

Par conséquent, Empaveli peut être particulièrement bénéfique pour les patients qui continuent de souffrir d'anémie et qui ne se sont pas complètement remis des traitements précédents.

Comment utiliser Empaveli ?

Empaveli est un médicament que vous pouvez utiliser chez vous.

• Méthode : Il s'agit d'une injection sous-cutanée .
• Fréquence : Habituellement administré deux fois par semaine .
• Posologie : Votre médecin pourra ajuster votre posologie en fonction du taux d’une enzyme appelée « lactate déshydrogénase (LDH) » dans votre sang. Le taux de LDH mesure la quantité de globules rouges détruits.
• Mode d'emploi : Ce produit peut être utilisé de deux manières. La première consiste à utiliser une petite pompe qui diffuse le médicament dans l'organisme sur une période de 30 à 60 minutes. La seconde est un système d'injection unique à appliquer sur l'abdomen.

Ne vous inquiétez pas, votre médecin ou une infirmière qualifiée vous expliquera d'abord comment l'utiliser.

Éléments à connaître concernant l'efficacité et l'innocuité de ce médicament

Le succès d'Empaveli a été confirmé par deux études cliniques majeures, PEGASUS et PRINCE.

En résumé, dans les deux études, les patients traités par Empaveli présentaient des taux d'hémoglobine significativement plus élevés que ceux ayant reçu d'autres traitements. Ils ont également eu recours à significativement moins de transfusions sanguines.

Effets secondaires et sécurité

Les principaux effets secondaires observés avec Empaveli sont :

• Douleur, rougeur ou gonflement au point d'injection : c'est normal. L'application d'une poche de glace ou un bain d'eau chaude peuvent vous soulager.
• Risque accru d’infections : Ce médicament supprimant une partie du système immunitaire, il existe un risque de devenir plus sensible à certaines infections bactériennes (en particulier les bactéries encapsulées).

Qu’est-ce que le programme REMS d’Empaveli ?

C'est un terme un peu complexe, mais en termes simples, il désigne un programme de protection spécifique . Compte tenu du risque d'infection lié à des médicaments comme l'Empaveli, ces programmes sont mis en œuvre par les agences gouvernementales.

Dans le cadre de ce programme « REMS (Stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques) » :

1. Le médecin qui vous prescrit vos médicaments doit être inscrit à ce programme.

2. La pharmacie qui vous délivre le médicament doit également être certifiée à cet effet.

3. Docteur, vous devez être bien informé des risques liés au médicament et des symptômes d'une infection (fièvre, courbatures, maux de tête intenses).

Cela vous assure d'être pleinement conscient des avantages et des risques de ce médicament et de l'utiliser en toute sécurité.