L'HPN (hémoglobinurie paroxystique nocturne) vous concerne-t-elle ? Parlons du médicament Fabhalta.

Souffrez-vous de fatigue persistante, d'essoufflement même après quelques pas, ou d'urines brun foncé le matin ? Ces symptômes peuvent parfois être le signe d'une maladie sanguine rare appelée hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Ne vous inquiétez pas : même si ce nom peut paraître complexe, parlons-en plus en détail, ainsi que d'un nouveau traitement, le Fabhalta.

Qu'est-ce que l'HPN exactement ?

En termes simples, l'HPN est une maladie sanguine très rare due à une anomalie génétique. Nos globules rouges sont entourés d'une enveloppe protéique protectrice. Or, dans l'HPN, cette enveloppe ne se forme pas.

Imaginez nos globules rouges comme des soldats sans armure. Sans cette protection, notre système immunitaire, désorienté, s'attaque à ces globules rouges sains, les prenant pour des ennemis. Cette destruction prématurée des globules rouges est appelée hémolyse . Elle peut se produire à l'intérieur des vaisseaux sanguins (intravasculaire) et à l'extérieur (extravasculaire).

Lorsque les globules rouges sont détruits de cette manière, les principaux symptômes peuvent être l'anémie et la formation de caillots sanguins. Ces caillots peuvent parfois mettre la vie en danger. Une personne atteinte d'HPN peut présenter plusieurs de ces symptômes, ou seulement quelques-uns.

Le traitement de l'HPN comprend des transfusions sanguines, de l'acide folique ou des comprimés de fer pour traiter l'anémie, des anticoagulants et des médicaments qui protègent les globules rouges contre les attaques du système immunitaire. Le traitement que vous recevrez dépendra du nombre et de la gravité de vos symptômes.

Comment fonctionne le médicament Fabhalta ?

Les médicaments tels que l'éculizumab (Soliris) ou le ravulizumab (Ultomiris), généralement administrés par injection pour traiter l'HPN, agissent en bloquant une partie de notre système immunitaire appelée système du complément, appelée C5. Bien que ces médicaments arrêtent l'hémolyse intravasculaire, certaines personnes peuvent continuer à souffrir d'anémie en raison d'une hémolyse extravasculaire.

C’est là que le premier médicament oral, appelé Fabhalta , prend toute son importance.

Imaginez notre système immunitaire comme une armée défendant notre pays. Dans l'HPN, certains éléments de cette armée se dérèglent et attaquent nos propres globules rouges sains. Fabhalta bloque une protéine appelée facteur B , responsable de cette confusion. Cela empêche le système immunitaire d'attaquer les globules rouges. Le nombre de globules rouges sains augmente, les symptômes s'atténuent et le besoin de transfusions sanguines diminue.

Comment dois-je utiliser ce médicament ?

Fabhalta se présente sous forme de gélule à avaler entière deux fois par jour, avec ou sans nourriture. Ne pas percer, écraser ni mâcher la gélule. En cas d'oubli, prenez la dose dès que vous vous en souvenez, puis poursuivez votre traitement comme d'habitude. Si vous prenez déjà un autre médicament contre l'HPN (comme l'éculizumab ou le ravulizumab), votre médecin vous expliquera la procédure de passage à Fabhalta.

Même si vos symptômes s'améliorent, n'arrêtez pas de prendre Fabhalta sans avis médical . Sinon, vos globules rouges pourraient recommencer à se détruire plus rapidement.

Comment les effets de ce médicament ont-ils été étudiés ?

Deux études principales ont été menées pour confirmer l'efficacité et l'innocuité de Fabhalta. Toutes deux incluaient des patients atteints d'HPN et de l'anémie qui en résultait.

1. Étude APPLY-PNH : Cette étude a porté sur des personnes souffrant d’anémie malgré la prise d’autres médicaments contre l’HPN (éculizumab ou ravulizumab) pendant au moins 6 mois. Elles ont été réparties en deux groupes : un groupe a reçu du Fabhalta et l’autre a continué à prendre son ancien médicament.

2. Étude APPOINT-PNH : Cette étude a porté sur des patients n’ayant reçu aucun autre traitement complémentaire pour l’HPN. Tous ont reçu du Fabhalta.

Les résultats de ces études, après 24 semaines, sont très encourageants.

Comment savoir si le médicament est efficace ?

Si le traitement par Fabhalta est efficace, votre taux de globules rouges et d'hémoglobine commencera à augmenter. Vous pourriez ressentir les symptômes suivants :

• Augmentation de l'énergie et diminution de la fatigue
• Diminution de la couleur foncée de l'urine
• Augmentation de l'appétit et diminution des douleurs d'estomac
• Réduire le besoin de transfusions sanguines externes
• Être capable d'accomplir facilement les tâches quotidiennes

Les résultats du traitement variant d'une personne à l'autre, notez vos symptômes et discutez-en avec votre médecin à chaque consultation.

Effets secondaires et comment les gérer ?

Comme tout médicament, Fabhalta peut provoquer des effets indésirables. Les plus fréquents sont les maux de tête, la diarrhée, les nausées, les douleurs abdominales et les éruptions cutanées. Des symptômes du rhume et d'autres infections bactériennes ou virales peuvent également survenir.

Infections graves qui nécessitent une attention particulière !

Ce médicament affaiblissant partiellement le système immunitaire, il existe un risque d'infections graves dues à certaines bactéries, notamment *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* et *Haemophilus influenzae type B*. Ces infections peuvent engager le pronostic vital si elles ne sont pas diagnostiquées et traitées rapidement.

Le meilleur moyen de prévenir l'infection est de se faire vacciner selon les recommandations , de se laver soigneusement les mains et d'éviter tout contact avec les personnes malades. Si vous présentez l'un des symptômes suivants, consultez immédiatement votre médecin ou rendez-vous au service des urgences de l'hôpital le plus proche.

Si vous êtes inquiet(e) par des effets secondaires, consultez immédiatement votre médecin. En cas de suspicion d'intoxication médicamenteuse, vous pouvez appeler le Centre antipoison national de l'hôpital national de Colombo .

Quels sont les examens sanguins nécessaires pendant le traitement ?

Votre médecin effectuera plusieurs analyses de sang pour surveiller votre santé et votre réaction au médicament.

• Taux de globules rouges (GR) et d'hémoglobine :Ces paramètres sont contrôlés régulièrement dans le cadre de l'HPN. Cela permet d'évaluer votre réponse au traitement et de déterminer si une transfusion sanguine est nécessaire.
• Taux de lipides sanguins : Fabhalta peut augmenter vos taux de cholestérol et de triglycérides. Par conséquent, votre médecin vous recommandera un bilan lipidique à jeun avant et pendant le traitement.

Des problèmes peuvent-ils survenir avec d'autres médicaments ?

Oui, certains médicaments peuvent interagir avec Fabhalta. Certains médicaments, comme la rifampicine, peuvent diminuer l'efficacité de Fabhalta. La prise de Fabhalta avec certains médicaments, comme le gemfibrozil, est déconseillée.