Tes síntomas como fatiga constante, falta de aire ao camiñar un pouco ou urina marrón escura pola mañá? Ás veces, estes poden ser síntomas dun trastorno sanguíneo pouco común chamado hemoglobinuria paroxística nocturna ou HPN, como a chamamos os médicos. Non te asustes ao escoitar este nome. Aínda que é un pouco complicado, falemos desta enfermidade e dun novo tratamento para ela chamado Fabhalta en termos sinxelos e detallados.
Que é exactamente a HPN?
En poucas palabras, a HPN é unha doenza sanguínea moi rara causada por un defecto xenético. Os nosos glóbulos vermellos (GR) teñen unha cuberta proteica protectora ao seu redor. Non obstante, na HPN, esta cuberta protectora non se forma.
Imaxinade os nosos glóbulos vermellos como soldados sen armadura. Sen esta protección, o noso propio sistema inmunitario confúndese e comeza a atacar e destruír estes glóbulos vermellos sans, pensando que son inimigos. Esta degradación prematura dos glóbulos vermellos é o que medicamente chamamos hemólise . Esta destrución pode ocorrer tanto dentro dos vasos sanguíneos (intravascular) como fóra dos vasos sanguíneos (extravascular).
Cando os glóbulos vermellos se destrúen deste xeito, os principais síntomas poden ser anemia e coágulos sanguíneos. Estes coágulos sanguíneos ás veces poden ser mortais. Unha persoa con hematomas pulmonares hematopoyéticas pode experimentar moitos destes síntomas ou só uns poucos.
| Síntomas comúns da enfermidade da HPN | |
|---|---|
| Fatiga ou debilidade constantes | Dificultade para respirar |
| Dor de cabeza | Latidos cardíacos irregulares ou rápidos |
| Dor de estómago | Pel con facilidade para magullar |
| Urina de cor escura (marrón), especialmente pola noite ou pola mañá | Vermelhidão, dor e inchazo nunha zona específica da pel (pode ser un sinal dun coágulo de sangue) |
O tratamento para a hematopoyémia pulmonar espontánea (HPN) inclúe transfusións de sangue, ácido fólico ou comprimidos de ferro para a anemia, anticoagulantes e fármacos que protexen os glóbulos vermellos do ataque do sistema inmunitario. O tratamento que recibas dependerá de cantos síntomas teñas e da súa gravidade.
Como funciona o medicamento Fabhalta?
Os fármacos como o eculizumab (Soliris) ou o ravulizumab (Ultomiris), que se adoitan administrar en forma de inxeccións para a hemólise pulmonar neural (HPN), funcionan bloqueando unha parte do noso sistema inmunitario chamada sistema do complemento, chamada C5. Aínda que estes fármacos deteñen a hemólise intravascular, algunhas persoas poden seguir tendo anemia debido á hemólise extravascular.
Aquí é onde cobra importancia a primeira medicación oral chamada Fabhalta .
Imaxina o noso sistema inmunitario como un exército que defende o noso país. Na hemicrania pulmonar espontánea (HPN), partes deste exército confúndense e atacan os nosos propios glóbulos vermellos sans. Fabhalta bloquea unha proteína chamada factor B que causa esta confusión. Isto impide que o sistema inmunitario ataque os glóbulos vermellos. Isto aumenta o número de glóbulos vermellos sans, reduce os síntomas e diminúe a necesidade de transfusións de sangue.
Como debo usar este medicamento?
Fabhalta é unha cápsula que se traga enteira dúas veces ao día, con ou sen comida. Non rompa, esmague nin mastigue a cápsula. Se esquece unha dose, tómea en canto se lembre e despois tome as doses restantes como de costume. Se xa está a tomar outro medicamento para a HPN (como eculizumab ou ravulizumab), o seu médico explicaralle a forma correcta de cambiar a Fabhalta.
Moi importante: É fundamental que teña recibido todas as vacinas requiridas polo menos dúas semanas antes de comezar este tratamento. Isto inclúe a vacina contra o neumococo e a vacina contra a meninxite. Se non pode recibir as súas vacinas e non pode comezar con Fabhalta, o seu médico administraralle as vacinas e comezará cun tratamento con antibióticos ao mesmo tempo.
Mesmo se os seus síntomas melloran, non deixe de tomar Fabhalta sen consello médico . Se o fai, os seus glóbulos vermellos poden comezar a degradarse máis rápido de novo.
Como se estudaron os efectos deste medicamento?
Realizáronse dous estudos principais para confirmar a eficacia e a seguridade de Fabhalta. Ambos incluíron pacientes con hemicrania pulmonar periférica (HPN) e a anemia derivada dela.
1. Estudo APPLY-PNH: Neste estudo participaron persoas que tiñan anemia a pesar de tomar outros medicamentos para a PNH (eculizumab ou ravulizumab) durante polo menos 6 meses. Dividíronse en dous grupos, un grupo recibiu Fabhalta e o outro grupo continuou tomando a medicación anterior.
2. Estudo APPOINT-PNH: Este estudo incluíu pacientes que non recibiran previamente ningún outro medicamento complementario para a HPN. A todos eles administróuselles Fabhalta.
Os resultados destes estudos, despois de 24 semanas, son moi alentadores.
| Beneficio recibido | Resultado |
|---|---|
| Aumento do nivel de hemoglobina | Máis do 82 % dos pacientes que tomaron Fabhalta tiveron un aumento de hemoglobina de 2 g/dl, en comparación con ningún dos que tomaron os outros fármacos. |
| Evitando as transfusións de sangue | O 95 % dos pacientes que tomaron Fabhalta non necesitaron transfusións de sangue externas durante o período de estudo, en comparación con só o 50 % dos que tomaron os outros fármacos. |
Lembra que, a pesar dos resultados destes estudos, os teus resultados poden variar dunha persoa a outra. É mellor falar dos beneficios e os riscos da medicación co teu médico antes de tomar unha decisión.
Como sabes se o medicamento está a funcionar?
Se o tratamento con Fabhalta ten éxito, os niveis de glóbulos vermellos e hemoglobina comezarán a aumentar. Pode experimentar cousas como:
- Maior enerxía e diminución da fatiga
- Diminución da cor escura da urina
- Aumento do apetito e diminución da dor de estómago
- Reducir a necesidade de transfusións de sangue externas
- Poder realizar as tarefas cotiás con facilidade
Dado que os resultados do tratamento varían dunha persoa a outra, leve un rexistro dos seus síntomas e coménteos co seu médico cada vez que o consulte.
Efectos secundarios e como xestionalos?
Como calquera medicamento, Fabhalta pode causar efectos secundarios. Os máis comúns son dor de cabeza, diarrea, náuseas, dor de estómago e erupción cutánea. Tamén poden producirse síntomas dun arrefriado común e outras infeccións bacterianas ou virais.
Infeccións graves que requiren atención!
Debido a que este medicamento suprime parte do sistema inmunitario, existe o risco de infeccións graves por certos tipos de bacterias. Especialmente *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* e *Haemophilus influenzae tipo B*. Estas infeccións poden ser mortais se non se recoñecen e tratan axiña.
A mellor maneira de previr a infección é poñerse todas as vacinas recomendadas , lavar ben as mans e manterse lonxe das persoas enfermas. Se experimenta algún dos seguintes síntomas, informe ao seu médico inmediatamente ou vaia á sala de urxencias do hospital máis próximo.
| Sinais de alerta dunha infección grave | |
|---|---|
| Febre con ou sen flema, dor no peito e tose, taquicardia | Síntomas como dores corporais e febre |
| Pel húmida | Dor de cabeza intensa con febre, náuseas e vómitos ou rixidez de pescozo/costas |
| Confusión | Cambios na visión |
Se lle preocupan os efectos secundarios, fale co seu médico inmediatamente. Se sospeita dunha intoxicación por un medicamento, pode chamar ao Centro Nacional de Información sobre Intoxicacións do Hospital Nacional de Colombo .
Que análises de sangue son necesarias durante o tratamento?
O seu médico realizará varias análises de sangue para controlar a súa saúde e a súa resposta á medicación.
- Niveis de glóbulos vermellos (RBC) e hemoglobina:Estes controlos realízanse regularmente na PNH. Isto axuda a ver como estás respondendo ao tratamento e a determinar se necesitas unha transfusión de sangue.
- Niveis de graxa no sangue: Fabhalta pode aumentar os seus niveis de colesterol e triglicéridos. Polo tanto, o seu médico recomendará unha proba do perfil lipídico en xexún antes e durante o tratamento.
Pode haber problemas con outros medicamentos?
Si, algúns medicamentos poden interactuar con Fabhalta. Algúns medicamentos, como a rifampicina, poden reducir a eficacia de Fabhalta. Non se recomenda tomar Fabhalta con algúns medicamentos, como o gemfibrozilo.
Polo tanto, é extremadamente importante informar ao seu médico sobre todos os medicamentos que está a tomar, incluídos os medicamentos con receita, os medicamentos sen receita, as vitaminas, os medicamentos tradicionais e mesmo os suplementos.
Mensaxe para levar a casa
- A HPN é unha rara afección na que o propio sistema inmunitario do corpo destrúe os glóbulos vermellos porque carecen da capa proteica que os protexe.
- Fabhalta é un novo fármaco oral para a HPN que funciona detendo un mal funcionamento do sistema inmunitario e protexendo os glóbulos vermellos.
- Antes de comezar a tomar este medicamento, é obrigatorio estar vacinado contra enfermidades como a meninxite e a pneumonía.
- Se desenvolve signos dunha infección grave durante o tratamento, como febre, dor de cabeza intensa ou confusión, busque atención médica inmediatamente.
- Mesmo se os síntomas melloran, nunca deixes de tomar a medicación sen o consello do teu médico.
💬 Comments (0)
Aínda non se publicou ningún comentario. Engade o teu comentario aquí por primeira vez.
Engade o teu comentario