હિમોફિલિયા માટે નવી દવા? ચાલો ક્યુફિટલિયા (ફિટુસિરન) વિશે જાણીએ?

જો તમને હિમોફિલિયા છે, તો તમે કદાચ જાણતા હશો કે સતત રક્તસ્ત્રાવ થવો, ક્યારેક કોઈ કારણ વગર, અને નાનામાં નાના કાપમાંથી પણ રક્તસ્ત્રાવ બંધ કરવામાં મુશ્કેલી પડવી કેટલી નિરાશાજનક અને ભયાનક હોઈ શકે છે. તમે પહેલાથી જ તમારા રક્તસ્ત્રાવની સારવાર માટે દવા લઈ રહ્યા હશો, અથવા તમે તેને રોકવા માટે દવા લઈ રહ્યા હશો. જો કે, તબીબી વિજ્ઞાનની પ્રગતિ સાથે, હવે આ સ્થિતિ માટે ઘણી અસરકારક, નવી સારવાર ઉપલબ્ધ છે. તો આજે, ચાલો એક નવી, અલગ દવા વિશે વાત કરીએ. તેનું નામ છે Qfitlia (fitusiran).

પહેલા, ચાલો જોઈએ કે હિમોફિલિયામાં રક્તસ્ત્રાવ કેમ બંધ થતો નથી?

સરળ શબ્દોમાં કહીએ તો, લોહી ગંઠાઈ જવા માટે ખાસ પ્રોટીન હોય છે. આપણે આને " ગંઠન પરિબળો " કહીએ છીએ. જેમ દિવાલ બનાવતી વખતે ઇંટોને એકસાથે રાખવા માટે મોર્ટારની જરૂર પડે છે, તેવી જ રીતે રક્તસ્ત્રાવ બંધ કરવા માટે આ ગંઠન પરિબળો જરૂરી છે. હિમોફિલિયા ધરાવતી વ્યક્તિમાં આ ગંઠન પરિબળોમાંથી એકની ઉણપ હોય છે.

• હિમોફિલિયા A ધરાવતા લોકોમાં ફેક્ટર VIII નામના પદાર્થનો અભાવ હોય છે.
• હિમોફિલિયા B ધરાવતા લોકોમાં ફેક્ટર IX નામના પદાર્થનો અભાવ હોય છે.

જ્યારે આ પરિબળો ઘટે છે, ત્યારે લોહી ગંઠાઈ જવાની પ્રક્રિયામાં બીજા એક મહત્વપૂર્ણ પગલા, જેને થ્રોમ્બિન કહેવાય છે, તેનું ઉત્પાદન ઘટે છે. થ્રોમ્બિન એ મુખ્ય પરિબળ છે જે આખરે લોહી ગંઠાઈ જાય છે અને રક્તસ્ત્રાવ બંધ કરે છે. તેથી જ્યારે થ્રોમ્બિન ઘટે છે, ત્યારે તે થાય ત્યારે રક્તસ્ત્રાવ બંધ કરવો મુશ્કેલ બની જાય છે. શું તમે સમજો છો? સામાન્ય રીતે, આપણે લાંબા સમયથી સારવાર તરીકે જે કરી રહ્યા છીએ તે એ છે કે તમારા શરીરમાં અભાવ હોય તેવા ગંઠન પરિબળ (પરિબળ 8 અથવા 9) ને કૃત્રિમ રીતે બનાવીને તેને નસમાં ઇન્જેક્શન તરીકે આપીએ છીએ. પરંતુ આજે આપણે જે Qfitlia દવા વિશે વાત કરી રહ્યા છીએ તે સંપૂર્ણપણે અલગ રીતે કામ કરે છે.

તો આ નવી દવા જેને ક્યુફિટલિયા (ફિટુસિરન) કહેવાય છે તે શું છે?

આ એક એવી દવા છે જે ખૂબ જ વિચિત્ર રીતે કામ કરે છે. આપણે પહેલા વાત કરી હતી કે લોહીને ગંઠાઈ જવા માટે થ્રોમ્બિન નામની વસ્તુની જરૂર પડે છે. આપણા પોતાના શરીરમાં, બીજું એક પ્રોટીન છે જે આ થ્રોમ્બિનના ઉત્પાદનને નિયંત્રિત કરે છે, એટલે કે, તે વધુ થ્રોમ્બિનનું ઉત્પાદન બંધ કરે છે. તેને એન્ટિથ્રોમ્બિન કહેવામાં આવે છે.આ રીતે વિચારો. તમારા શરીરમાં એક રક્ત ગંઠન પરિબળ (થ્રોમ્બિન) છે જે તમારા રક્ત ગંઠનને મદદ કરે છે. પરંતુ એક બીજું પરિબળ (એન્ટિથ્રોમ્બિન) છે જે તેને નિયંત્રિત કરે છે અને તેને કામ કરતા અટકાવે છે. હિમોફિલિયામાં, મદદ કરતા પરિબળ (થ્રોમ્બિન) નું ઉત્પાદન શરૂઆતમાં ઓછું હોય છે. તેથી જ્યારે અટકાવનાર પરિબળ (એન્ટિથ્રોમ્બિન) સામાન્ય રીતે કાર્ય કરે છે, ત્યારે રક્ત ગંઠન વધુ ઘટે છે. ક્યુફિટલિયા જે કરે છે તે એન્ટિથ્રોમ્બિનનું પ્રમાણ ઘટાડે છે જે તેને અટકાવે છે. પછી, તમારા શરીરમાં કુદરતી રીતે ઉત્પન્ન થ્રોમ્બિનનું પ્રમાણ અવરોધાયા વિના યોગ્ય રીતે કાર્ય કરવા દેવામાં આવે છે. આનો અર્થ એ છે કે તે શરીરની પોતાની સિસ્ટમનો ઉપયોગ રક્ત ગંઠનને પ્રોત્સાહન આપવા માટે કરે છે, તેના બદલે તમે ગુમાવેલ ગંઠન પરિબળ આપે છે. હિમોફિલિયાની સારવારમાં ઉપયોગમાં લેવાતી આ પ્રથમ એન્ટિથ્રોમ્બિન-ઘટાડતી દવા છે.

ચાલો આ બે સારવાર પદ્ધતિઓ વચ્ચેના તફાવતને વધુ સમજાવીએ.

નીચે આપેલા કોષ્ટક પરથી તમે આ તફાવત સરળતાથી સમજી શકો છો.

શું આ દવા મારા માટે યોગ્ય છે અને હું તેનો ઉપયોગ કેવી રીતે કરી શકું?

જો તમને હિમોફિલિયા A કે B છે અને તમારી ઉંમર 12 વર્ષથી વધુ છે, તો તમારા ડૉક્ટર વિચારી શકે છે કે આ દવા તમારા માટે યોગ્ય છે કે નહીં. સૌથી મહત્વની વાત એ છે કે તેનો ઉપયોગ એવા લોકોમાં પણ થઈ શકે છે જેમણે અગાઉના પરિબળ ઉપચાર માટે અવરોધકો (પ્રતિકાર) વિકસાવ્યો છે. જો કે, આ સારવાર શરૂ કરતા પહેલા, તમારા ડૉક્ટર અનેક રક્ત પરીક્ષણો કરશે. 1. એન્ટિથ્રોમ્બિન સ્તર: આ માપે છે કે તમારા લોહીમાં એન્ટિથ્રોમ્બિન કેટલું છે. Qfitlia ની માત્રા આ મૂલ્યના આધારે નક્કી કરવામાં આવે છે. 2. યકૃત કાર્ય: સારવાર પહેલાં અને દરમ્યાન તમારા યકૃતનું નિરીક્ષણ કરવામાં આવે છે. આ દવા ત્વચાની નીચે (સબક્યુટેનીયસલી) ઇન્જેક્શન તરીકે આપવામાં આવે છે. આનો અર્થ એ છે કે તે નસમાં આપવામાં આવતી નથી. તાલીમ પછી તમે અથવા સંભાળ રાખનાર તમને ઘરે આપી શકો છો. તે પેટ, જાંઘ અથવા ઉપલા હાથની પાછળની ત્વચામાં આપવામાં આવે છે. તમારે ઉઝરડા અથવા કાપવાળા વિસ્તારોને ટાળવા જોઈએ. જો તમે પહેલાથી જ અન્ય હિમોફિલિયા સારવાર લઈ રહ્યા છો, તો Qfitlia શરૂ કર્યા પછી તમારે તે સારવાર બંધ કરવાની અથવા બદલવાની જરૂર પડી શકે છે. તમારા ડૉક્ટર તમને આ સ્પષ્ટ રીતે સમજાવશે. તમારા ડૉક્ટરની સલાહ વિના ક્યારેય તમારી હાલની દવાઓ લેવાનું બંધ કરશો નહીં અથવા Qfitlia લેવાનું બંધ કરશો નહીં. આમ કરવાથી રક્તસ્ત્રાવનું જોખમ વધી શકે છે.

શું આપણે તેની આડઅસરો વિશે પણ જાગૃત રહેવું જોઈએ? આપણે તેમને કેવી રીતે અટકાવી શકીએ?

કોઈપણ દવાની જેમ, Qfitlia ની પણ કેટલીક આડઅસરો હોઈ શકે છે. તેમના વિશે જાગૃત રહેવું અને તેમને રોકવા માટે પગલાં લેવા મહત્વપૂર્ણ છે.

• • લોહીના ગંઠાવાનું: કારણ કે આ દવા લોહીના ગંઠાવાનું પ્રોત્સાહન આપે છે, નસોની અંદર અનિચ્છનીય લોહીના ગંઠાવાનું ખૂબ જ દુર્લભ છે. આ જોખમ ઘટાડવા માટે તમારા ડૉક્ટર તમારા એન્ટિથ્રોમ્બિન સ્તર માટે યોગ્ય માત્રા નક્કી કરશે.

તમારા ડૉક્ટરની ભલામણ મુજબ નિયમિત રક્ત પરીક્ષણ કરાવવું ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે. સામાન્ય રીતે સારવારના પહેલા, ત્રીજા, પાંચમા અને છઠ્ઠા મહિનામાં એન્ટિથ્રોમ્બિનનું સ્તર તપાસવામાં આવે છે. આ રીતે તમારા માટે દવાની યોગ્ય માત્રા નક્કી કરી શકાય છે અને આ જોખમ કેવી રીતે ઘટાડી શકાય છે.

• લિવર એન્ઝાઇમ્સમાં વધારો: કેટલાક લોકોમાં લિવર એન્ઝાઇમ્સમાં વધારો થઈ શકે છે. આ જ કારણ છે કે ડોકટરો નિયમિતપણે રક્ત પરીક્ષણો દ્વારા લિવરની સ્થિતિનું નિરીક્ષણ કરે છે.

• પિત્તાશયમાં પથરી અને પિત્તાશયમાં બળતરા: જો તમને અચાનક પેટમાં તીવ્ર દુખાવો, ઉબકા અને ઉલટી જેવા લક્ષણોનો અનુભવ થાય, તો તરત જ તમારા ડૉક્ટરને જાણ કરો.

• ચેપ: ઇન્જેક્શન સાઇટ પર ચેપનું જોખમ થોડું ઓછું હોય છે. તેથી, હંમેશા સ્વચ્છ અને તમારા ડૉક્ટરના નિર્દેશન મુજબ ઇન્જેક્શન આપવું મહત્વપૂર્ણ છે. વારંવાર હાથ ધોવા જેવી સારી સ્વચ્છતા પ્રથાઓ પણ મહત્વપૂર્ણ છે.

અભ્યાસોએ દર્શાવ્યું છે કે હિમોફિલિયા ધરાવતા લોકો (જેઓ પાસે અવરોધકો હતા અને વગર) જેમણે Qfitlia લીધા હતા, તેઓમાં કોઈપણ નિવારક સારવાર ન લેનારા લોકો કરતાં રક્તસ્ત્રાવના હુમલાઓ નોંધપાત્ર રીતે ઓછા હતા. ઉપરાંત, જે લોકો અવરોધકો ધરાવતા હતા અને જેઓ અન્ય સારવારોથી Qfitlia તરફ વળ્યા હતા તેમને રક્તસ્ત્રાવના હુમલાઓ ઓછા હતા. પરંતુ ધ્યાનમાં રાખો કે આ પરિણામો વ્યક્તિએ વ્યક્તિએ બદલાઈ શકે છે.

ઘરે લઈ જવાનો સંદેશ

• ક્યુફિટલિયા (ફિટુસિરન) એ હિમોફિલિયા A અને B માટે એક નવી સારવાર છે જે અલગ રીતે કામ કરે છે.
• આ એન્ટિથ્રોમ્બિનનું પ્રમાણ ઘટાડીને કામ કરે છે, જે લોહી ગંઠાઈ જવાથી અટકાવે છે, તેના બદલે શરીરના નીચા ગંઠન પરિબળને બાહ્ય રીતે અસર કરે છે.
• આ દવા ત્વચાની નીચે એક ઇન્જેક્શન છે, નસમાં નહીં, અને સામાન્ય રીતે ભાગ્યે જ આપવામાં આવે છે, જેમ કે મહિનામાં એક વાર અથવા દર બે મહિને.
• તમારા ડૉક્ટર અનેક રક્ત પરીક્ષણો પછી નક્કી કરશે કે આ સારવાર તમારા માટે યોગ્ય છે કે નહીં.
• આડઅસરો ટાળવા માટે, તમારા ડૉક્ટર દ્વારા સૂચવ્યા મુજબ નિયમિત અંતરાલે રક્ત પરીક્ષણો (ખાસ કરીને એન્ટિથ્રોમ્બિન અને યકૃત કાર્ય) કરાવવા જરૂરી છે.
• કોઈપણ કારણસર તબીબી સલાહ વિના Qfitlia સારવાર બંધ કરવાનું ટાળો.

હિમોફિલિયા, હિમોફિલિયા, ક્યુફિટલિયા, ફિટુસિરન, લોહી ગંઠાઈ જવું, રક્તસ્ત્રાવ, ગંઠન પરિબળ, એન્ટિથ્રોમ્બિન, હિમોફિલિયા સારવાર, નવી દવા, આડઅસરો