क्या आप पैरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया (PNH) से प्रभावित हैं? आइए, फैभल्टा नामक दवा के बारे में बात करते हैं।

क्या आपको लगातार थकान, थोड़ा चलने पर सांस फूलना, या सुबह के समय गहरे भूरे रंग का पेशाब आना जैसे लक्षण महसूस होते हैं? कभी-कभी ये लक्षण पैरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया नामक एक दुर्लभ रक्त विकार के हो सकते हैं, जिसे हम डॉक्टर PNH कहते हैं। इस नाम को सुनकर घबराएं नहीं। हालांकि यह थोड़ा जटिल है, आइए इस बीमारी और इसके नए उपचार, फैबहाल्टा के बारे में सरल और विस्तृत शब्दों में बात करते हैं।

पीएनएच वास्तव में क्या है?

सरल शब्दों में कहें तो, पीएनएच एक बहुत ही दुर्लभ रक्त विकार है जो आनुवंशिक दोष के कारण होता है। हमारी लाल रक्त कोशिकाओं (आरबीसी) के चारों ओर एक सुरक्षात्मक प्रोटीन परत होती है। हालांकि, पीएनएच में यह सुरक्षात्मक परत नहीं बनती है।

हमारे लाल रक्त कोशिकाओं को कवचहीन सैनिकों की तरह समझें। इस सुरक्षा के बिना, हमारे शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली भ्रमित हो जाती है और इन स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं को दुश्मन समझकर उन पर हमला करना और उन्हें नष्ट करना शुरू कर देती है। लाल रक्त कोशिकाओं के इस असमय टूटने को चिकित्सकीय भाषा में हीमोलिसिस कहते हैं। यह विनाश रक्त वाहिकाओं के अंदर (इंट्रावास्कुलर) और रक्त वाहिकाओं के बाहर (एक्स्ट्रावास्कुलर) दोनों जगह हो सकता है।

जब इस तरह से लाल रक्त कोशिकाएं नष्ट हो जाती हैं, तो मुख्य लक्षण एनीमिया और रक्त के थक्के हो सकते हैं। ये रक्त के थक्के कभी-कभी जानलेवा भी हो सकते हैं। पीएनएच से पीड़ित व्यक्ति को इनमें से कई लक्षण हो सकते हैं, या उनमें से कुछ ही हो सकते हैं।

पीएनएच के उपचार में रक्त आधान, एनीमिया के लिए फोलिक एसिड या आयरन की गोलियां, एंटीकोएगुलेंट और प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा लाल रक्त कोशिकाओं पर होने वाले हमले से उनकी रक्षा करने वाली दवाएं शामिल हैं। आपको दिया जाने वाला उपचार इस बात पर निर्भर करेगा कि आपको कितने लक्षण हैं और वे कितने गंभीर हैं।

फैभल्टा दवा कैसे काम करती है?

पीएनएच के इलाज के लिए आमतौर पर इंजेक्शन के रूप में दी जाने वाली दवाएं जैसे कि इकुलिज़ुमाब (सोलिरिस) या रावुलिज़ुमाब (अल्टोमिरिस), हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली के एक भाग , जिसे कॉम्प्लीमेंट सिस्टम ( सी5) कहा जाता है, को अवरुद्ध करके काम करती हैं। हालांकि ये इंट्रावास्कुलर हीमोलिसिस को रोकती हैं, लेकिन कुछ लोगों में एक्स्ट्रावास्कुलर हीमोलिसिस के कारण एनीमिया बना रह सकता है।

यहीं पर फैभल्टा नामक पहली मौखिक दवा का महत्व सामने आता है।

हमारे प्रतिरक्षा तंत्र को एक ऐसी सेना की तरह समझें जो हमारे देश की रक्षा कर रही है। पीएनएच में, इस सेना के कुछ हिस्से भ्रमित हो जाते हैं और हमारी ही स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं पर हमला करने लगते हैं। फैबहाल्टा फैक्टर बी नामक प्रोटीन को अवरुद्ध करता है जो इस भ्रम का कारण बनता है। इससे प्रतिरक्षा तंत्र लाल रक्त कोशिकाओं पर हमला करना बंद कर देता है। इससे स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं की संख्या बढ़ जाती है, लक्षण कम हो जाते हैं और रक्त आधान की आवश्यकता भी कम हो जाती है।

मुझे इस दवा का उपयोग कैसे करना चाहिए?

फैबहाल्टा एक कैप्सूल है जिसे दिन में दो बार, भोजन के साथ या बिना भोजन के, पूरा निगलना होता है। कैप्सूल को तोड़ें, कुचलें या चबाएँ नहीं। यदि आप एक खुराक लेना भूल जाते हैं, तो याद आते ही उसे ले लें और फिर बाकी खुराकें सामान्य रूप से लें। यदि आप पहले से ही कोई अन्य पीएनएच दवा (जैसे कि इकुलिज़ुमैब या रेवुलिज़ुमैब) ले रहे हैं, तो आपके डॉक्टर आपको फैबहाल्टा पर स्विच करने का सही तरीका समझाएंगे।

यदि आपके लक्षणों में सुधार हो जाए, तब भी डॉक्टर की सलाह के बिना फैबहाल्टा लेना बंद न करें । ऐसा करने पर, आपकी लाल रक्त कोशिकाएं फिर से तेजी से टूटने लग सकती हैं।

इस दवा के प्रभावों का अध्ययन किस प्रकार किया गया है?

फैबहाल्टा की प्रभावकारिता और सुरक्षा की पुष्टि करने के लिए दो मुख्य अध्ययन किए गए। दोनों अध्ययनों में पीएनएच और उससे उत्पन्न एनीमिया से पीड़ित रोगियों को शामिल किया गया था।

1. APPLY-PNH अध्ययन: इसमें ऐसे लोग शामिल थे जिन्हें कम से कम 6 महीने तक अन्य PNH दवाओं (इकुलिज़ुमाब या रेवुलिज़ुमाब) का सेवन करने के बावजूद एनीमिया था। उन्हें दो समूहों में विभाजित किया गया, एक समूह को फैबहाल्टा दिया गया, और दूसरे समूह ने अपनी पुरानी दवा लेना जारी रखा।

2. APPOINT-PNH अध्ययन: इसमें वे मरीज़ शामिल थे जिन्हें पहले कभी PNH के लिए कोई अन्य पूरक दवा नहीं दी गई थी। उन सभी को फैबहाल्टा दी गई।

इन अध्ययनों के 24 सप्ताह बाद के परिणाम बहुत उत्साहजनक हैं।

आपको कैसे पता चलेगा कि दवा असर कर रही है?

अगर फैभल्टा का इलाज सफल रहता है, तो आपके लाल रक्त कोशिकाओं और हीमोग्लोबिन का स्तर बढ़ने लगेगा। आपको निम्नलिखित लक्षण महसूस हो सकते हैं:

• ऊर्जा में वृद्धि और थकान में कमी
• पेशाब का गहरा रंग कम होना
• भूख में वृद्धि और पेट दर्द में कमी
• बाहरी रक्त आधान की आवश्यकता को कम करना
• रोजमर्रा के कार्यों को आसानी से कर पाना

क्योंकि उपचार के परिणाम हर व्यक्ति में अलग-अलग होते हैं, इसलिए अपने लक्षणों का रिकॉर्ड रखें और हर बार डॉक्टर से मिलने पर उनके साथ उन पर चर्चा करें।

दुष्प्रभाव और उनसे निपटने के तरीके?

किसी भी दवा की तरह, फैबहाल्टा से भी दुष्प्रभाव हो सकते हैं। सबसे आम दुष्प्रभाव सिरदर्द, दस्त, मतली, पेट दर्द और त्वचा पर चकत्ते हैं। सामान्य सर्दी और अन्य जीवाणु या वायरल संक्रमण के लक्षण भी हो सकते हैं।

गंभीर संक्रमण जिन पर ध्यान देने की आवश्यकता है!

क्योंकि यह दवा प्रतिरक्षा प्रणाली के एक हिस्से को दबा देती है, इसलिए कुछ प्रकार के जीवाणुओं से गंभीर संक्रमण का खतरा रहता है। विशेष रूप से *स्ट्रेप्टोकोकस न्यूमोनिया*, *नेइसेरिया मेनिंगिटिडिस* और *हीमोफिलस इन्फ्लुएंजा टाइप बी*। यदि इन संक्रमणों की पहचान और उपचार समय पर न किया जाए तो ये जानलेवा साबित हो सकते हैं।

संक्रमण से बचाव का सबसे अच्छा तरीका है सभी अनुशंसित टीके लगवाना , हाथों को अच्छी तरह धोना और बीमार लोगों से दूर रहना। यदि आपको निम्नलिखित में से कोई भी लक्षण दिखाई दे, तो तुरंत अपने डॉक्टर को बताएं या नजदीकी अस्पताल के आपातकालीन कक्ष (ईटीयू) में जाएं।

यदि आपको किसी भी दुष्प्रभाव के बारे में चिंता हो, तो तुरंत अपने डॉक्टर से बात करें। यदि आपको किसी दवा से विषाक्तता का संदेह हो, तो आप कोलंबो राष्ट्रीय अस्पताल स्थित राष्ट्रीय विष सूचना केंद्र को कॉल कर सकते हैं।

उपचार के दौरान कौन-कौन से रक्त परीक्षण आवश्यक हैं?

आपका डॉक्टर आपके स्वास्थ्य और दवा के प्रति आपकी प्रतिक्रिया की निगरानी के लिए कई रक्त परीक्षण करेगा।

• लाल रक्त कोशिकाओं (आरबीसी) और हीमोग्लोबिन का स्तर:पीएनएच में इनकी नियमित रूप से जांच की जाती है। इससे यह जानने में मदद मिलती है कि आप उपचार पर कैसी प्रतिक्रिया दे रहे हैं और यह निर्धारित करने में भी कि आपको रक्त आधान की आवश्यकता है या नहीं।
• रक्त में वसा का स्तर: फैभल्टा से आपके कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड का स्तर बढ़ सकता है। इसलिए, आपके डॉक्टर उपचार से पहले और उपचार के दौरान उपवास के बाद लिपिड प्रोफाइल परीक्षण कराने की सलाह देंगे।

क्या अन्य दवाओं के साथ लेने पर कोई समस्या हो सकती है?

जी हां, कुछ दवाएं फैबहाल्टा के साथ परस्पर क्रिया कर सकती हैं। कुछ दवाएं, जैसे कि रिफैम्पिन, फैबहाल्टा की प्रभावशीलता को कम कर सकती हैं। कुछ दवाओं, जैसे कि जेमफाइब्रोजिल, के साथ फैबहाल्टा लेना अनुशंसित नहीं है।