Razumijem koliko teško i strašno mora biti kada vam liječnik kaže da vaše dijete ima Duchenneovu mišićnu distrofiju (DMD). To je genetska bolest koja uglavnom pogađa dječake i postupno slabi njihove mišiće. Simptomi se obično pojavljuju u ranom djetinjstvu. Još ne postoji potpuni lijek za DMD. Ali ne brinite. Medicinska znanost napreduje iz dana u dan. S tim napretkom, nova nada je ovaj novi lijek pod nazivom Duvyzat. Razgovarajmo o tome jednostavno.
Što je Duvyzat? Kako djeluje?
Jednostavno rečeno, našim mišićima je potrebno stalno održavanje kako bi ostali jaki. Zamislite mišiće u našem tijelu kao zid od opeke. Da bi taj zid ostao jak i povezan, potreban mu je dobar sloj morta. Slično tome, da bi naše mišićne stanice ostale jake, neophodan je poseban protein nazvan distrofin , koji je poput morta.
Duchenneova mišićna distrofija (DMD) je genetsko stanje koje nastaje kada tijelo ne proizvodi dovoljno proteina distrofina, ne proizvodi ga dovoljno ili ga ne proizvodi dovoljno. Kada se ovo 'ljepilo' izgubi, mišićna stijenka postaje slaba, raspada se i ne može se popraviti. Zato mišići s vremenom slabe.
Uz ovaj problem, djeca s DMD-om imaju preaktivne enzime zvane histonske deacetilaze (HDAC) . To uzrokuje kroničnu upalu u mišićima. To dodatno smanjuje obnovu mišića, a mišiće zamjenjuje masno i ožiljno tkivo.
Do sada su liječnici koristili steroide, fizikalnu terapiju i pomagala poput invalidskih kolica za liječenje DMD-a. Ali Duvyzat je prvi nesteroidni lijek. Djeluje kontrolirajući preaktivni enzim HDAC. To smanjuje upalu u mišićima i omogućuje im razgradnju. To znači da se usporava brzina slabljenja mišića.
Kako bih trebao/la koristiti ovaj lijek?
Duvyzat je tekući lijek koji se uzima oralno. Treba ga uzimati dva puta dnevno, ujutro i navečer, uz obrok .
- Vrlo je važno uzimati lijek svaki dan u isto vrijeme .
- Prije upotrebe bočice s lijekom, dobro je protresite najmanje 30 sekundi .
- Izmjerite lijek pomoću posebne štrcaljke koja dolazi s njim.
- Najvažnije: Nemojte miješati ovaj lijek s vodom ili bilo kojom drugom tekućinom.
Vaš liječnik može dati ovaj lijek sam ili ga može dati zajedno sa steroidima. Odluka će se donijeti na temelju djetetovog stanja.
Kako su proučavana svojstva ovog lijeka?
U velikoj studiji koja je ispitivala učinkovitost i sigurnost ovog lijeka, dječaci s DMD-om bili su podijeljeni u dvije skupine.
1. Prva skupina: Dobili su lijek Duvyzat.
2. Skupina 2: Dobili su nešto što je izgledalo kao lijek, ali nije imalo aktivni sastojak. U medicini to nazivamo 'placebo' .
To se radi kako bi se izmjerio pravi učinak droge, koliko se razlikuje od pukog prisustva. Svi sudionici ove studije bili su dječaci. Njihova prosječna dob bila je 9 godina.
| Glavni kriteriji za uključivanje u studiju | |
|---|---|
| Test | Zahtjev |
| Uspon s četiri stepenice | Dijete se mora što brže popeti preko četiri stepenice. To bi trebalo trajati manje od 8 sekundi. |
| Vrijeme ustajanja | Mjeri se vrijeme potrebno za ustajanje iz ležećeg položaja bez ikakve pomoći. To bi trebalo trajati između 3 i 10 sekundi. |
Nakon što su ovi tretmani trajali 72 tjedna, mjerene su promjene u dječjim sposobnostima. Za to je korišteno nekoliko drugih testova.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) rezultat: Metoda mjerenja sposobnosti osobe s DMD-om za obavljanje svakodnevnih aktivnosti.
- Test hodanja od šest minuta: Provjerava koliko daleko možete hodati za 6 minuta.
- MRI testovi: Mjere promjene u masnim naslagama u mišićima područja bedara.
Koji su bili rezultati studije?
Rezultati su zaista ohrabrujući. DMD je stanje kod kojeg se simptomi s vremenom pogoršavaju. Ono što je u ovoj studiji bilo jasno jest da je stopa pogoršanja kod djece koja su uzimala Duvyzat bila mnogo sporija nego kod djece koja nisu uzimala lijek (placebo) .
To znači da iako ovaj lijek ne može u potpunosti izliječiti bolest, može usporiti brzinu mišićne slabosti i pomoći djetetu da dulje održi svoju sposobnost funkcioniranja.
- Snaga i pokretljivost: Vrijeme potrebno za penjanje uz četiri stepenice povećalo se za samo 1,25 sekundi nakon 72 tjedna kod djece koja su uzimala Duvyzat. Ali djeci koja nisu uzimala lijek trebalo je oko 3 sekunde duže. To znači da je Duvyzat usporio pad njihove sposobnosti penjanja stepenicama za oko 40%.
- NSAA rezultati: Na kraju studije, smanjenje NSAA rezultata bilo je značajno manje kod djece koja su uzimala Duvyzat nego kod one koja nisu uzimala lijek. To također ukazuje na smanjenje stope pada mišićne snage.
Ovi rezultati mogu se razlikovati za vaše dijete, stoga biste trebali razgovarati o koristima i rizicima ovog lijeka sa svojim liječnikom prije donošenja odluke.
Nuspojave i kako ih kontrolirati?
Kao i svaki lijek, Duvyzat može imati nuspojave. Važno je biti svjestan toga.
| Nuspojava | Što trebate učiniti |
|---|---|
| Uobičajene nuspojave: - Proljev - Mučnina/povraćanje - Bol u trbuhu - Vrućica | Ako primijetite bilo koji od ovih simptoma , odmah obavijestite svog liječnika . Pijte puno vode i tekućine. Liječnik vam može preporučiti lijekove ili promjenu prehrane ako je potrebno. |
| Značajne nuspojave: - Smanjen broj trombocita u krvi (trombocitopenija) - Povećana razina masnoća u krvi (hipertrigliceridemija) | Liječnik će često raditi krvne pretrage kako bi pratio ove simptome. Ako lako dobivate modrice, ako vam krvari nos, ako imate poteškoća sa zaustavljanjem krvarenja,Odmah obavijestite liječnika. |
Ovo nisu jedini simptomi. Ako primijetite bilo kakve druge neobične simptome, razgovarajte o njima sa svojim liječnikom.
Mogu li biti problema s drugim lijekovima?
Da, Duvyzat može stupiti u interakciju s nekim drugim lijekovima. Stoga je važno obavijestiti svog liječnika o svim lijekovima koje vaše dijete uzima, uključujući lijekove na recept, lijekove bez recepta, vitamine i biljne proizvode.
Posebno obavijestite svog liječnika ako uzimate sljedeće lijekove:
- Neki lijekovi za snižavanje kolesterola (npr. atorvastatin, simvastatin)
- Lijekovi za dijabetes poput metformina
- Lijekovi koji utječu na srčani ritam (npr. amiodaron)
- Neki antibiotici (npr. azitromicin, ciprofloksacin)
- Neki lijekovi za mentalne bolesti
- Neki lijekovi za alergije
Ovaj popis nije potpun, stoga je najbolje obavijestiti svog liječnika o svemu što vaše dijete uzima.
Poruka za ponijeti kući
- Duvyzat je novi nesteroidni lijek koji usporava brzinu mišićne slabosti uzrokovane Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD).
- To neće u potpunosti izliječiti bolest, ali će uvelike pomoći u poboljšanju kvalitete djetetova života.
- Prilikom korištenja lijeka točno slijedite upute svog liječnika. Ako primijetite bilo kakve nuspojave, odmah obavijestite svog liječnika.
- Ne zaboravite obavijestiti liječnika o svim drugim lijekovima koje vaše dijete uzima.
- Niste sami na ovom putovanju. Vaš liječnik, vaš fizioterapeut i vaša obitelj su tu da vam pomognu. Ne bojte se.
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar