Imate li simptome poput stalnog umora, kratkoće daha pri malom hodanju ili tamnosmeđeg urina ujutro? Ponekad to mogu biti simptomi rijetkog krvnog poremećaja koji se naziva paroksizmalna noćna hemoglobinurija, ili PNH kako ga mi liječnici zovemo. Nemojte se uplašiti kada čujete ovo ime. Iako je malo komplicirano, razgovarajmo o ovoj bolesti i novom liječenju za nju pod nazivom Fabhalta jednostavnim i detaljnim riječima.
Što je točno PNH?
Jednostavno rečeno, PNH je vrlo rijedak poremećaj krvi uzrokovan genetskim defektom. Naše crvene krvne stanice (eritrociti) imaju zaštitni proteinski omotač oko sebe. Međutim, kod PNH-a taj zaštitni omotač se ne formira.
Zamislite naša crvena krvna zrnca kao vojnike bez oklopa. Bez ove zaštite, naš vlastiti imunološki sustav postaje zbunjen i počinje napadati i uništavati ta zdrava crvena krvna zrnca, misleći da su neprijatelji. Ovo preuranjeno razaranje crvenih krvnih zrnaca medicinski nazivamo hemolizom . Ovo uništavanje može se dogoditi i unutar krvnih žila (intravaskularno) i izvan krvnih žila (ekstravaskularno).
Kada se crvene krvne stanice unište na ovaj način, glavni simptomi mogu biti anemija i krvni ugrušci. Ti krvni ugrušci ponekad mogu biti opasni po život. Osoba s PNH može iskusiti mnoge od ovih simptoma ili ih može imati samo nekoliko.
| Uobičajeni simptomi PNH bolesti | |
|---|---|
| Stalni umor ili slabost | Otežano disanje |
| Glavobolja | Nepravilan ili ubrzan rad srca |
| Bol u želucu | Lako modricasta koža |
| Tamna (smeđa) mokraća, posebno noću ili ujutro | Crvenilo, bol i oteklina na određenom području kože (može biti znak krvnog ugruška) |
Liječenje PNH uključuje transfuzije krvi, folnu kiselinu ili tablete željeza za anemiju, antikoagulanse i lijekove koji štite crvene krvne stanice od napada imunološkog sustava. Liječenje koje ćete primiti ovisit će o tome koliko simptoma imate i koliko su oni ozbiljni.
Kako djeluje lijek Fabhalta?
Lijekovi poput ekulizumaba (Soliris) ili ravulizumaba (Ultomiris) koji se obično daju kao injekcije za PNH djeluju tako što blokiraju dio našeg imunološkog sustava koji se naziva sustav komplementa, odnosno C5. Iako oni zaustavljaju intravaskularnu hemolizu, neke osobe mogu i dalje imati anemiju zbog ekstravaskularne hemolize.
Tu postaje važan prvi oralni lijek pod nazivom Fabhalta .
Zamislite naš imunološki sustav kao vojsku koja brani našu zemlju. Kod PNH-a, dijelovi te vojske se zbune i napadaju naša zdrava crvena krvna zrnca. Fabhalta blokira protein zvan faktor B koji uzrokuje tu zbunjenost. To sprječava imunološki sustav da napadne crvena krvna zrnca. To povećava broj zdravih crvenih krvnih zrnaca, smanjuje simptome i smanjuje potrebu za transfuzijama krvi.
Kako bih trebao/la koristiti ovaj lijek?
Fabhalta je kapsula koja se guta cijela dva puta dnevno, s hranom ili bez nje. Kapsulu nemojte lomiti, drobiti ili žvakati. Ako propustite dozu, uzmite je čim se sjetite, a zatim preostale doze uzmite kao i obično. Ako već uzimate drugi lijek za PNH (kao što je ekulizumab ili ravulizumab), vaš liječnik će vam objasniti ispravan način prelaska na Fabhaltu.
Vrlo važno: Bitno je da primite sva potrebna cijepljenja najmanje dva tjedna prije početka ovog liječenja. To uključuje cjepivo protiv pneumokoka i cjepivo protiv meningitisa. Ako ne možete primiti cijepljenje i ne možete započeti s Fabhaltom, vaš liječnik će vam dati cijepljenje i istovremeno započeti s terapijom antibioticima.
Čak i ako se vaši simptomi poboljšaju, nemojte prestati uzimati Fabhaltu bez liječničkog savjeta . Ako to učinite, vaše crvene krvne stanice mogu se ponovno brže početi razgrađivati.
Kako su proučavani učinci ovog lijeka?
Provedena su dva glavna istraživanja kako bi se potvrdila učinkovitost i sigurnost Fabhalte. Oba su uključivala pacijente s PNH-om i anemijom koja je posljedica toga.
1. Studija APPLY-PNH: U njoj su sudjelovale osobe koje su imale anemiju unatoč uzimanju drugih lijekova za PNH (ekulizumab ili ravulizumab) tijekom najmanje 6 mjeseci. Podijeljene su u dvije skupine, jedna je skupina primala Fabhaltu, a druga je skupina nastavila uzimati stari lijek.
2. Studija APPOINT-PNH: U nju su bili uključeni pacijenti koji prethodno nisu primali nikakve druge komplementarne lijekove za PNH. Svima im je dan Fabhalta.
Rezultati ovih studija, nakon 24 tjedna, vrlo su ohrabrujući.
| Primljena korist | Proizlaziti |
|---|---|
| Povećana razina hemoglobina | Više od 82% pacijenata koji su uzimali Fabhaltu imalo je porast hemoglobina od 2 g/dL, u usporedbi s nijednim od onih koji su uzimali druge lijekove. |
| Izbjegavanje transfuzija krvi | 95% pacijenata koji su uzimali Fabhaltu nije trebalo vanjske transfuzije krvi tijekom razdoblja istraživanja, u usporedbi sa samo 50% onih koji su uzimali ostale lijekove. |
Imajte na umu da se, unatoč rezultatima ovih studija, vaši rezultati mogu razlikovati od osobe do osobe. Najbolje je razgovarati o koristima i rizicima lijeka sa svojim liječnikom prije donošenja odluke.
Kako znate djeluje li lijek?
Ako je liječenje Fabhaltom uspješno, razina crvenih krvnih stanica i hemoglobina počet će se povećavati. Možete osjetiti sljedeće:
- Povećana energija i smanjen umor
- Smanjena tamna boja urina
- Povećani apetit i smanjena bol u trbuhu
- Smanjenje potrebe za vanjskim transfuzijama krvi
- Biti u stanju s lakoćom obavljati svakodnevne zadatke
Budući da se rezultati liječenja razlikuju od osobe do osobe, vodite evidenciju o svojim simptomima i razgovarajte o njima sa svojim liječnikom svaki put kada ga posjetite.
Nuspojave i kako ih kontrolirati?
Kao i svaki lijek, Fabhalta može uzrokovati nuspojave. Najčešće su glavobolja, proljev, mučnina, bol u želucu i osip na koži. Mogu se pojaviti i simptomi prehlade i drugih bakterijskih ili virusnih infekcija.
Ozbiljne infekcije koje zahtijevaju pažnju!
Budući da ovaj lijek potiskuje dio imunološkog sustava, postoji rizik od ozbiljnih infekcija uzrokovanih određenim vrstama bakterija. Posebno *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* i *Haemophilus influenzae tip B*. Ove infekcije mogu biti opasne po život ako se ne prepoznaju i ne liječe odmah.
Najbolji način sprječavanja infekcije je primiti sva preporučena cijepljenja , dobro prati ruke i kloniti se bolesnih ljudi. Ako primijetite bilo koji od sljedećih simptoma, odmah obavijestite svog liječnika ili idite na najbližu hitnu pomoć.
| Upozoravajući znakovi ozbiljne infekcije | |
|---|---|
| Vrućica sa ili bez sluzi, bol u prsima i kašalj, ubrzan rad srca | Simptomi poput bolova u tijelu i vrućice |
| Ljepljiva koža | Jaka glavobolja s vrućicom, mučninom i povraćanjem ili ukočenošću vrata/leđa |
| Zbunjenost | Promjene vida |
Ako ste zabrinuti zbog bilo kakvih nuspojava, odmah se obratite svom liječniku. Ako sumnjate na trovanje lijekom, možete nazvati Nacionalni informativni centar o otrovima u Nacionalnoj bolnici u Colombu .
Koje su krvne pretrage potrebne tijekom liječenja?
Vaš liječnik će obaviti nekoliko krvnih pretraga kako bi pratio vaše zdravlje i vaš odgovor na lijek.
- Razina crvenih krvnih stanica (eritrocita) i hemoglobina:To se redovito provjerava u PNH-u. To pomaže vidjeti kako reagirate na liječenje i utvrditi trebate li transfuziju krvi.
- Razina masnoće u krvi: Fabhalta može povisiti razinu kolesterola i triglicerida. Stoga će vam liječnik preporučiti test lipidnog profila natašte prije i tijekom liječenja.
Mogu li biti problema s drugim lijekovima?
Da, neki lijekovi mogu stupiti u interakciju s Fabhaltom. Neki lijekovi, poput rifampina, mogu smanjiti učinkovitost Fabhalte. Uzimanje Fabhalte s nekim lijekovima, poput gemfibrozila, se ne preporučuje.
Stoga je izuzetno važno obavijestiti svog liječnika o svim lijekovima koje uzimate - uključujući lijekove na recept, lijekove bez recepta, vitamine, tradicionalne lijekove, pa čak i dodatke prehrani.
Poruka za ponijeti kući
- PNH je rijetko stanje u kojem vlastiti imunološki sustav tijela uništava crvene krvne stanice jer im nedostaje proteinski sloj koji ih štiti.
- Fabhalta je novi oralni lijek za PNH koji djeluje tako što zaustavlja poremećaj u imunološkom sustavu i štiti crvene krvne stanice.
- Prije početka uzimanja ovog lijeka, obavezno je cijepljenje protiv bolesti poput meningitisa i upale pluća.
- Ako se tijekom liječenja pojave znakovi ozbiljne infekcije, poput vrućice, jake glavobolje ili konfuzije, odmah potražite liječničku pomoć.
- Čak i ako se vaši simptomi poboljšaju, nikada ne prekidajte uzimanje lijeka bez savjeta liječnika.
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar